Tämä tietue sisältää tietoja mepolitsumabin myötätuntoisen käytön (CU) tuoteaktiviteeteista: 104317: CU ja Mepolitsumabin pitkäaikainen käyttötutkimus HES:ssä. 201956: Pitkäaikainen pääsyohjelma potilaille, joilla on vaikea astma 112562: Laajennettu pääsy potilaille, joilla on hypereosinofiilinen sairaus

104317 Sisällystyskriteerit:

• ≥ 12 vuotta
• Hänellä on hengenvaarallinen HES, joka on määritelty hoitavan lääkärin dokumentoidun näkemyksen mukaan, jonka mukaan kuoleman todennäköisyys on korkea, ellei taudin kulkua keskeytetä.
• Täyttää hypereosinofiilisen oireyhtymän diagnostiset kriteerit, jotka määritellään:

Eosinofilia > 1500 solua/ul vähintään 6 kuukauden ajan ja merkkejä oireista ja oireista elinjärjestelmän osallistumisesta tai toimintahäiriöstä, jotka voivat liittyä suoraan eosinofiliaan (ei merkkejä lois-, allergisista tai muista tunnistetuista eosinofilian syistä, kuten sidekudossairaudesta, maligniteetista ) tai eosinofilia > 1500 solua/ul alle 6 kuukauden ajan, jotka täyttävät muut HES:n kriteerit, joihin liittyy selkeä näyttö eosinofiilikudokseen infiltraatiosta ja poissuljettu eosinofilian toissijaiset syyt, kuten edellä.

• Myötätuntoinen käyttö: Dokumentoitu epäonnistuminen (tehon puute tai vasta-aihe) vähintään kolmessa vakiohoidossa (kortikosteroidit, sytotoksiset aineet, immunomoduloiva hoito ja imatinibimesylaatti) sopivalla kestolla ja annoksella
• Pitkäaikainen pääsy: Edelliseen GSK HES -tutkimukseen osallistuneiden koehenkilöiden pääsyä tähän tutkimukseen on tuettava seuraavilla tiedoilla: Koehenkilöt, jotka ovat saaneet mepolitsumabia (jos tutkimushoito on tiedossa) edellisessä GSK HES -tutkimuksessa: Dokumentoitu oireiden ja/ tai HES-oireita mepolitsumabihoidon jälkeen tai koehenkilöt, jotka ovat saaneet mepolitsumabia tai lumelääkettä aikaisemmassa GSK HES -tutkimuksessa: Hoitavan lääkärin on vahvistettava positiivinen hyöty/riskisuhde, ja mepolitsumabista odotetun kliinisen hyödyn on oltava suurempi kuin mahdollinen turvallisuus- tai siedettävyysriski tämän tutkimuksen tai tutkimukseen 200622 osallistuneiden koehenkilöiden tulee suorittaa protokollan edellyttämät arvioinnit 32 viikon ajan satunnaistamisen jälkeen. Myöhemmin koehenkilöiden tulee suorittaa 20 viikon arvioinnit tutkimuksessa 205203, tutkimuksen 200622 avoimessa laajennuksessa (OLE), ennen kuin he harkitsevat tätä tutkimussuunnitelmaa (MHE104317). Lisäksi koehenkilöillä ei olisi pitänyt olla tutkimushoitoon liittyvää haittatapahtumaa (vakavaa tai ei-vakavaa), kun he osallistuivat tutkimukseen 200622 tai tutkimukseen 205203, mikä johti tutkimushoidon pysyvään keskeyttämiseen.

104317 poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla ei ole HES:tä, mutta joilla on muita eosinofiiliseen patologiseen prosessiin liittyviä tiloja, kuten Churg-Strauss, Wegnerin granulomatoosi, atooppiset sairaudet, yliherkkyysreaktiot loisinfektioille, eosinofiiliset gastroenteropatiat, eivät ole oikeutettuja tähän erityiskäyttöohjelmaan, joka on rajoitettu henkeä uhkaavaan HES:iin. .
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää:

Yhden seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä johdonmukainen ja oikea käyttö kuukauden ajan ennen tutkimustuotteen aloittamista ja 16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.

• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Koehenkilöt, joilla on vakava/henkeä uhkaava perussairaus, joka ei liity HES:iin ja joiden elinajanodote on arvioitu olevan alle 3 kuukautta.
• Potilaat, joilla on ollut tai on tällä hetkellä pahanlaatuinen kasvain: Potilaat, joilla on ollut tai on tällä hetkellä lymfooma tai henkilöt, joilla on pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut syöpä remissiossa alle 12 kuukautta ennen ensimmäistä annosta. Koehenkilöitä, joilla oli paikallinen ihokarsinooma (eli tyvi- tai levyepiteelisolu), joka leikattiin parannuskeinoa varten, ei suljeta pois.
• Potilaat, joilla on ollut vakava allerginen reaktio (yliherkkyys/anafylaksia) anti-IL5- tai muulle vasta-ainehoidolle tai tiedetty tai epäilty yliherkkyys jollekin mepolitsumabin aineosalle, mikä johtaa hoidon lopettamiseen
• Kohteet, jotka käyttävät parhaillaan huumeita tai alkoholia ja joiden epävarma noudattaminen lääkityksen kanssa aiheuttaa turvallisuusriskin.
• kohde, joka saa parhaillaan jotakin muuta tutkimusvalmistetta tai muuta tutkimustoimea.

201956 Osallistumiskriteerit:

• Koehenkilö osallistui GSK:n tukemaan kliiniseen astmatutkimukseen mepolitsumabilla.
• Koehenkilö on joko: suorittanut hoitojakson mepolitsumabiastman kliinisessä tutkimuksessa, johon hänet alun perin ilmoittautui, tai jos koehenkilö poistettiin tutkimushoidosta ennenaikaisesti sen kliinisen mepolitsumabiastman tutkimuksen aikana, johon hänet alun perin otettiin mukaan, mutta koehenkilö on suorittanut tutkimusarvioinnit tutkimuskäynnillä, joka olisi ollut kyseisen hoitojakson lopussa.
• Hoitava lääkäri, joka pyytää mepolitsumabia tämän pitkäaikaisen käytön ohjelman mukaisesti, katsoo, että mepolitsumabihoidon hyödyt ovat yksittäisen koehenkilön riskejä suuremmat.
• Ollakseen oikeutettuja mepolitsumabihoitoon tämän pitkäaikaisen pääsyohjelman mukaisesti, hedelmällisessä iässä olevien naisten on sitouduttava johdonmukaiseen ja oikeaan hyväksyttävään ehkäisymenetelmään, alkaen suostumuksesta, mepolitsumabihoidon ajan ja 4 kuukautta viimeisen mepolitsumabin antamisen jälkeen.
• Tutkittava suostuu saamaan mepolitsumabihoitoa tämän pitkäaikaisohjelman puitteissa. Jos lapsi on kelvollinen, vanhemman/huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen lapsen osallistumista tutkimukseen. Tarvittaessa tutkittavan on kyettävä ja haluttava antamaan suostumus osallistuakseen tutkimukseen paikallisten vaatimusten mukaisesti.

201956 Poissulkemiskriteerit:

• Nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai syöpä, joka on remissiovaiheessa alle 12 kuukauden ajan (Koehenkilöitä, joilla oli paikallinen ihokarsinooma (eli tyvi- tai levyepiteelisolu), joka on leikattu parannuskeinoa varten, ei suljeta pois).
• Kohdeella on muita kliinisesti merkittäviä lääketieteellisiä tiloja, joita ei voida hallita tavanomaisella hoitohoidolla ja jotka eivät liity astmaan, esim. epästabiili maksasairaus, hallitsematon sydän- ja verisuonisairaus, meneillään oleva aktiivinen infektiosairaus, joka vaatii systeemistä hoitoa.
• Kohde on raskaana tai imettää. Potilaiden ei tule harkita hoidon jatkamista, jos he suunnittelevat raskautta mepolitsumabihoidon aikana.
• Potilaalla on tunnettu allergia tai intoleranssi monoklonaaliselle vasta-aineelle tai biologiselle hoidolle, mukaan lukien mepolitsumabille.
• Koehenkilöllä oli tutkimushoitoon liittyvää haittatapahtumaa (vakavaa tai ei-vakavaa), kun hän osallistui kliiniseen tutkimukseen mepolitsumabilla, mikä johti tutkimushoidon pysyvään keskeyttämiseen.
• Kohde saa hoitoa toisella biologisella terapialla, kuten monoklonaalisella vasta-ainehoidolla tai suonensisäisellä (IV) immunoglobuliini- (Ig) -hoidolla.
• Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa tutkimuslääkkeellä viimeisten 30 päivän tai 5 lääkkeen terminaalivaiheen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen mepolitsumabihoidon aloittamista tämän pitkäaikaishoitoohjelman mukaisesti (tämä sisältää myös markkinoitavien tuotteiden tutkimusvalmisteet ).
• Kohde osallistuu tällä hetkellä mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen.

