Tento záznam obsahuje informace o činnostech produktu Mepolizumab v rámci soucitného použití (CU): 104317: CU a studie dlouhodobého přístupu mepolizumabu u HES. 201956: Program dlouhodobého přístupu pro subjekty s těžkým astmatem 112562: Rozšířený přístup pro pacienty s hypereozinofilií

104317 Kritéria zařazení:

• ≥ 12 let věku
• Má život ohrožující HES, jak je definováno zdokumentovaným názorem ošetřujícího lékaře, že pravděpodobnost úmrtí je vysoká, pokud není průběh onemocnění přerušen.
• Splňuje diagnostická kritéria pro hypereozinofilní syndrom definovaná:

Eozinofilie >1500 buněk/ul po dobu alespoň 6 měsíců s prokázanými symptomy a známkami postižení nebo dysfunkce orgánového systému, které mohou přímo souviset s eozinofilií (bez důkazů o parazitických, alergických nebo jiných uznaných příčinách eozinofilie, jako je onemocnění pojivové tkáně, malignita ) nebo eozinofilie >1500 buněk/ul po dobu kratší než 6 měsíců, kteří splňují ostatní kritéria pro HES doprovázená jasným důkazem infiltrace eozinofilní tkáně as vyloučením sekundárních příčin eozinofilie, jak je uvedeno výše.

• Použití ze soucitu: Zdokumentované selhání (nedostatečná účinnost nebo kontraindikace) alespoň 3 standardních terapií (kortikosteroidy, cytotoxická činidla, imunomodulační léčba a imatinib mesylát) v přiměřeném trvání a přiměřené dávce
• Dlouhodobý přístup: Vstup subjektů, které se zúčastnily předchozí studie GSK HES do této studie, musí být podpořen následujícími subjekty: Subjekty, které dostávaly mepolizumab (pokud je léčba studiem známa) v předchozí studii GSK HES: Zdokumentované zlepšení symptomů a/ nebo známky HES po léčbě mepolizumabem nebo Subjekty, které dostávaly mepolizumab nebo placebo v předchozí studii GSK HES: Ošetřující lékař musí potvrdit pozitivní poměr přínos/riziko a očekávaný klinický přínos mepolizumabu musí převážit jakékoli potenciální riziko bezpečnosti nebo snášenlivosti tato studie nebo subjekty, které se zúčastnily studie 200622, by měly dokončit hodnocení požadovaná protokolem po dobu 32 týdnů po randomizaci. Následně by subjekty měly dokončit 20týdenní hodnocení ve studii 205203, otevřené rozšíření (OLE) do studie 200622, než budou zvažovány pro tento protokol (MHE104317). Kromě toho by se u subjektů během účasti ve studii 200622 nebo studie 205203 neměla vyskytnout nežádoucí příhoda (závažná nebo nezávažná), která se považovala za související se studovanou léčbou, která vedla k trvalému zrušení studijní léčby.

104317 Kritéria vyloučení:

• Subjekty bez HES, ale s jinými stavy spojenými s eozinofilním patologickým procesem, jako je Churg-Strauss, Wegnerova granulomatóza, atopické poruchy, reakce z přecitlivělosti na parazitární infekce, eozinofilní gastroenteropatie, nebudou způsobilé pro tento program ze soucitu, který je omezen na život ohrožující HES. .
• Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají účinnou metodu antikoncepce:

Důsledné a správné používání jedné z následujících přijatelných metod antikoncepce po dobu jednoho měsíce před zahájením zkoumaného přípravku a 16 týdnů po poslední dávce.

• Březí nebo kojící samice
• Subjekty se závažným/život ohrožujícím základním onemocněním nesouvisejícím s HES nesouvisejícím s HES, kde se předpokládaná délka života odhaduje na méně než 3 měsíce.
• Subjekty s anamnézou nebo současnou malignitou: Subjekty s anamnézou nebo současným lymfomem nebo Subjekty se současnou malignitou nebo předchozí anamnézou rakoviny v remisi po dobu kratší než 12 měsíců před první dávkou. Subjekty, které měly lokalizovaný karcinom (tj. bazální nebo skvamózní buňky) kůže, která byla resekována za účelem vyléčení, nebudou vyloučeni.
• Jedinci s anamnézou závažné alergické reakce (přecitlivělosti/anafylaxe) na anti-IL5 nebo jinou protilátkovou terapii nebo se známou nebo suspektní hypersenzitivitou na kteroukoli složku mepolizumabu, která vedla k přerušení léčby
• Subjekty se současným zneužíváním drog nebo alkoholu, kde nejisté dodržování léků představuje bezpečnostní riziko.
• subjekt, který v současné době dostává jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo jiný zkoumaný zásah.

201956 Kritéria zařazení:

• Subjekt se účastnil klinické studie astmatu sponzorovaného GSK s mepolizumabem.
• Subjekt buď: dokončil léčebné období v klinické studii mepolizumabového astmatu, do které byl původně zařazen, nebo pokud byl subjekt předčasně vyřazen ze studijní léčby během klinické studie mepolizumabového astmatu, do které byl původně zařazen, ale dokončil hodnocení studie při studijní návštěvě, která by byla koncem příslušného léčebného období.
• Ošetřující lékař požadující mepolizumab v rámci tohoto programu dlouhodobého přístupu zvažuje, že přínosy léčby mepolizumabem převažují nad riziky pro jednotlivé subjekty.
• Aby byly způsobilé pro léčbu mepolizumabem v rámci tohoto programu dlouhodobého přístupu, musí se ženy ve fertilním věku (FCBP) zavázat k důslednému a správnému používání přijatelné metody antikoncepce, počínaje souhlasem, po dobu trvání léčby mepolizumabem a 4 měsíce po posledním podání mepolizumabu.
• Subjekt souhlasí s léčbou mepolizumabem v rámci tohoto programu dlouhodobého přístupu. V případě, že pediatrický subjekt je způsobilý, dá rodič (rodiče)/opatrovník písemný informovaný souhlas před účastí dítěte ve studii. V případě potřeby musí být subjekt schopen a ochoten dát souhlas k účasti ve studii v souladu s místními požadavky.

201956 Kritéria vyloučení:

• Současná malignita nebo anamnéza rakoviny v remisi po dobu kratší než 12 měsíců (jedinci, kteří měli lokalizovaný karcinom (tj. bazální nebo skvamózní buňky) kůže, která byla resekována za účelem vyléčení, nebudou vyloučeni).
• Subjekt má jiné klinicky významné zdravotní stavy nekontrolované standardní terapií, která není spojena s astmatem, např. nestabilní onemocnění jater, nekontrolované kardiovaskulární onemocnění, probíhající aktivní infekční onemocnění vyžadující systémovou léčbu.
• Subjekt je těhotná nebo kojí. U pacientek by nemělo být zvažováno pokračování léčby, pokud plánují otěhotnět v průběhu léčby mepolizumabem.
• Subjekt má známou alergii nebo intoleranci na monoklonální protilátku nebo biologickou léčbu včetně mepolizumabu.
• Subjekt měl během účasti na klinické studii s mepolizumabem nežádoucí příhodu (závažnou nebo nezávažnou), která se považovala za související se studovanou léčbou, která vedla k trvalému vysazení studované léčby.
• Subjekt je léčen jinou biologickou terapií, jako je terapie monoklonálními protilátkami nebo intravenózní (IV) imunoglobulinová (Ig) terapie.
• Subjekty, které byly léčeny hodnoceným lékem během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů terminální fáze léku, podle toho, co je delší, před zahájením léčby mepolizumabem v rámci tohoto programu dlouhodobého přístupu (toto také zahrnuje testované formulace produktů na trhu ).
• Subjekt se v současné době účastní jakékoli jiné intervenční klinické studie.

112562 Kritéria zařazení:

• V souladu s místními postupy lze od pacienta nebo zákonně oprávněného zástupce získat písemný informovaný souhlas/souhlas.
• ≥ 12 let v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu.
• Splňuje diagnostická kritéria pro HES definovaná:

Eozinofilie >1500 buněk/µl po dobu alespoň 6 měsíců s prokázanými symptomy a známkami postižení nebo dysfunkce orgánového systému, které mohou přímo souviset s eozinofilií (bez důkazů o parazitárních, alergických nebo jiných uznaných příčinách eozinofilie, jako je onemocnění pojivových tkání, malignita) nebo eozinofilie >1500 buněk/µl po dobu kratší než 6 měsíců a splňují ostatní kritéria pro HES doprovázená jasným důkazem infiltrace eozinofilní tkáně as vyloučením sekundárních příčin eozinofilie, jak je uvedeno výše.

- Způsobilí budou pacienti splňující všechna tři následující kritéria: Indikace, HES, je vážně oslabující nebo život ohrožující onemocnění; Neexistuje žádná uspokojivá alternativní léčba: zdokumentované selhání (nedostatečná účinnost nebo kontraindikace) alespoň 3 standardních terapií (kortikosteroidy, cytotoxická činidla, imunomodulační léčba a imatinib mesylát) v přiměřené době trvání a v přiměřené dávce nebo prokázaný klinický přínos předchozí léčby léčba mepolizumabem; a Existuje důvod se domnívat, že poměr přínosu a rizika pro mepolizumab v indikaci je pozitivní.

112562 Kritéria vyloučení:

• Pacienti bez HES, ale s jinými stavy spojenými s eozinofilními patologickými procesy, jako je eozinofilní granulomatóza s polyangiitidou [EGPA], Wegenerova granulomatóza, atopické poruchy, parazitární infekce, eozinofilní gastroenteropatie.
• Pacientky ve fertilním věku, které nepoužívají účinnou metodu antikoncepce:

Důsledné a správné používání přijatelné metody antikoncepce po dobu jednoho měsíce před zahájením hodnoceného léku a do 16 týdnů po poslední dávce (seznam přijatelných metod antikoncepce viz Příloha 3).

• Březí nebo kojící samice
• Pacienti se závažným/život ohrožujícím základním onemocněním nesouvisejícím s HES, u nichž se předpokládaná délka života odhaduje na méně než 3 měsíce
• Pacienti s malignitou v anamnéze nebo v současnosti:
• Pacienti s lymfomem v anamnéze nebo v současnosti
• Pacienti se současnou malignitou nebo předchozí anamnézou rakoviny v remisi po dobu kratší než 12 měsíců před první dávkou. Pacienti, kteří měli lokalizovaný karcinom (tj. bazální nebo skvamózní buňky) kůže, která byla resekována za účelem vyléčení, nebudou vyloučeni.
• Pacienti s anamnézou závažné alergické reakce (přecitlivělosti/anafylaxe) na anti-IL5 nebo jinou protilátkovou terapii nebo se známou nebo suspektní hypersenzitivitou na kteroukoli složku mepolizumabu, vedoucí k přerušení léčby
• Pacienti se současným zneužíváním drog nebo alkoholu, kde nejisté dodržování protokolu a/nebo lékařských pokynů ošetřujícího lékaře může způsobit bezpečnostní riziko
• Pacienti, kteří byli před podáním mepolizumabu podle tohoto protokolu léčeni zkoumanou látkou (biologickou nebo nebiologickou, s výjimkou mepolizumabu) během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší. Termín "zkouškový" se vztahuje na jakýkoli lék, který není schválen k prodeji v zemi, ve které se používá, nebo na zkušební formulace produktů uváděných na trh.