Et forsøg med perifosin hos patienter med kemo-ufølsomme sarkomer

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have histologisk eller cytologisk bekræftet diagnose af chondrosarkom, ekstraskeletalt myxoid chondrosarkom eller alveolært blød delsarkom.
• Patienter kan have haft forudgående kemoterapi, men hvis patienten har haft tre eller flere former for forudgående kemoterapi mod metastaser, bør patientens kliniske forløb drøftes med undersøgelsesformanden, inden patienten indskrives på undersøgelse
• Patienter skal have progression af sygdom efter Choi-kriterier.
• ECOG ydeevne status 0-1. Patienter med ECOG PS på 2 kan indlægges med godkendelse fra undersøgelsesformanden.
• Mindst 13 år.
• Patienter skal have målbar sygdom.
• Patienter, der har hjernemetastaser, der ikke har udviklet sig i mindst 2 måneder efter operation eller strålebehandling, vil blive overvejet efter drøftelse med undersøgelsesformanden.
• Patienter skal have en forventet levetid på mere end 3 måneder.

• Patienter skal have normal organ- og marvfunktion, medmindre abnormiteten efter den behandlende investigator er relateret til tumor, og undersøgelsesformanden er enig i, at abnormiteten sandsynligvis ikke vil påvirke sikkerheden ved brug af perifosin. Normal organ- og marvfunktion er beskrevet nedenfor:

  • ANC >1,5 x 109/L
  • Blodplader >75.000/ mm3
  • HCT > 28 % (med eller uden vækstfaktorstøtte)
  • Kreatinin <= 2,5 mg/dl
  • Total bilirubin < 1,5 x øvre normalgrænse
  • Transaminase <= 2,5 x øvre normalgrænse
• Patienter skal være kommet sig fra akut toksicitet relateret til tidligere behandling, inklusive kirurgi eller strålebehandling til grad <= 1 (eksklusive alopeci) på tidspunktet for indskrivning.
• Patienter skal være i stand til at indtage oral medicin eller få dem gennem en gastrostomisonde.
• Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende, er ikke berettigede. Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest inden for 72 timer efter behandlingen. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at anvende passende prævention for at forhindre graviditet, mens de er i behandling og i fire uger efter afslutningen af ​​behandlingen.
• Patienterne skal have evnen til at forstå og være villige til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der modtager undersøgelses- eller kommercielle midler eller terapier administreret med det formål at behandle patientens malignitet, undtagen bisfosfonater.
• Anamnese med allergiske reaktioner, der tilskrives forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som perifosin (miltefosin eller edelfosin).
• Ukontrolleret interkurrent sygdom - inklusive, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion - og psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav.
• Patienter med en historie med ustabil eller nyligt diagnosticeret angina pectoris, nyligt myokardieinfarkt (inden for 6 måneder efter tilmelding) eller New York Heart Assoc. klasse II-IV kongestiv hjerteinsufficiens.