112562 Sisällytyskriteerit:

• Paikallisten menettelyjen mukaisesti kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus voidaan saada potilaalta tai laillisesti valtuutetulta edustajalta.
• ≥ 12-vuotias tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä.
• Täyttää HES:n diagnostiset kriteerit, jotka on määritelty:

Eosinofilia > 1500 solua/µl vähintään 6 kuukauden ajan ja merkkejä oireista ja oireista elinjärjestelmän osallistumisesta tai toimintahäiriöstä, jotka voivat liittyä suoraan eosinofiliaan (ei merkkejä lois-, allergisista tai muista tunnistetuista eosinofilian syistä, kuten sidekudossairaudesta, pahanlaatuisuus) tai eosinofilia > 1500 solua/µl alle 6 kuukauden ajan ja täyttävät muut HES-kriteerit sekä selkeät todisteet eosinofiilikudokseen infiltraatiosta ja suljetaan pois eosinofilian sekundaariset syyt, kuten edellä.

- Potilaat, jotka täyttävät kaikki kolme seuraavista kriteereistä, ovat kelvollisia: Käyttöaihe, HES, on vakavasti heikentävä tai henkeä uhkaava sairaus; Ei ole olemassa tyydyttävää vaihtoehtoista hoitoa: dokumentoitu epäonnistuminen (tehon puute tai vasta-aihe) vähintään kolmessa vakiohoidossa (kortikosteroidit, sytotoksiset aineet, immunomoduloiva hoito ja imatinibimesylaatti) sopivalla kestolla ja annoksella tai osoitettu kliininen hyöty aikaisemmasta hoito mepolitsumabilla; ja On syytä uskoa, että mepolitsumabin hyöty-riskisuhde käyttöaiheessa on positiivinen.

112562 Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla ei ole HES:ää, mutta joilla on muita eosinofiilisiin patologisiin prosesseihin liittyviä tiloja, kuten eosinofiilinen granulomatoosi ja polyangiiitti [EGPA], Wegenerin granulomatoosi, atooppiset sairaudet, loisinfektiot, eosinofiiliset gastroenteropatiat.
• Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää:

Hyväksytyn ehkäisymenetelmän johdonmukainen ja oikea käyttö kuukauden ajan ennen tutkimuslääkkeen aloittamista ja 16 viikon ajan viimeisen annoksen jälkeen (katso liite 3 luettelo hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä).

• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Potilaat, joilla on vakava/henkeä uhkaava perussairaus, joka ei liity HES:iin ja joiden elinajanodote on arvioitu olevan alle 3 kuukautta
• Potilaat, joilla on ollut tai on tällä hetkellä pahanlaatuisia kasvaimia:
• Potilaat, joilla on ollut tai tällä hetkellä on lymfooma
• Potilaat, joilla on nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut syöpä remissiossa alle 12 kuukautta ennen ensimmäistä annosta. Potilaita, joilla oli paikallinen ihokarsinooma (eli tyvi- tai levyepiteelisolu), joka on leikattu parannuskeinoa varten, ei suljeta pois.
• Potilaat, joilla on aiemmin ollut vakava allerginen reaktio (yliherkkyys/anafylaksia) anti-IL5- tai muulle vasta-ainehoidolle tai tiedetty tai epäilty yliherkkyys jollekin mepolitsumabin aineosalle, mikä johtaa hoidon lopettamiseen
• Potilaat, joilla on huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö ja joiden epävarmuus protokollan ja/tai hoitavan lääkärin lääketieteellisen hoidon ohjeiden noudattamisesta voi aiheuttaa turvallisuusriskin
• Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa tutkimusaineella (biologisella tai ei-biologisella, mepolitsumabia lukuun ottamatta) viimeisten 30 päivän tai 5 lääkkeen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen mepolitsumabin antamista tämän protokollan mukaisesti. Termi "tutkimus" koskee kaikkia lääkkeitä, joita ei ole hyväksytty myytäväksi maassa, jossa sitä käytetään, tai markkinoitavien tuotteiden tutkimusformulaatioita.