Een fase 2-onderzoek naar het effect van Thymosin Beta 4 op wondgenezing bij patiënten met epidermolysis bullosa
25 april 2014 bijgewerkt door: RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde dosis-responsstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van Thymosin Beta 4 bij de behandeling van patiënten met epidermolysis bullosa
Het doel van deze studie is het onderzoeken van een behandeling om de genezing van acute en chronische niet-genezende huidwonden te bevorderen, zoals de erosies die patiënten met Epidermolysis Bullosa (EB) ervaren door de bekende activiteit van thymosine beta 4 (Tβ4).
Financieringsbron - FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
EB is een groep van genetische ziekten die worden gekenmerkt door blaarvorming op de huid en vorming van laesies na een klein trauma aan de huid.
Deze familie van aandoeningen, waarvan de meeste erfelijk zijn, varieert in ernst van mild tot ernstig invaliderend en levensbedreigend.
Tβ4 is een synthetisch geproduceerde kopie van een natuurlijk voorkomend peptide van 43 aminozuren dat wondgenezing en ontstekingsremmende eigenschappen heeft en de expressie van laminine-5 kan opwaarts reguleren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Informed Consent-formulier ondertekend door de patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt; ook, als de patiënt minderjarig is maar in staat is om toestemming te geven, ondertekende toestemming van de patiënt
- Diagnose van junctionele of dystrofische EB.
- Patiënten met het Hallopeau-Siemens-subtype kunnen worden ingeschreven.
- Minstens één actieve, onbedekte EB-erosie op de ledemaat of op de romp.
- Laesiegrootte 5 tot en met 50 cm2.
- Stabiele laesie aanwezig gedurende 14-60 dagen vóór inschrijving.
- Meer dan één lid van een gezin kan worden ingeschreven zolang dat lid wordt behandeld in een ander cohort met de garantie dat de onderzoeksmedicatie niet zal worden gedeeld.
- Geen klinisch significante afwijkingen (Graad 2 of hoger op de toxiciteitsschaal van het National Cancer Institute [NCI]) op screeninglaboratoriumtests, met uitzondering van het volgende specifieke laboratoriumdrempelresultaat: albumine moet 2 g/dl of hoger zijn; hemoglobine moet 8 g/dL of hoger zijn.
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch bewijs van lokale infectie van de index (gerichte) laesie.
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen de 30 dagen vóór inschrijving.
- Gebruik van immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen de 60 dagen vóór inschrijving.
- Gebruik van systemische of topische therapie met steroïden binnen 30 dagen vóór inschrijving. Geïnhaleerde steroïden zijn toegestaan.
- Gebruik van systemische antibiotica binnen de 7 dagen voor inschrijving.
- Huidige of voormalige maligniteit.
- Arteriële of veneuze stoornis resulterend in ulcererende wonden.
- Suikerziekte.
- Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek. (Een serumzwangerschapstest zal worden uitgevoerd bij Screening voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden.)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 1
Placebo-vergelijkingsgel bevat geen actief geneesmiddel.
Topische toediening van 0,0% Thymosin Beta 4-gel, eenmaal daags (qd) tot 56 dagen
|
Topische toediening, 0,00% Thymosin Beta 4 gel qd tot 56 dagen
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Topische toediening van 0,01%, 0,03% en 0,1% Thymosin Beta 4-gel eenmaal daags (qd) tot 56 dagen
|
Topische toediening, 0,01%, 0,03% en 0,1% Thymosin Beta 4 gel, qd tot 56 dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 70 dagen
|
70 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers wiens wonden zijn genezen
Tijdsspanne: 56 dagen
|
Wondgenezing betekent dat de wond is gesloten zonder enige drainage
|
56 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2006
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 juli 2010
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 november 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 april 2006
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 april 2006
Eerst geplaatst (SCHATTING)
6 april 2006
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
12 mei 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 april 2014
Laatst geverifieerd
1 april 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SSEB
- 0003031 (ANDER: FDA Office of Orphan Product Development (OOPD))
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .