Denne post indeholder oplysninger om Mepolizumab Compassionate Use (CU) produktaktiviteter: 104317: CU og langtidsadgangsundersøgelse af Mepolizumab i HES. 201956: Et langsigtet adgangsprogram for forsøgspersoner med svær astma 112562: Udvidet adgang for patienter med hypereosinofile

104317 Inklusionskriterier:

• ≥ 12 år
• Har livstruende HES som defineret af den behandlende læges dokumenterede opfattelse af, at sandsynligheden for død er høj, medmindre sygdomsforløbet afbrydes.
• Opfylder de diagnostiske kriterier for hypereosinofilt syndrom som defineret af:

Eosinofili >1500 celler/ul i mindst 6 måneder med tegn på symptomer og tegn på organsysteminvolvering eller dysfunktion, der kan være direkte relateret til eosinofili (uden tegn på parasitære, allergiske eller andre anerkendte årsager til eosinofili såsom bindevævssygdom, malignitet ) eller eosinofili på >1500 celler/ul i mindre end 6 måneder, som opfylder de andre kriterier for HES ledsaget af klare beviser for eosinofilt vævsinfiltration og med udelukkelse for sekundære årsager til eosinofili som ovenfor.

• Medfølende brug: Dokumenteret svigt (manglende effekt eller kontraindikation) til mindst 3 standardbehandlinger (kortikosteroider, cytotoksiske midler, immunmodulerende terapi og imatinibmesylat) ved den passende varighed og dosis
• Langtidsadgang: Forsøgspersoner, der har deltaget i et tidligere GSK HES-studie, skal understøttes af følgende: Forsøgspersoner, der modtog mepolizumab (hvis undersøgelsesbehandling er kendt) i et tidligere GSK HES-studie: Dokumenteret forbedring af symptomer og/ eller tegn på HES efter behandling med mepolizumab eller forsøgspersoner, der fik mepolizumab eller placebo i et tidligere GSK HES-studie: Den behandlende læge skal bekræfte et positivt fordel/risiko-forhold, og den forventede kliniske fordel ved mepolizumab skal opveje enhver potentiel sikkerheds- eller tolerabilitetsrisiko i denne undersøgelse eller forsøgspersoner, der deltog i undersøgelse 200622, skal gennemføre de krævede protokolvurderinger i 32 uger efter randomisering. Efterfølgende skal forsøgspersonerne gennemføre de 20 ugers vurderinger i undersøgelse 205203, åben-label forlængelse (OLE) til undersøgelse 200622, før de kommer i betragtning til denne protokol (MHE104317). Derudover skulle forsøgspersoner ikke have haft en uønsket hændelse (alvorlig eller ikke-alvorlig) anset for at være relateret til undersøgelsesbehandling, mens de deltog i undersøgelse 200622 eller undersøgelse 205203, som resulterede i permanent tilbagetrækning af undersøgelsesbehandling.

104317 Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner uden HES, men med andre tilstande forbundet med eosinofil patologisk proces, såsom Churg-Strauss, Wegners granulomatose, atopiske lidelser, overfølsomhedsreaktioner over for parasitære infektioner, eosinofile gastroenteropatier, vil ikke være berettiget til dette program for medlidenhed, som er begrænset til livstruende .
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke bruger en effektiv præventionsmetode:

Konsekvent og korrekt brug af en af ​​følgende acceptable præventionsmetoder i en måned før starten af ​​undersøgelsesproduktet og 16 uger efter den sidste dosis.

• Drægtige eller ammende hunner
• Forsøgspersoner med alvorlig/livstruende underliggende sygdom, der ikke er relateret til HES, der ikke er relateret til HES, hvor forventet levetid er estimeret til at være mindre end 3 måneder.
• Forsøgspersoner med en anamnese med eller aktuel malignitet: Forsøgspersoner med en anamnese med eller aktuelt lymfom eller forsøgspersoner med aktuel malignitet eller tidligere anamnese med cancer i remission i mindre end 12 måneder før den første dosis. Individer, der havde lokaliseret karcinom (dvs. basal eller pladecelle) i huden, som blev resekeret til helbredelse, vil ikke blive udelukket.
• Personer med en anamnese med alvorlig allergisk reaktion (overfølsomhed/anafylaksi) over for anti-IL5 eller anden antistofbehandling eller kendt eller formodet overfølsomhed over for nogen komponent i mepolizumab, hvilket fører til seponering af behandlingen
• Forsøgspersoner med aktuelt stof- eller alkoholmisbrug, hvor usikker overholdelse af medicin medfører sikkerhedsrisiko.
• forsøgsperson, der i øjeblikket modtager et andet forsøgsprodukt eller anden undersøgelsesintervention.

201956 Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen deltog i GSK-sponsoreret astma-studie med mepolizumab.
• Forsøgspersonen har enten: afsluttet behandlingsperioden i det kliniske mepolizumab astmastudie, som de oprindeligt blev indskrevet til, eller hvis forsøgspersonen blev trukket ud af undersøgelsesbehandlingen for tidligt under den kliniske mepolizumab astmaundersøgelse, som de oprindeligt var tilmeldt, men forsøgspersonen har gennemført undersøgelsesvurderingerne ved studiebesøget, der ville have været afslutningen på den respektive behandlingsperiode.
• Den behandlende læge, der anmoder om mepolizumab under dette langsigtede adgangsprogram, mener, at fordelene ved behandling med mepolizumab opvejer risiciene for den enkelte patient.
• For at være berettiget til mepolizumab-behandling under dette langsigtede adgangsprogram, skal kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) forpligte sig til konsekvent og korrekt brug af en acceptabel præventionsmetode, begyndende med samtykke, i hele behandlingen med mepolizumab og for 4 måneder efter sidste mepolizumab administration.
• Forsøgspersonen giver sit samtykke til at modtage behandling med mepolizumab under dette langsigtede adgangsprogram. I tilfælde af at et pædiatrisk forsøgsperson er berettiget, vil en forælder/værge give skriftligt informeret samtykke forud for barnets deltagelse i undersøgelsen. Forsøgspersonen skal i givet fald kunne og være villig til at give samtykke til at deltage i undersøgelsen efter det lokale krav.

