Et fase 2-studie om effekt af Thymosin Beta 4 på sårheling hos patienter med epidermolysis bullosa
25. april 2014 opdateret af: RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc.
En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosis-respons undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af Thymosin Beta 4 i behandlingen af patienter med epidermolysis bullosa
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge en behandling til at forbedre helingen af akutte og kroniske ikke-helende kutane sår, såsom erosioner oplevet af patienter med Epidermolysis Bullosa (EB), af den kendte aktivitet af thymosin beta 4 (Tβ4).
Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
EB er en gruppe af genetiske sygdomme karakteriseret ved hudblærer og læsionsdannelse efter mindre traumer på huden.
Denne familie af lidelser, hvoraf de fleste er arvelige, varierer i sværhedsgrad fra mild til svært invaliderende og livstruende.
Tβ4 er en syntetisk fremstillet kopi af et naturligt forekommende peptid på 43 aminosyrer, der har sårhelende og antiinflammatoriske egenskaber og kan opregulere ekspressionen af laminin-5.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Formular til informeret samtykke underskrevet af patienten eller patientens juridiske repræsentant; også, hvis patienten er under myndig alder, men i stand til at give samtykke, underskrevet samtykke fra patienten
- Diagnose af junctional eller dystrofisk EB.
- Patienter med Hallopeau-Siemens subtype kan blive indskrevet.
- Mindst én aktiv EB-erosion uden tag på lem eller på stammen.
- Læsionsstørrelse 5 til 50 cm2, inklusive.
- Stabil læsion til stede i 14-60 dage før indskrivning.
- Mere end ét medlem i en familie kan tilmeldes, så længe det pågældende medlem behandles i en anden kohorte med en forsikring om, at undersøgelsesmedicinen ikke vil blive delt.
- Ingen klinisk signifikante abnormiteter (grad 2 eller højere på National Cancer Institute [NCI] toksicitetsskala) på screeningslaboratorietests, bortset fra følgende specifikke laboratorietærskelresultat: albumin skal være 2 g/dL eller højere; hæmoglobin skal være 8 g/dL eller højere.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk tegn på lokal infektion af indekslæsionen (målrettet).
- Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding.
- Brug af immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før indskrivning.
- Anvendelse af systemisk eller topisk steroidbehandling inden for 30 dage før indskrivning. Inhalerede steroider er tilladt.
- Anvendelse af systemisk antibiotika inden for 7 dage før indskrivning.
- Nuværende eller tidligere malignitet.
- Arteriel eller venøs lidelse, der resulterer i ulcererede sår.
- Diabetes mellitus.
- Graviditet eller amning under undersøgelsen. (Der vil blive udført en serumgraviditetstest ved screening for kvindelige patienter i den fødedygtige alder.)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 1
Placebo komparator gel indeholder ikke noget aktivt lægemiddel.
Topisk administration af 0,0 % Thymosin Beta 4 gel én gang dagligt (qd) i op til 56 dage
|
Topisk administration, 0,00 % Thymosin Beta 4 gel qd op til 56 dage
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Topisk administration af 0,01 %, 0,03 % og 0,1 % Thymosin Beta 4 gel én gang dagligt (qd) i op til 56 dage
|
Topisk administration, 0,01 %, 0,03 % og 0,1 % Thymosin Beta 4 gel, qd op til 56 dage
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 70 dage
|
70 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, hvis sår er helet
Tidsramme: 56 dage
|
Sårheling betyder, at såret er lukket uden dræning
|
56 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. februar 2006
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. juli 2010
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. november 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. april 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. april 2006
Først opslået (SKØN)
6. april 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
12. maj 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. april 2014
Sidst verificeret
1. april 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SSEB
- 0003031 (ANDET: FDA Office of Orphan Product Development (OOPD))
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .