En fase 2-studie om effekten av Thymosin Beta 4 på sårheling hos pasienter med epidermolysis bullosa
25. april 2014 oppdatert av: RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dose-respons-studie av sikkerheten og effekten av Thymosin Beta 4 ved behandling av pasienter med epidermolysis Bullosa
Hensikten med denne studien er å undersøke en behandling for å forbedre tilhelingen av akutte og kroniske ikke-helende hudsår, slik som erosjoner som pasienter med Epidermolysis Bullosa (EB) opplever, ved den kjente aktiviteten til thymosin beta 4 (Tβ4).
Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
EB er en gruppe genetiske sykdommer karakterisert ved hudblemmer og lesjonsdannelse etter mindre traumer på huden.
Denne familien av lidelser, hvorav de fleste er arvelige, varierer i alvorlighetsgrad fra milde til alvorlig funksjonshemmede og livstruende.
Tβ4 er en syntetisk produsert kopi av et naturlig forekommende peptid på 43 aminosyrer som har sårhelende og antiinflammatoriske egenskaper og kan oppregulere uttrykket av laminin-5.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skjema for informert samtykke signert av pasienten eller pasientens juridiske representant; også, hvis pasienten er under myndig alder, men i stand til å gi samtykke, signert samtykke fra pasienten
- Diagnose av junctional eller dystrophic EB.
- Pasienter som har Hallopeau-Siemens subtype kan bli registrert.
- Minst én aktiv EB-erosjon uten tak på lem eller på stammen.
- Lesjonsstørrelse 5 til 50 cm2, inkludert.
- Stabil lesjon tilstede i 14-60 dager før påmelding.
- Mer enn ett medlem i en familie kan registreres så lenge det medlemmet behandles til en annen kohort med en forsikring om at studiemedisinen ikke vil bli delt.
- Ingen klinisk signifikante abnormiteter (grad 2 eller høyere på National Cancer Institute [NCI] toksisitetsskala) på screeninglaboratorietester, bortsett fra følgende spesifikke laboratorieterskelresultat: albumin må være 2 g/dL eller høyere; hemoglobin må være 8 g/dL eller høyere.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk bevis på lokal infeksjon av indeksen (målrettet) lesjon.
- Bruk av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før påmelding.
- Bruk av immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før påmelding.
- Bruk av systemisk eller lokal steroidbehandling innen 30 dager før påmelding. Inhalerte steroider er tillatt.
- Bruk av systemiske antibiotika innen 7 dager før påmelding.
- Nåværende eller tidligere malignitet.
- Arteriell eller venøs lidelse som resulterer i ulcererte sår.
- Sukkersyke.
- Graviditet eller amming under studien. (En serumgraviditetstest vil bli utført ved Screening for kvinnelige pasienter i fertil alder.)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 1
Placebo komparatorgel inneholder ikke noe aktivt medikament.
Topisk administrering av 0,0 % Thymosin Beta 4 gel, en gang daglig (qd) i opptil 56 dager
|
Topisk administrering, 0,00 % Thymosin Beta 4 gel qd opptil 56 dager
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Topisk administrering av 0,01 %, 0,03 % og 0,1 % Thymosin Beta 4 gel én gang daglig (qd) i opptil 56 dager
|
Topisk administrering, 0,01 %, 0,03 % og 0,1 % Thymosin Beta 4 gel, qd opptil 56 dager
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: 70 dager
|
70 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere hvis sår er leget
Tidsramme: 56 dager
|
Sårtilheling betyr at såret har lukket seg uten drenering
|
56 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2006
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. juli 2010
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. november 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. april 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. april 2006
Først lagt ut (ANSLAG)
6. april 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
12. mai 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. april 2014
Sist bekreftet
1. april 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SSEB
- 0003031 (ANNEN: FDA Office of Orphan Product Development (OOPD))
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .