Uno studio di fase 2 sull'effetto della timosina beta 4 sulla guarigione delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa
25 aprile 2014 aggiornato da: RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc.
Uno studio dose-risposta randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia della timosina beta 4 nel trattamento di pazienti con epidermolisi bollosa
Lo scopo di questo studio è quello di studiare un trattamento per migliorare la guarigione delle ferite cutanee acute e croniche non cicatrizzanti, come le erosioni sperimentate dai pazienti con Epidermolysis Bullosa (EB), dalla nota attività della timosina beta 4 (Tβ4).
Fonte di finanziamento - Ufficio FDA per lo sviluppo di prodotti orfani (OOPD).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'EB è un gruppo di malattie genetiche caratterizzate da vesciche cutanee e formazione di lesioni dopo traumi minori della pelle.
Questa famiglia di disturbi, la maggior parte dei quali ereditari, varia in gravità da lieve a gravemente invalidante e pericolosa per la vita.
Tβ4 è una copia prodotta sinteticamente di un peptide di 43 aminoacidi presente in natura che ha proprietà cicatrizzanti e antinfiammatorie e può aumentare l'espressione della laminina-5.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Modulo di consenso informato firmato dal paziente o dal legale rappresentante del paziente; inoltre, se il paziente è minorenne ma in grado di fornire il consenso, assenso firmato dal paziente
- Diagnosi di EB giunzionale o distrofica.
- Possono essere arruolati pazienti che presentano il sottotipo di Hallopeau-Siemens.
- Almeno un'erosione EB attiva, scoperta, sull'arto o sul tronco.
- Dimensioni della lesione da 5 a 50 cm2 inclusi.
- Lesione stabile presente per 14-60 giorni prima dell'arruolamento.
- Più di un membro in una famiglia può essere arruolato a condizione che quel membro sia trattato con una coorte diversa con la garanzia che il farmaco in studio non sarà condiviso.
- Nessuna anomalia clinicamente significativa (grado 2 o superiore sulla scala di tossicità del National Cancer Institute [NCI]) nei test di laboratorio di screening, ad eccezione del seguente risultato soglia di laboratorio specifico: l'albumina deve essere 2 g/dL o superiore; l'emoglobina deve essere pari o superiore a 8 g/dL.
Criteri di esclusione:
- Evidenza clinica di infezione locale della lesione indice (mirata).
- Uso di qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'arruolamento.
- Uso di immunoterapia o chemioterapia citotossica nei 60 giorni precedenti l'arruolamento.
- Uso di terapia steroidea sistemica o topica entro i 30 giorni precedenti l'arruolamento. Sono consentiti steroidi per via inalatoria.
- Uso di antibiotici sistemici nei 7 giorni precedenti l'arruolamento.
- Tumore maligno attuale o precedente.
- Disturbi arteriosi o venosi con conseguenti ferite ulcerate.
- Diabete mellito.
- Gravidanza o allattamento durante lo studio. (Un test di gravidanza su siero verrà eseguito durante lo screening per le pazienti di sesso femminile in età fertile.)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATORE: 1
Il gel di confronto placebo non contiene alcun farmaco attivo.
Somministrazione topica di gel di timosina beta 4 allo 0,0%, una volta al giorno (qd) fino a 56 giorni
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Somministrazione topica, 0,00% Thymosin Beta 4 gel qd fino a 56 giorni
|
|
ACTIVE_COMPARATORE: 2
Somministrazione topica di gel di timosina beta 4 allo 0,01%, 0,03% e 0,1% una volta al giorno (qd) fino a 56 giorni
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Somministrazione topica, 0,01%, 0,03% e 0,1% Thymosin Beta 4 gel, qd fino a 56 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 70 giorni
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70 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti le cui ferite sono guarite
Lasso di tempo: 56 giorni
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Guarigione della ferita significa che la ferita si è chiusa senza alcun drenaggio
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56 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2006
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 luglio 2010
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 aprile 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 aprile 2006
Primo Inserito (STIMA)
6 aprile 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
12 maggio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 aprile 2014
Ultimo verificato
1 aprile 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SSEB
- 0003031 (ALTRO: FDA Office of Orphan Product Development (OOPD))
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