201956 Ekskluderingskriterier:

• En aktuel malignitet eller historie med cancer i remission i mindre end 12 måneder (personer, der havde lokaliseret carcinom (dvs. basal eller pladecelle) i huden, som blev resekeret til helbredelse, vil ikke blive udelukket).
• Personen har andre klinisk signifikante medicinske tilstande, der er ukontrollerede med standardbehandling, der ikke er forbundet med astma, f.eks. ustabil leversygdom, ukontrolleret kardiovaskulær sygdom, igangværende aktiv infektionssygdom, der kræver systemisk behandling.
• Forsøgspersonen er gravid eller ammer. Patienter bør ikke overvejes for fortsat behandling, hvis de planlægger at blive gravide under behandlingsforløbet med mepolizumab.
• Personen har en kendt allergi eller intolerance over for et monoklonalt antistof eller biologisk behandling, herunder mepolizumab.
• Forsøgspersonen havde en bivirkning (alvorlig eller ikke-alvorlig), som blev anset for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen, mens han deltog i et klinisk studie med mepolizumab, hvilket resulterede i permanent seponering af undersøgelsesbehandlingen.
• Forsøgspersonen modtager behandling med en anden biologisk terapi, såsom en monoklonal antistofterapi eller intravenøs (IV) immunoglobulin (Ig) terapi.
• Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med et forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage eller 5 terminale fasehalveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længere, før påbegyndelse af mepolizumab-behandling under dette langtidsadgangsprogram (dette omfatter også forsøgsformuleringer af markedsførte produkter ).
• Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i enhver anden interventionel klinisk undersøgelse.

112562 Inklusionskriterier:

• I overensstemmelse med lokale procedurer kan der indhentes skriftligt informeret samtykke/samtykke fra patienten eller juridisk autoriseret repræsentant.
• ≥ 12 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke.
• Opfylder de diagnostiske kriterier for HES som defineret af:

Eosinofili >1500 celler/µl i mindst 6 måneder med tegn på symptomer og tegn på organsysteminvolvering eller dysfunktion, der kan være direkte relateret til eosinofili (uden tegn på parasitære, allergiske eller andre anerkendte årsager til eosinofili såsom bindevævssygdom, malignitet) eller eosinofili på >1500 celler/µl i mindre end 6 måneder og opfylder de andre kriterier for HES ledsaget af klare beviser for eosinofilt vævsinfiltration og med udelukkelse af sekundære årsager til eosinofili som ovenfor.

- Patienter, der opfylder alle tre af følgende kriterier, vil være berettigede: Indikationen, HES, er en alvorligt invaliderende eller livstruende sygdom; Der er ingen tilfredsstillende alternativ behandling: dokumenteret svigt (manglende effekt eller kontraindikation) til mindst 3 standardbehandlinger (kortikosteroider, cytotoksiske midler, immunmodulerende terapi og imatinibmesylat) ved den passende varighed og dosis eller påvist klinisk fordel fra tidligere behandling med mepolizumab; og Der er grund til at tro, at benefit/risk-forholdet for mepolizumab i indikationen er positivt.

112562 Ekskluderingskriterier:

• Patienter uden HES, men med andre tilstande forbundet med eosinofile patologiske processer såsom eosinofil granulomatose med polyangiitis [EGPA], Wegeners granulomatose, atopiske lidelser, parasitiske infektioner, eosinofile gastroenteropatier.
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke bruger en effektiv præventionsmetode:

Konsekvent og korrekt brug af en acceptabel præventionsmetode i en måned før starten af ​​forsøgsmedicinen og indtil 16 uger efter den sidste dosis (se bilag 3 for en liste over acceptable præventionsmetoder).

• Drægtige eller ammende hunner
• Patienter med alvorlig/livstruende underliggende sygdom, der ikke er relateret til HES, hvor forventet levetid er mindre end 3 måneder
• Patienter med tidligere eller nuværende malignitet:
• Patienter med en historie med eller aktuelt lymfom
• Patienter med nuværende malignitet eller tidligere kræftsygdom i remission i mindre end 12 måneder før den første dosis. Patienter, der havde lokaliseret karcinom (dvs. basal eller pladecelle) i huden, som blev resekeret til helbredelse, vil ikke blive udelukket.
• Patienter med en anamnese med alvorlig allergisk reaktion (overfølsomhed/anafylaksi) over for anti-IL5 eller anden antistofbehandling eller kendt eller mistænkt overfølsomhed over for nogen komponent i mepolizumab, hvilket fører til seponering af behandlingen
• Patienter med aktuelt stof- eller alkoholmisbrug, hvor usikker overholdelse af protokollen og/eller den medicinske ledelsesinstruktion fra den behandlende læge kan forårsage sikkerhedsrisiko
• Patienter, der har modtaget behandling med et forsøgsmiddel (biologisk eller ikke-biologisk, undtagen mepolizumab) inden for de seneste 30 dage eller 5 lægemiddelhalveringstider, alt efter hvad der er længere, før administrationen af ​​mepolizumab i henhold til denne protokol. Udtrykket "undersøgelsesmæssig" gælder for ethvert lægemiddel, der ikke er godkendt til salg i det land, hvor det bliver brugt, eller forsøgsformuleringer af markedsførte produkter.