Skuteczność Pulmozymu u niemowląt z mukowiscydozą

Pulmozyme jest podawany za pomocą nebulizatora i jest obecnie szeroko stosowany u starszych dzieci i dorosłych z mukowiscydozą. W badaniach u dorosłych i starszych dzieci wykazano, że codzienne stosowanie preparatu Pulmozyme poprawia czynność płuc i zmniejsza liczbę zakażeń płuc wymagających leczenia szpitalnego. Pulmozyme został zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków do stosowania u dzieci w wieku powyżej 5 lat i dorosłych z mukowiscydozą. Pulmozyme został również zatwierdzony przez FDA do stosowania u dzieci z mukowiscydozą w wieku poniżej 5 lat na podstawie badań wykazujących, że jest bezpieczny w tej grupie wiekowej i że tak samo jak u niemowląt i małych dzieci dostaje się do dróg oddechowych u starszych dzieci i dorosłych. Obecnie Pulmozyme nie jest szeroko stosowany u dzieci z mukowiscydozą w wieku poniżej 5 lat, ponieważ żadne badanie nie wykazało wyraźnie, że codzienne wdychanie Pulmozyme poprawia czynność płuc lub poprawia usuwanie śluzu z dróg oddechowych u bardzo małych dzieci. Badanie to ma na celu sprawdzenie, czy Pulmozyme poprawia czynność płuc i usuwanie śluzu z płuc u dzieci z mukowiscydozą w wieku poniżej 3,5 roku.

To badanie porówna Pulmozyme z placebo. Podczas badania niemowlęta i małe dzieci z mukowiscydozą będą leczone preparatem Pulmozyme przez 6 miesięcy i placebo przez 6 miesięcy. Badane leki będą inhalowane w domu raz dziennie z nebulizatora przez okres jednego roku. Połowa dzieci będzie leczona preparatem Pulmozyme przez pierwsze 6 miesięcy badania, a połowa otrzyma placebo. Po 6 miesiącach grupa otrzymująca Pulmozyme zostanie zmieniona na placebo, a grupa otrzymująca placebo zostanie zmieniona na Pulmozyme. Kolejność 6-miesięcznych okresów leczenia jest losowa. To badanie jest zaślepione. Lekarz prowadzący badanie i jego personel w żadnym momencie badania nie będą wiedzieć, kto otrzymuje Pulmozyme lub placebo.

Skuteczność leku Pulmozyme zostanie zmierzona za pomocą testów czynnościowych płuc niemowląt oraz specjalnego trójwymiarowego zdjęcia rentgenowskiego klatki piersiowej dziecka (tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości lub HRCT) na początku badania, po 6 miesiącach i po 12 miesiącach od rozpoczęcia badania. badanie. Badanie nie zmieni regularnej opieki klinicznej.