Effektiviteten av Pulmozyme hos spedbarn med cystisk fibrose

Pulmozyme gis ved hjelp av en forstøver og er nå mye brukt hos eldre barn og voksne med cystisk fibrose. Hos voksne og eldre barn har studier vist at daglig bruk av Pulmozyme forbedrer lungefunksjonen og reduserer antallet lungeinfeksjoner som krever sykehusbehandling. Pulmozyme er godkjent av Food and Drug Administration for bruk hos barn over 5 år og voksne med cystisk fibrose. Pulmozyme har også blitt godkjent av FDA for bruk hos barn med cystisk fibrose under 5 år basert på studier som viser at det er trygt i denne aldersgruppen og at det kommer inn i luftveisrørene like godt hos spedbarn og småbarn som det gjør. hos eldre barn og voksne. For tiden er Pulmozyme ikke mye brukt hos barn med cystisk fibrose yngre enn 5 år, fordi ingen studier har klart vist at innånding av Pulmozyme daglig forbedrer lungefunksjonen eller forbedrer fjerning av slim fra luftveisrørene hos svært små barn. Denne studien vil måle om Pulmozyme forbedrer lungefunksjonen og slimclearance fra lungene hos barn med cystisk fibrose under 3 ½ år.

Denne studien vil sammenligne Pulmozyme med placebo. I løpet av studien vil spedbarn og små barn med cystisk fibrose bli behandlet med Pulmozyme i 6 måneder og placebo i 6 måneder. Studiemedisinene vil bli inhalert hjemme en gang daglig fra en forstøver i en periode på ett år. Halvparten av barna vil bli behandlet med Pulmozyme de første 6 månedene av studien og halvparten vil få placebo. Etter 6 måneder vil gruppen som får Pulmozyme bli endret til placebo, og gruppen som får placebo vil bli endret til Pulmozyme. Rekkefølgen på 6 måneders behandlingsperiodene er randomisert. Denne studien er blindet. Studielegen og hans stab vil ikke vite hvem som får Pulmozyme eller placebo på noe tidspunkt i løpet av studien.

Hvorvidt Pulmozyme virker, vil bli målt ved bruk av spedbarns lungefunksjonstester og ved å gjøre en spesiell 3D-røntgen av barnets bryst (en høyoppløselig CT eller HRCT) i begynnelsen av studien, 6 måneder og 12 måneder etter start. studere. Studien vil ikke endre den vanlige kliniske behandlingen.