Terapia Tópica com Rapamicina para Aliviar Manifestações Cutâneas do Complexo da Esclerose Tuberosa (TSC) e Neurofibromatose I (NF1)
24 de fevereiro de 2012 atualizado por: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Terapia Tópica com Rapamicina para Aliviar Manifestações Cutâneas do Complexo da Esclerose Tuberosa e Neurofibromatose 1
Este estudo é uma avaliação prospectiva, randomizada, duplo-cega, controlada por placebo da segurança de uma formulação de rapamicina aplicada topicamente em lesões fibromatosas cutâneas em indivíduos com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC) e Neurofibromatose I (NF1). Os indivíduos aplicarão um revestimento de fluoreto de polivinilideno (PVDF) (Skincerity) contendo rapamicina ou o revestimento de PVDF sozinho todas as noites em lesões fibromatosas por um período de seis meses.
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do produto tópico em pacientes com TSC e NF1. O objetivo secundário deste estudo é avaliar a eficácia do produto tópico no tratamento de lesões cutâneas fibromatosas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
52
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito está disposto e é capaz de cumprir todos os requisitos do estudo
- O sujeito é homem ou mulher e tem mais de 13 anos de idade
- O sujeito tem um diagnóstico de TSC ou NF1 e tem lesões fibromatosas visíveis (angiofibromas ou neurofibromas)
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar não devem estar grávidas e devem concordar em usar métodos contraceptivos apropriados durante o estudo
Critério de exclusão:
- O sujeito está atualmente recebendo terapia com rapamicina ou sirolimus
- O sujeito está recebendo qualquer forma de imunossupressão ou já experimentou disfunção imunológica
- O sujeito está participando atualmente ou participou nos últimos 30 dias de qualquer ensaio clínico envolvendo um medicamento experimental
- O sujeito tem hipersensibilidade conhecida ao revestimento de PVDF (Skincerity®) ou à rapamicina
- O sujeito é uma mulher grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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PLACEBO_COMPARATOR: Braço Placebo TSC
Os sujeitos do TSC aplicarão um produto de estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno sozinho para angiofibromas faciais
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Os sujeitos do estudo aplicarão um produto de estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno sozinho para angiofibromas faciais ou neurofibromas cutâneos
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EXPERIMENTAL: Braço TSC 1%
Os sujeitos do TSC aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 1 mg de sirolimus/rapamicina para angiofibromas faciais
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Os participantes do estudo aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 1 mg de sirolimus/rapamicina em angiofibromas faciais ou neurofibromas cutâneos
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EXPERIMENTAL: Braço TSC 5%
Os sujeitos do TSC aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 5 mg de sirolimus/rapamicina para angiofibromas faciais
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Os participantes do estudo aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 5 mg de sirolimus/rapamicina em angiofibromas faciais ou neurofibromas cutâneos
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PLACEBO_COMPARATOR: Braço Placebo NF1
Indivíduos com NF1 aplicarão um produto de estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno sozinho para neurofibromas cutâneos
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Os sujeitos do estudo aplicarão um produto de estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno sozinho para angiofibromas faciais ou neurofibromas cutâneos
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EXPERIMENTAL: NF1 1% Braço
Indivíduos com NF1 aplicarão um produto de estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 1 mg de sirolimus/rapamicina para neurofibromas cutâneos
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Os participantes do estudo aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 1 mg de sirolimus/rapamicina em angiofibromas faciais ou neurofibromas cutâneos
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EXPERIMENTAL: NF1 5% Braço
Indivíduos com NF1 aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 5 mg de sirolimus/rapamicina para neurofibromas cutâneos
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Os participantes do estudo aplicarão um produto do estudo contendo revestimento de fluoreto de polivinilideno mais 5 mg de sirolimus/rapamicina em angiofibromas faciais ou neurofibromas cutâneos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Colesterol total
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Nível de rapamicina
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Hemograma completo
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Sensibilidade dermatológica no local da aplicação (dor, eritema, edema, prurido)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Redução do tamanho e aparência das lesões
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2009
Conclusão Primária (REAL)
1 de fevereiro de 2011
Conclusão do estudo (REAL)
1 de junho de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de dezembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de dezembro de 2009
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
15 de dezembro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
27 de fevereiro de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de fevereiro de 2012
Última verificação
1 de fevereiro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias, Tecido Vascular
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Esclerose
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Esclerose Tuberosa
- Angiofibroma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- HSC-MS-09-0259
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