Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk rapamycinterapi for at lindre kutane manifestationer af tuberøs sklerosekompleks (TSC) og neurofibromatose I (NF1)

24. februar 2012 opdateret af: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Topisk rapamycinterapi for at lindre kutane manifestationer af tuberøs sklerosekompleks og neurofibromatose 1

Denne undersøgelse er en prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret evaluering af sikkerheden af ​​en topisk påført formulering af rapamycin til kutane fibromatøse læsioner hos forsøgspersoner med Tuberøs Sclerose Complex (TSC) og Neurofibromatosis I (NF1). Forsøgspersonerne vil påføre enten en polyvinylidenfluorid (PVDF)-belægning (Skincerity) indeholdende rapamycin eller PVDF-belægningen alene om natten på fibromatøse læsioner i en varighed på seks måneder.

Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​det aktuelle produkt hos patienter med TSC og NF1. Det sekundære mål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​det aktuelle produkt til behandling af kutane fibromatøse læsioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde alle prøvekrav
  • Forsøgspersonen er mand eller kvinde og over 13 år
  • Forsøgspersonen har diagnosen enten TSC eller NF1 og har synlige fibromatøse læsioner (angiofibromer eller neurofibromer)
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må ikke være gravide og skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder under forsøgets varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen modtager i øjeblikket behandling med rapamycin eller sirolimus
  • Forsøgspersonen modtager enhver form for immunsuppression eller har tidligere oplevet immundysfunktion
  • Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i eller har deltaget inden for de sidste 30 dage i ethvert klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel
  • Personen har en kendt overfølsomhed over for enten PVDF-belægningen (Skincerity®) eller rapamycin
  • Forsøgspersonen er en gravid eller ammende kvinde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: TSC placeboarm
TSC-personer vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluorid-coating alene på ansigtets angiofibromer
Medicin: Skincerity
Forsøgspersoner vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluorid-coating alene på enten ansigtsangiofibromer eller kutane neurofibromer
EKSPERIMENTEL: TSC 1% Arm
TSC-personer vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluoridbelægning plus 1 mg sirolimus/rapamycin på ansigtsangiofibromer
Medicin: Skincerity plus sirolimus/rapamycin
Forsøgspersoner vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluoridbelægning plus 1 mg sirolimus/rapamycin på enten ansigtsangiofibromer eller kutane neurofibromer
EKSPERIMENTEL: TSC 5% Arm
TSC-personer vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluoridbelægning plus 5 mg sirolimus/rapamycin på ansigtets angiofibromer
Medicin: Skinercity plus sirolimus/rapamycin
Forsøgspersoner vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluoridbelægning plus 5 mg sirolimus/rapamycin på enten ansigtsangiofibromer eller kutane neurofibromer
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 placeboarm
NF1-personer vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluorid-coating alene på kutane neurofibromer
Medicin: Skincerity
Forsøgspersoner vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluorid-coating alene på enten ansigtsangiofibromer eller kutane neurofibromer
EKSPERIMENTEL: NF1 1% Arm
NF1-personer vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluorid-coating plus 1 mg sirolimus/rapamycin på kutane neurofibromer
Medicin: Skincerity plus sirolimus/rapamycin
Forsøgspersoner vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluoridbelægning plus 1 mg sirolimus/rapamycin på enten ansigtsangiofibromer eller kutane neurofibromer
EKSPERIMENTEL: NF1 5% Arm
NF1-personer vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluorid-coating plus 5 mg sirolimus/rapamycin på kutane neurofibromer
Medicin: Skinercity plus sirolimus/rapamycin
Forsøgspersoner vil anvende et undersøgelsesprodukt indeholdende polyvinylidenfluoridbelægning plus 5 mg sirolimus/rapamycin på enten ansigtsangiofibromer eller kutane neurofibromer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total kolesterol
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Rapamycin niveau
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Fuldstændig blodtælling
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Dermatologisk følsomhed på applikationsstedet (smerte, erytem, ​​ødem, kløe)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Reduktion i læsionens størrelse og udseende
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbejdspartnere

Society for Pediatric Dermatology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2011

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2009

Først opslået (SKØN)

15. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

27. februar 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2012

Sidst verificeret

1. februar 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HSC-MS-09-0259

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner