Perifosiinikoe potilailla, joilla on kemo-herkkiä sarkooma
Sarcoma Alliance for Research Through Collaboration (SARC) monikeskustutkimus: Perifosiinin vaiheen II tutkimus potilailla, joilla on kemo-herkkiä sarkooma
Tämä on vaiheen II tutkimus perifosiinista potilailla, joilla on kondrosarkooma, alveolaarisen pehmeän osan sarkooma ja luuston ulkopuolinen myksoidikondrosarkooma. Potilaat saavat perifosiinia 100 mg suun kautta qhs ruoan kanssa taudin etenemiseen asti. Tämän tutkimuksen tavoitteita ovat mm.
- Tässä tutkimuksessa arvioitiin aikaisemmin suhteellisen myrkyttömäksi todettu perifosiini päivittäinen annos potilailla, joilla on kondrosarkooma, alveolaarisen pehmeän osan sarkooma ja luuston ulkopuolinen myksoidikondrosarkooma.
- Terapiavaste perustuu mitattavissa olevan taudin regressioon Choi-kriteerien mukaisesti. Aika etenemiseen ja vakaan taudin kesto mitataan tutkimuksen toissijaisina päätepisteinä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen II tutkimus perifosiinista potilailla, joilla on kondrosarkooma, alveolaarisen pehmeän osan sarkooma ja luuston ulkopuolinen myksoidikondrosarkooma. Potilaat saavat perifosiinia 100 mg suun kautta qhs ruoan kanssa taudin etenemiseen asti.
Perifosiinia on saatavana 50 mg:n tabletteina. Potilaat ottavat kaksi 50 mg:n perifosiinitablettia suun kautta kerran vuorokaudessa ennen nukkumaanmenoa ruoan kanssa. Lääkkeen qhs antamisen on osoitettu vähentävän ruoansulatuskanavan toksisuutta joillakin potilailla. Potilaat saattavat tarvita antiemeettejä ja/tai ripulia ehkäiseviä lääkkeitä. Kaikki potilaat voivat jatkaa hoitoa, ellei taudin etenemistä ole dokumentoitu kahdesti vähintään 4 viikon välein. Potilaat, joilla on toksisuutta, voivat jatkaa hoitoa viivästyneillä tai pienemmillä annoksilla. Kaikkien leesioiden etenemisen tai vasteen arviointi suoritetaan 3 kuukauden välein.
TUTKIMUKSEN AVAINKOHDAT
- Hoito annetaan avohoidossa 28 päivän sykleissä.
- Kasvutekijöitä ei pitäisi tarvita, mutta potilaiden käyttö tässä tutkimuksessa EI ole kiellettyä.
- Myönteinen tulos määritellään täydelliseksi tai osittaiseksi vasteeksi Choi-kriteerien mukaan tai stabiiliksi sairaudeksi Choi-kriteerien mukaan vähintään 6 kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on oltava histologisesti tai sytologisesti vahvistettu kondrosarkooman, luuston ulkopuolisen myksoidisen kondrosarkooman tai alveolaarisen pehmeän osan sarkooma diagnoosi.
- Potilaat ovat saattaneet olla aiemmin saaneet kemoterapiaa, mutta jos potilas on saanut kolme tai useampia kemoterapiamuotoja aiempaa etäpesäkkeiden hoitoon, potilaan kliinisestä kulusta tulee keskustella tutkimuksen puheenjohtajan kanssa ennen kuin potilas otetaan mukaan tutkimukseen.
- Potilailla on oltava sairauden eteneminen Choi-kriteerien mukaan.
- ECOG-suorituskykytila 0-1. Potilaat, joiden ECOG PS on 2, voidaan ottaa vastaan tutkimuksen johtajan suostumuksella.
- Vähintään 13-vuotias.
- Potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus.
- Potilaat, joilla on aivometastaaseja, jotka eivät ole edenneet vähintään 2 kuukauteen leikkauksen tai sädehoidon jälkeen, otetaan huomioon tutkimuksen johtajan kanssa käydyn keskustelun jälkeen.
- Potilaiden elinajanodote on oltava yli 3 kuukautta.
Potilaalla tulee olla normaali elinten ja ytimen toiminta, ellei poikkeavuus ole hoitavan tutkijan näkemyksen mukaan liittyvä kasvaimeen ja tutkimuksen johtaja on samaa mieltä siitä, että poikkeavuus ei todennäköisesti vaikuta perifosiinin käytön turvallisuuteen. Normaali elinten ja ytimen toiminta on kuvattu alla:
- ANC > 1,5 x 109 /L
- Verihiutaleet >75 000/mm3
- HCT > 28 % (kasvutekijätuen kanssa tai ilman)
- Kreatiniini <= 2,5 mg/dl
- Kokonaisbilirubiini < 1,5 x normaalin yläraja
- Transaminaasi <= 2,5 x normaalin yläraja
- Potilaiden on oltava toipuneet aikaisempaan hoitoon, mukaan lukien leikkaukseen tai sädehoitoon, liittyvästä akuutista myrkyllisyydestä asteeseen <= 1 (pois lukien hiustenlähtö) ilmoittautumisajankohtana.
- Potilaiden on voitava niellä suun kautta otettavat lääkkeet tai saada ne gastrostomialetkun kautta.
- Raskaana olevat tai imettävät naispotilaat eivät ole tukikelpoisia. Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti 72 tunnin kuluessa hoidosta. Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten tulee sopia käyttävänsä riittävää ehkäisyä raskauden estämiseksi hoidon aikana ja neljän viikon ajan hoidon päättymisen jälkeen.
- Potilailla tulee olla kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat tutkittavia tai kaupallisia aineita tai hoitoja, joiden tarkoituksena on hoitaa potilaan pahanlaatuista kasvainta, lukuun ottamatta bisfosfonaatteja.
