Eine Phase-2-Studie zur Wirkung von Thymosin Beta 4 auf die Wundheilung bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Einschlusskriterien:

• Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten oder gesetzlichen Vertreter des Patienten; außerdem, wenn der Patient noch nicht volljährig, aber einwilligungsfähig ist, eine unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten
• Diagnose von junktionaler oder dystrophischer EB.
• Patienten mit Hallopeau-Siemens-Subtyp können aufgenommen werden.
• Mindestens eine aktive, nicht überdachte EB-Erosion an der Extremität oder am Stamm.
• Läsionsgröße 5 bis einschließlich 50 cm2.
• Stabile Läsion vorhanden für 14-60 Tage vor der Aufnahme.
• Mehr als ein Familienmitglied kann aufgenommen werden, solange dieses Familienmitglied in einer anderen Kohorte behandelt wird, mit der Zusicherung, dass die Studienmedikation nicht geteilt wird.
• Keine klinisch signifikanten Anomalien (Grad 2 oder höher auf der Toxizitätsskala des National Cancer Institute [NCI]) bei Screening-Labortests, mit Ausnahme des folgenden spezifischen Laborschwellenergebnisses: Albumin muss 2 g/dl oder höher sein; Hämoglobin muss 8 g/dl oder höher sein.

Ausschlusskriterien:

• Klinischer Nachweis einer lokalen Infektion der Index-(gezielten) Läsion.
• Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der 30 Tage vor der Registrierung.
• Anwendung einer Immuntherapie oder zytotoxischen Chemotherapie innerhalb der 60 Tage vor der Einschreibung.
• Anwendung einer systemischen oder topischen Steroidtherapie innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung.Inhalative Steroide sind erlaubt.
• Verwendung von systemischen Antibiotika innerhalb der 7 Tage vor der Einschreibung.
• Aktuelle oder frühere Malignität.
• Arterielle oder venöse Erkrankung, die zu ulzerierten Wunden führt.
• Diabetes Mellitus.
• Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie. (Ein Serum-Schwangerschaftstest wird beim Screening für weibliche Patienten im gebärfähigen Alter durchgeführt.)