Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapia topica con rapamicina per alleviare le manifestazioni cutanee del complesso della sclerosi tuberosa (TSC) e della neurofibromatosi I (NF1)

24 febbraio 2012 aggiornato da: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Terapia topica con rapamicina per alleviare le manifestazioni cutanee del complesso della sclerosi tuberosa e della neurofibromatosi 1

Questo studio è una valutazione prospettica, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo della sicurezza di una formulazione topica di rapamicina applicata alle lesioni fibromatose cutanee in soggetti con Complesso di Sclerosi Tuberosa (TSC) e Neurofibromatosi I (NF1). I soggetti applicheranno un rivestimento in fluoruro di polivinilidene (PVDF) (Skincerity) contenente rapamicina o il solo rivestimento in PVDF ogni notte alle lesioni fibromatose per una durata di sei mesi.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza del prodotto topico nei pazienti con TSC e NF1. L'obiettivo secondario di questo studio è valutare l'efficacia del prodotto topico per il trattamento delle lesioni fibromatose cutanee.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto è disposto e in grado di soddisfare tutti i requisiti della sperimentazione
  • Il soggetto è maschio o femmina e ha più di 13 anni
  • Il soggetto ha una diagnosi di TSC o NF1 e presenta lesioni fibromatose visibili (angiofibromi o neurofibromi)
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile non devono essere in stato di gravidanza e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati per la durata della sperimentazione

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è attualmente in terapia con rapamicina o sirolimus
  • Il soggetto sta ricevendo qualsiasi forma di immunosoppressione o ha precedentemente sperimentato una disfunzione immunitaria
  • Il soggetto sta attualmente partecipando o ha partecipato negli ultimi 30 giorni a qualsiasi sperimentazione clinica che coinvolga un farmaco sperimentale
  • Il soggetto ha una nota ipersensibilità al rivestimento PVDF (Skincerity®) o alla rapamicina
  • Il soggetto è una donna incinta o che allatta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Braccio placebo TSC
I soggetti TSC applicheranno un prodotto in studio contenente il solo rivestimento in polivinilidene fluoruro agli angiofibromi facciali
Droga: Skincerity
I soggetti dello studio applicheranno un prodotto dello studio contenente il solo rivestimento in fluoruro di polivinilidene agli angiofibromi facciali o ai neurofibromi cutanei
SPERIMENTALE: Braccio TSC 1%.
I soggetti TSC applicheranno un prodotto in studio contenente un rivestimento in fluoruro di polivinilidene più 1 mg di sirolimus/rapamicina agli angiofibromi facciali
Droga: Skincerity più sirolimus/rapamicina
I soggetti dello studio applicheranno un prodotto dello studio contenente il rivestimento in fluoruro di polivinilidene più 1 mg di sirolimus/rapamicina agli angiofibromi facciali o ai neurofibromi cutanei
SPERIMENTALE: Braccio TSC 5%.
I soggetti TSC applicheranno un prodotto in studio contenente un rivestimento in fluoruro di polivinilidene più 5 mg di sirolimus/rapamicina agli angiofibromi facciali
Droga: Skinercity più sirolimus/rapamicina
I soggetti dello studio applicheranno un prodotto dello studio contenente il rivestimento in fluoruro di polivinilidene più 5 mg di sirolimus/rapamicina agli angiofibromi facciali o ai neurofibromi cutanei
PLACEBO_COMPARATORE: Braccio placebo NF1
I soggetti NF1 applicheranno un prodotto in studio contenente il solo rivestimento in polivinilidene fluoruro ai neurofibromi cutanei
Droga: Skincerity
I soggetti dello studio applicheranno un prodotto dello studio contenente il solo rivestimento in fluoruro di polivinilidene agli angiofibromi facciali o ai neurofibromi cutanei
SPERIMENTALE: NF1 1% Arm
I soggetti NF1 applicheranno un prodotto in studio contenente un rivestimento in polivinilidene fluoruro più 1 mg di sirolimus/rapamicina ai neurofibromi cutanei
Droga: Skincerity più sirolimus/rapamicina
I soggetti dello studio applicheranno un prodotto dello studio contenente il rivestimento in fluoruro di polivinilidene più 1 mg di sirolimus/rapamicina agli angiofibromi facciali o ai neurofibromi cutanei
SPERIMENTALE: NF1 5% braccio
I soggetti NF1 applicheranno un prodotto in studio contenente un rivestimento in polivinilidene fluoruro più 5 mg di sirolimus/rapamicina ai neurofibromi cutanei
Droga: Skinercity più sirolimus/rapamicina
I soggetti dello studio applicheranno un prodotto dello studio contenente il rivestimento in fluoruro di polivinilidene più 5 mg di sirolimus/rapamicina agli angiofibromi facciali o ai neurofibromi cutanei

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Colesterolo totale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Livello di rapamicina
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Emocromo completo
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Sensibilità dermatologica al sito di applicazione (dolore, eritema, edema, prurito)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Riduzione delle dimensioni e dell'aspetto della lesione
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Collaboratori

Society for Pediatric Dermatology

Investigatori

  • Investigatore principale: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2009

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2009

Primo Inserito (STIMA)

15 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

27 febbraio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2012

Ultimo verificato

1 febbraio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-09-0259

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi