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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01031901
Thérapie topique à la rapamycine pour soulager les manifestations cutanées du complexe de la sclérose tubéreuse (TSC) et de la neurofibromatose I (NF1)
Thérapie topique à la rapamycine pour soulager les manifestations cutanées du complexe de la sclérose tubéreuse et de la neurofibromatose 1
Cette étude est une évaluation prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de l'innocuité d'une formulation de rapamycine appliquée localement sur des lésions fibromateuses cutanées chez des sujets atteints de sclérose tubéreuse (TSC) et de neurofibromatose I (NF1). Les sujets appliqueront soit un revêtement de fluorure de polyvinylidène (PVDF) (Skincerity) contenant de la rapamycine, soit le revêtement PVDF seul la nuit sur les lésions fibromateuses pendant une durée de six mois.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité du produit topique chez les patients atteints de TSC et de NF1. L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer l'efficacité du produit topique pour le traitement des lésions fibromateuses cutanées.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet est disposé et capable de se conformer à toutes les exigences de l'essai
- Le sujet est un homme ou une femme âgé de plus de 13 ans
- Le sujet a un diagnostic de TSC ou de NF1 et présente des lésions fibromateuses visibles (angiofibromes ou neurofibromes)
- Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent pas être enceintes et doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées pendant la durée de l'essai
Critère d'exclusion:
- Le sujet reçoit actuellement un traitement avec de la rapamycine ou du sirolimus
- Le sujet reçoit une forme quelconque d'immunosuppression ou a déjà connu un dysfonctionnement immunitaire
- Le sujet participe actuellement ou a participé au cours des 30 derniers jours à un essai clinique impliquant un médicament expérimental
- Le sujet a une hypersensibilité connue au revêtement PVDF (Skincerity®) ou à la rapamycine
- Le sujet est une femme enceinte ou allaitante
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Bras placebo TSC
Les sujets TSC appliqueront un produit d'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur les angiofibromes faciaux
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Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
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EXPÉRIMENTAL: Bras TSC 1 %
Les sujets TSC appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur les angiofibromes faciaux
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Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
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EXPÉRIMENTAL: Bras TSC 5 %
Les sujets TSC appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur les angiofibromes faciaux
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Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
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PLACEBO_COMPARATOR: Bras placebo NF1
Les sujets NF1 appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur les neurofibromes cutanés
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Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène seul sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
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EXPÉRIMENTAL: Bras NF1 1%
Les sujets NF1 appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur des neurofibromes cutanés
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Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 1 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
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EXPÉRIMENTAL: Bras NF1 5%
Les sujets NF1 appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur des neurofibromes cutanés
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Les sujets de l'étude appliqueront un produit à l'étude contenant un revêtement de fluorure de polyvinylidène plus 5 mg de sirolimus/rapamycine sur des angiofibromes faciaux ou des neurofibromes cutanés
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Cholestérol total
Délai: 6 mois
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6 mois
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Niveau de rapamycine
Délai: 6 mois
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6 mois
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Numération globulaire complète
Délai: 6 mois
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6 mois
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Sensibilité dermatologique au site d'application (douleur, érythème, œdème, prurit)
Délai: 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Réduction de la taille et de l'apparence des lésions
Délai: 6 mois
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Tumeurs, tissu nerveux
- Maladies du système nerveux périphérique
- Tumeurs du système nerveux
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Tumeurs, tissu vasculaire
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- Tumeurs du système nerveux périphérique
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- Sclérose
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibrome
- Sclérose tubéreuse
- Angiofibrome
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antibactériens
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Sirolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- HSC-MS-09-0259
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