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Thérapie topique à la rapamycine pour soulager les manifestations cutanées du complexe de la sclérose tubéreuse (TSC) et de la neurofibromatose I (NF1)

24 février 2012 mis à jour par: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Thérapie topique à la rapamycine pour soulager les manifestations cutanées du complexe de la sclérose tubéreuse et de la neurofibromatose 1

Cette étude est une évaluation prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de l'innocuité d'une formulation de rapamycine appliquée localement sur des lésions fibromateuses cutanées chez des sujets atteints de sclérose tubéreuse (TSC) et de neurofibromatose I (NF1). Les sujets appliqueront soit un revêtement de fluorure de polyvinylidène (PVDF) (Skincerity) contenant de la rapamycine, soit le revêtement PVDF seul la nuit sur les lésions fibromateuses pendant une durée de six mois.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité du produit topique chez les patients atteints de TSC et de NF1. L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer l'efficacité du produit topique pour le traitement des lésions fibromateuses cutanées.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Health Science Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est disposé et capable de se conformer à toutes les exigences de l'essai
  • Le sujet est un homme ou une femme âgé de plus de 13 ans
  • Le sujet a un diagnostic de TSC ou de NF1 et présente des lésions fibromateuses visibles (angiofibromes ou neurofibromes)
  • Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent pas être enceintes et doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées pendant la durée de l'essai

Critère d'exclusion:

  • Le sujet reçoit actuellement un traitement avec de la rapamycine ou du sirolimus
  • Le sujet reçoit une forme quelconque d'immunosuppression ou a déjà connu un dysfonctionnement immunitaire
  • Le sujet participe actuellement ou a participé au cours des 30 derniers jours à un essai clinique impliquant un médicament expérimental
  • Le sujet a une hypersensibilité connue au revêtement PVDF (Skincerity®) ou à la rapamycine
  • Le sujet est une femme enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
PLACEBO_COMPARATOR: Bras placebo TSC
Les sujets TSC appliqueront un produit d'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur les angiofibromes faciaux
Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
EXPÉRIMENTAL: Bras TSC 1 %
Les sujets TSC appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur les angiofibromes faciaux
Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
EXPÉRIMENTAL: Bras TSC 5 %
Les sujets TSC appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur les angiofibromes faciaux
Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
PLACEBO_COMPARATOR: Bras placebo NF1
Les sujets NF1 appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur les neurofibromes cutanés
Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
EXPÉRIMENTAL: Bras NF1 1%
Les sujets NF1 appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur des neurofibromes cutanés
Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
EXPÉRIMENTAL: Bras NF1 5%
Les sujets NF1 appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur des neurofibromes cutanés
Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Cholestérol total
Délai: 6 mois
6 mois
Niveau de rapamycine
Délai: 6 mois
6 mois
Numération globulaire complète
Délai: 6 mois
6 mois
Sensibilité dermatologique au site d'application (douleur, érythème, œdème, prurit)
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Réduction de la taille et de l'apparence des lésions
Délai: 6 mois
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2009

Achèvement primaire (RÉEL)

1 février 2011

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juin 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 décembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2009

Première publication (ESTIMATION)

15 décembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

27 février 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2012

Dernière vérification

1 février 2012

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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