Perifosine próba kemoérzékeny szarkómában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A betegeknél szövettanilag vagy citológiailag igazolt chondrosarcoma, extra-skeletalis myxoid chondrosarcoma vagy alveoláris lágyrész szarkóma diagnózisa kell, hogy legyen.
• Előfordulhat, hogy a betegek korábban kemoterápiában részesültek, de ha a beteg korábban három vagy több kemoterápiás formát kapott metasztázisok miatt, a beteg klinikai lefolyását meg kell beszélni a vizsgálat elnökével, mielőtt a beteget bevonják a vizsgálatba.
• A betegeknél a betegségnek a Choi-kritériumok szerint előrehaladottnak kell lennie.
• ECOG teljesítmény állapota 0-1. A 2-es ECOG PS-sel rendelkező betegek a vizsgálat elnökének jóváhagyásával vehetők fel.
• Legalább 13 éves.
• A betegeknek mérhető betegséggel kell rendelkezniük.
• Azokat a betegeket, akiknek agyi metasztázisai vannak, amelyek a műtétet vagy a sugárkezelést követően legalább 2 hónapig nem haladtak előre, a vizsgálat elnökével folytatott megbeszélést követően figyelembe veszik.
• A betegek várható élettartamának 3 hónapnál hosszabbnak kell lennie.

• A betegeknek normális szerv- és csontvelőműködéssel kell rendelkezniük, kivéve, ha a kezelő vizsgáló véleménye szerint a rendellenesség daganathoz kapcsolódik, és a vizsgálat elnöke egyetért azzal, hogy a rendellenesség valószínűleg nem befolyásolja a perifozin használatának biztonságosságát. A normál szerv- és csontvelőműködést az alábbiakban ismertetjük:

  • ANC > 1,5 x 109 /L
  • Vérlemezkék >75 000/mm3
  • HCT > 28% (növekedési faktor támogatással vagy anélkül)
  • Kreatinin <= 2,5 mg/dl
  • Összes bilirubin < 1,5-szerese a normál felső határának
  • Transzamináz <= a normálérték felső határának 2,5-szerese
• A betegeknek a felvétel időpontjában fel kell gyógyulniuk az akut toxicitásból, amely a korábbi terápiával, beleértve a műtétet vagy a sugárkezelést is <= 1-es fokozatig (az alopecia kivételével).
• A betegeknek képesnek kell lenniük az orális gyógyszerek lenyelésére vagy gasztrosztómás szondán keresztül történő beszerezésére.
• A terhes vagy szoptató nőbetegek nem jogosultak. Minden fogamzóképes nőnek negatív vizelet- vagy szérum terhességi tesztet kell mutatnia a kezelést követő 72 órán belül. A fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek meg kell állapodniuk abban, hogy megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak a terhesség megelőzése érdekében a terápia alatt és a kezelés befejezése után négy hétig.
• A betegeknek képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék és aláírják az írásos beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

• Vizsgálati vagy kereskedelmi szereket vagy terápiákat kapó betegek rosszindulatú daganatának kezelése céljából, a biszfoszfonátok kivételével.
• A perifozinhoz (miltefozin vagy edelfozin) hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított allergiás reakciók.
• Kontrollálatlan interkurrens betegségek – beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést – és pszichiátriai betegségeket/szociális helyzeteket, amelyek korlátoznák a tanulmányi követelményeknek való megfelelést.
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében instabil vagy újonnan diagnosztizált angina pectoris szerepel, nemrégiben szívinfarktus (a felvételtől számított 6 hónapon belül) vagy New York Heart Assoc. II-IV osztályú pangásos szívelégtelenség.