Ten rekord zawiera informacje o działaniach produktu Mepolizumab Compassionate Use (CU): 104317: CU i badanie długoterminowego dostępu do mepolizumabu w HES. 201956: Długoterminowy program dostępu dla pacjentów z ciężką astmą 112562: Rozszerzony dostęp dla pacjentów z hipereozynofilią

104317 Kryteria włączenia:

• ≥ 12 lat
• Ma zagrażający życiu HES, zgodnie z udokumentowanym poglądem lekarza prowadzącego, że prawdopodobieństwo zgonu jest wysokie, chyba że przebieg choroby zostanie przerwany.
• Spełnia kryteria diagnostyczne zespołu hipereozynofilowego określone przez:

Eozynofilia >1500 komórek/ul utrzymująca się przez co najmniej 6 miesięcy z objawami podmiotowymi i podmiotowymi zajęcia lub dysfunkcji narządów, które mogą być bezpośrednio związane z eozynofilią (bez objawów pasożytniczych, alergicznych lub innych rozpoznanych przyczyn eozynofilii, takich jak choroba tkanki łącznej, nowotwór złośliwy) ) lub eozynofilia >1500 komórek/ul trwająca krócej niż 6 miesięcy, którzy spełniają inne kryteria HES z wyraźnymi dowodami nacieku eozynofili w tkance i z wykluczeniem wtórnych przyczyn eozynofilii, jak powyżej.

• Współczujące stosowanie: Udokumentowane niepowodzenie (brak skuteczności lub przeciwwskazanie) co najmniej 3 standardowych terapii (kortykosteroidy, środki cytotoksyczne, terapia immunomodulacyjna i mesylan imatynibu) w odpowiednim czasie i dawce
• Dostęp długoterminowy: Wejście pacjentów, którzy brali udział w poprzednim badaniu GSK HES do tego badania, musi być poparte następującymi dokumentami: Pacjenci, którzy otrzymywali mepolizumab (jeśli znane jest badane leczenie) w poprzednim badaniu GSK HES: Udokumentowana poprawa objawów i/ lub oznaki HES po leczeniu mepolizumabem lub Pacjenci, którzy otrzymywali mepolizumab lub placebo w poprzednim badaniu GSK HES: Lekarz prowadzący musi potwierdzić dodatni stosunek korzyści do ryzyka, a przewidywana korzyść kliniczna ze stosowania mepolizumabu musi przewyższać potencjalne ryzyko związane z bezpieczeństwem lub tolerancją w tym badaniu lub Uczestnicy, którzy uczestniczyli w badaniu 200622, powinni ukończyć oceny wymagane w protokole przez okres 32 tygodni po randomizacji. Następnie uczestnicy powinni ukończyć 20-tygodniową ocenę w badaniu 205203, otwartym rozszerzeniu (OLE) do badania 200622, zanim zostaną rozważeni do udziału w tym protokole (MHE104317). Ponadto podczas udziału w badaniu 200622 lub badaniu 205203 u uczestników nie powinno wystąpić zdarzenie niepożądane (poważne lub nie) uważane za związane z badanym lekiem, które spowodowało trwałe wycofanie badanego leku.

104317 Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci bez HES, ale z innymi stanami związanymi z eozynofilowymi procesami patologicznymi, takimi jak choroba Churga-Straussa, ziarniniakowatość Wegnera, zaburzenia atopowe, reakcje nadwrażliwości na infekcje pasożytnicze, eozynofilowe gastroenteropatie, nie będą kwalifikować się do tego programu współczucia, który jest ograniczony do zagrażających życiu HES .
• Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej metody antykoncepcji:

Konsekwentne i prawidłowe stosowanie jednej z poniższych dopuszczalnych metod kontroli urodzeń przez jeden miesiąc przed rozpoczęciem stosowania badanego produktu i 16 tygodni po ostatniej dawce.

• Samice w ciąży lub karmiące
• Osoby z ciężką/zagrażającą życiu chorobą podstawową niezwiązaną z HES niezwiązaną z HES, u których przewidywana długość życia jest krótsza niż 3 miesiące.
• Pacjenci z nowotworem złośliwym w wywiadzie lub obecnie: Pacjenci z chłoniakiem w wywiadzie lub obecnie lub Pacjenci z nowotworem złośliwym lub nowotworem w przeszłości w remisji przez mniej niż 12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki. Osoby, które miały zlokalizowanego raka (tj. raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego) skóry, który został usunięty w celu wyleczenia, nie zostaną wykluczone.
• Osoby, u których w wywiadzie wystąpiła ciężka reakcja alergiczna (nadwrażliwość/anafilaksja) na anty-IL5 lub inne przeciwciała lub znana lub podejrzewana nadwrażliwość na którykolwiek składnik mepolizumabu, prowadząca do przerwania leczenia
• Pacjenci aktualnie nadużywający narkotyków lub alkoholu, u których niepewne przestrzeganie zaleceń lekarskich stwarza zagrożenie dla bezpieczeństwa.
• podmiot otrzymujący obecnie jakikolwiek inny badany produkt lub inną badaną interwencję.

201956 Kryteria włączenia:

• Pacjent uczestniczył w finansowanym przez GSK badaniu klinicznym dotyczącym astmy z użyciem mepolizumabu.
• Uczestnik albo: ukończył okres leczenia w badaniu klinicznym dotyczącym mepolizumabu w astmie, do którego został pierwotnie włączony, albo jeśli uczestnik został przedwcześnie wycofany z badania w badaniu klinicznym dotyczącym astmy z mepolizumabem, do którego został pierwotnie włączony, ale uczestnik ukończył oceny badania podczas wizyty studyjnej, która byłaby końcem odpowiedniego okresu leczenia.
• Lekarz prowadzący zlecający mepolizumab w ramach tego Programu Dostępu Długoterminowego uważa, że ​​korzyści z leczenia mepolizumabem przewyższają ryzyko dla indywidualnego pacjenta.
• Aby kwalifikować się do leczenia mepolizumabem w ramach tego długoterminowego programu dostępu, kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą zobowiązać się do konsekwentnego i prawidłowego stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji, począwszy od uzyskania zgody, przez cały czas leczenia mepolizumabem i przez 4 miesiące po ostatnim podaniu mepolizumabu.
• Pacjent wyraża zgodę na leczenie mepolizumabem w ramach Programu Dostępu Długoterminowego. W przypadku kwalifikującego się uczestnika pediatrycznego rodzic(e)/opiekun wyrazi pisemną świadomą zgodę przed udziałem dziecka w badaniu. W stosownych przypadkach uczestnik musi być zdolny i chętny do wyrażenia zgody na udział w badaniu zgodnie z lokalnymi wymogami.

201956 Kryteria wykluczenia:

• Obecna choroba nowotworowa lub rak w wywiadzie z remisją trwającą krócej niż 12 miesięcy (Osoby, które miały zlokalizowanego raka (tj. podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego) skóry, który został usunięty w celu wyleczenia, nie zostaną wykluczone).
• Pacjent ma inne istotne klinicznie schorzenia, których nie można opanować standardową terapią niezwiązaną z astmą, np. niestabilna choroba wątroby, niekontrolowana choroba układu krążenia, trwająca aktywna choroba zakaźna wymagająca leczenia ogólnoustrojowego.
• Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią. Pacjentek nie należy rozważać kontynuacji leczenia, jeśli planują zajść w ciążę w trakcie leczenia mepolizumabem.
• Pacjent ma znaną alergię lub nietolerancję na przeciwciało monoklonalne lub terapię biologiczną, w tym mepolizumab.
• Podczas udziału w badaniu klinicznym mepolizumabu u uczestnika wystąpiło zdarzenie niepożądane (poważne lub nie-poważne), które uznano za związane z badanym lekiem, co spowodowało trwałe przerwanie badanego leku.
• Osobnik otrzymuje leczenie inną terapią biologiczną, taką jak terapia przeciwciałem monoklonalnym lub terapia dożylną (IV) immunoglobuliną (Ig).
• Osoby, które otrzymały leczenie badanym lekiem w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania w końcowej fazie leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem w ramach niniejszego programu dostępu długoterminowego (obejmuje to również badane postaci produktów wprowadzonych do obrotu ).
• Uczestnik obecnie uczestniczy w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym.

112562 Kryteria włączenia:

• Zgodnie z lokalnymi procedurami, pisemną świadomą zgodę/zgodę można uzyskać od pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego.
• ≥ 12 lat w chwili podpisania świadomej zgody.
• Spełnia kryteria diagnostyczne HES określone przez:

Eozynofilia >1500 komórek/µl utrzymująca się przez co najmniej 6 miesięcy z objawami przedmiotowymi i podmiotowymi zajęcia lub dysfunkcji narządów, które mogą być bezpośrednio związane z eozynofilią (bez objawów pasożytniczych, alergicznych lub innych rozpoznanych przyczyn eozynofilii, takich jak choroba tkanki łącznej, nowotwór złośliwy) lub eozynofilia >1500 komórek/µl przez mniej niż 6 miesięcy i spełniają inne kryteria HES, którym towarzyszą wyraźne dowody nacieku eozynofili w tkance iz wykluczeniem wtórnych przyczyn eozynofilii, jak powyżej.

- Kwalifikują się pacjenci spełniający wszystkie trzy z poniższych kryteriów: Wskazanie HES to choroba poważnie wyniszczająca lub zagrażająca życiu; Brak zadowalającego leczenia alternatywnego: udokumentowane niepowodzenie (brak skuteczności lub przeciwwskazanie) co najmniej 3 standardowych terapii (kortykosteroidy, leki cytotoksyczne, terapia immunomodulacyjna i mesylan imatynibu) w odpowiednim czasie i dawce lub wykazano korzyść kliniczną z wcześniejszego leczenie mepolizumabem; oraz Istnieją powody, by sądzić, że stosunek korzyści do ryzyka dla mepolizumabu we wskazaniu jest pozytywny.

112562 Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci bez HES, ale z innymi stanami związanymi z eozynofilowymi procesami patologicznymi, takimi jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem wielonaczyniowym [EGPA], ziarniniakowatość Wegenera, choroby atopowe, infekcje pasożytnicze, eozynofilowe gastroenteropatie.
• Pacjentki w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej metody antykoncepcji:

Konsekwentne i prawidłowe stosowanie akceptowalnej metody kontroli urodzeń przez jeden miesiąc przed rozpoczęciem stosowania badanego leku i do 16 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki (lista dopuszczalnych metod antykoncepcji znajduje się w Załączniku 3).

• Samice w ciąży lub karmiące
• Pacjenci z ciężką/zagrażającą życiu chorobą podstawową niezwiązaną z HES, u których przewidywana długość życia jest krótsza niż 3 miesiące
• Pacjenci z nowotworem złośliwym w wywiadzie lub obecnie:
• Pacjenci z chłoniakiem w wywiadzie lub obecnie
• Pacjenci z obecnym nowotworem złośliwym lub nowotworem w wywiadzie, w remisji trwającej krócej niż 12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki. Pacjenci z miejscowym rakiem (tj. podstawnokomórkowym lub płaskonabłonkowym) skóry, który został usunięty w celu wyleczenia, nie zostaną wykluczeni.
• Pacjenci, u których w wywiadzie wystąpiła ciężka reakcja alergiczna (nadwrażliwość/anafilaksja) na przeciwciała anty-IL5 lub inne przeciwciała lub znana lub podejrzewana nadwrażliwość na którykolwiek składnik mepolizumabu, prowadząca do przerwania leczenia
• Pacjenci aktualnie nadużywający narkotyków lub alkoholu, u których niepewne przestrzeganie protokołu i/lub zaleceń lekarza prowadzącego dotyczących postępowania medycznego może spowodować zagrożenie bezpieczeństwa
• Pacjenci, którzy otrzymywali leczenie badanym lekiem (biologicznym lub niebiologicznym, z wyłączeniem mepolizumabu) w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem mepolizumabu zgodnie z tym protokołem. Określenie „badany” odnosi się do każdego leku niedopuszczonego do sprzedaży w kraju, w którym jest stosowany, lub do eksperymentalnej postaci produktów wprowadzanych do obrotu.