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin perifosiini (miltefosiini tai edelfosiini).
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, jatkuva tai aktiivinen infektio ja psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat opiskeluvaatimusten noudattamista.
- Potilaat, joilla on ollut epästabiili tai äskettäin diagnosoitu angina pectoris, äskettäinen sydäninfarkti (6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta) tai New York Heart Assoc. luokan II-IV sydämen vajaatoiminta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A: Kondrosarkooma
Potilaat, joilla on sarkooman alatyyppi: histologisesti tai sytologisesti vahvistettu kondrosarkooman diagnoosi. Perifosiinin tukihoidon ohjeisiin kuuluvat antiemeettinen profylaksi (antiemeettejä annetaan hoitavan tutkijan harkinnan mukaan), ripulin hallinta (loperamidi) ja hyperurikemian esto (allopurinoli). |
Perifosiinia on saatavana 50 mg:n tabletteina.
Potilaat ottavat kaksi 50 mg:n perifosiinitablettia suun kautta kerran vuorokaudessa ennen nukkumaanmenoa ruoan kanssa.
Muut nimet:
Kaikkia potilaita tulee neuvoa ottamaan loperamidia heti, kun ripulin ja/tai vatsan kouristuksen merkkejä ilmenee perifosiinihoidon aloittamisen jälkeen.
Potilaiden, joilla on aiemmin ollut hyperurikemia ja/tai kihti, tulee saada ennaltaehkäisevää hoitoa allopurinolilla 300 mg vuorokaudessa.
Antiemeettistä profylaksia annetaan hoitavan tutkijan harkinnan mukaan.
|
|
Kokeellinen: Ryhmä B: alveolaarisen pehmeän osan sarkooma
Potilaat, joilla on sarkooman alatyyppi: histologisesti tai sytologisesti vahvistettu alveolaarisen pehmeän osan sarkoman diagnoosi. Perifosiinin tukihoidon ohjeisiin kuuluvat antiemeettinen profylaksi (antiemeettejä annetaan hoitavan tutkijan harkinnan mukaan), ripulin hallinta (loperamidi) ja hyperurikemian esto (allopurinoli). |
Perifosiinia on saatavana 50 mg:n tabletteina.
Potilaat ottavat kaksi 50 mg:n perifosiinitablettia suun kautta kerran vuorokaudessa ennen nukkumaanmenoa ruoan kanssa.
Muut nimet:
Kaikkia potilaita tulee neuvoa ottamaan loperamidia heti, kun ripulin ja/tai vatsan kouristuksen merkkejä ilmenee perifosiinihoidon aloittamisen jälkeen.
Potilaiden, joilla on aiemmin ollut hyperurikemia ja/tai kihti, tulee saada ennaltaehkäisevää hoitoa allopurinolilla 300 mg vuorokaudessa.
Antiemeettistä profylaksia annetaan hoitavan tutkijan harkinnan mukaan.
|
|
Kokeellinen: Ryhmä C: luuston ulkopuolinen myksoidi
Potilaat, joilla on sarkooman alatyyppi: histologisesti tai sytologisesti vahvistettu luuston ulkopuolisen myksoidisen kondrosarkooman diagnoosi. Perifosiinin tukihoidon ohjeisiin kuuluvat antiemeettinen profylaksi (antiemeettejä annetaan hoitavan tutkijan harkinnan mukaan), ripulin hallinta (loperamidi) ja hyperurikemian esto (allopurinoli). |
Perifosiinia on saatavana 50 mg:n tabletteina.
Potilaat ottavat kaksi 50 mg:n perifosiinitablettia suun kautta kerran vuorokaudessa ennen nukkumaanmenoa ruoan kanssa.
Muut nimet:
Kaikkia potilaita tulee neuvoa ottamaan loperamidia heti, kun ripulin ja/tai vatsan kouristuksen merkkejä ilmenee perifosiinihoidon aloittamisen jälkeen.
Potilaiden, joilla on aiemmin ollut hyperurikemia ja/tai kihti, tulee saada ennaltaehkäisevää hoitoa allopurinolilla 300 mg vuorokaudessa.
Antiemeettistä profylaksia annetaan hoitavan tutkijan harkinnan mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastausaste
Aikaikkuna: >= 6 kuukautta
|
Sen tutkimiseksi, onko perifosiinin vasteaste > 20 % tässä kemo-herkkiä sarkoomia sairastavien potilaiden ryhmässä.
|
>= 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras yleinen vastaus
Aikaikkuna: >= 6 kuukautta
|
Paras havaittu vaste hoidon alusta taudin etenemiseen/ uusiutumiseen.
|
>= 6 kuukautta
|
|
Vakaa sairaus vähintään kuusi kuukautta
Aikaikkuna: >= 6 kuukautta
|
Stabiilia sairautta mitataan hoidon aloittamisesta siihen asti, kunnes etenemiskriteerit täyttyvät, referenssinä otetaan pienimmät mittaukset, jotka on kirjattu hoidon aloittamisen jälkeen.
|
>= 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Dejka Araujo, MD, MD Anderson Cancer Center, Dept of Sarcoma
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Kasvaimet, sidekudos
- Kasvaimet, lihaskudos
- Sarkooma
- Kondrosarkooma
- Sarkooma, alveolaarinen pehmeä osa
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antimetaboliitit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Suojaavat aineet
- Antioksidantit
- Free Radical Scavengers
- Kihtiä hillitsevät aineet
- Allopurinoli
- Loperamidi
- Ripulin vastaiset lääkkeet
- Antiemeetit
Muut tutkimustunnusnumerot
- Perifosine 214
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .