Topisk rapamycinterapi for å lindre kutane manifestasjoner av tuberøs sklerosekompleks (TSC) og nevrofibromatose I (NF1)
24. februar 2012 oppdatert av: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Topisk rapamycinterapi for å lindre kutane manifestasjoner av tuberøs sklerosekompleks og nevrofibromatose 1
Denne studien er en prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert evaluering av sikkerheten til en topisk påført formulering av rapamycin på kutane fibromatøse lesjoner hos personer med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og nevrofibromatose I (NF1). Forsøkspersonene vil påføre enten et polyvinylidenfluorid (PVDF)-belegg (Skincerity) som inneholder rapamycin eller PVDF-belegget alene om natten på fibromatøse lesjoner i en varighet på seks måneder.
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til det aktuelle produktet hos pasienter med TSC og NF1. Det sekundære målet med denne studien er å evaluere effektiviteten til det aktuelle produktet for behandling av kutane fibromatøse lesjoner.
Studieoversikt
Status
Fullført
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
52
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
13 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnet er villig og i stand til å oppfylle alle prøvekrav
- Personen er mann eller kvinne og over 13 år
- Personen har diagnosen enten TSC eller NF1 og har synlige fibromatøse lesjoner (angiofibromer eller nevrofibromer)
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ikke være gravide og må godta å bruke egnede prevensjonsmetoder under forsøkets varighet
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten mottar for tiden behandling med rapamycin eller sirolimus
- Personen mottar noen form for immunsuppresjon eller har tidligere opplevd nedsatt immunforsvar
- Forsøkspersonen deltar for øyeblikket i eller har deltatt i løpet av de siste 30 dagene i en klinisk utprøving som involverer et undersøkelsesmiddel
- Personen har en kjent overfølsomhet overfor enten PVDF-belegget (Skincerity®) eller rapamycin
- Forsøkspersonen er en gravid eller ammende kvinne
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: TSC placeboarm
TSC-personer vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluorid-belegg alene på ansiktsangiofibromer
|
Studiepersoner vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluorid-belegg alene på enten ansiktsangiofibromer eller kutane nevrofibromer
|
|
EKSPERIMENTELL: TSC 1% Arm
TSC-personer vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 1 mg sirolimus/rapamycin på ansiktsangiofibromer
|
Studiepersoner vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 1 mg sirolimus/rapamycin på enten ansiktsangiofibromer eller kutane nevrofibromer
|
|
EKSPERIMENTELL: TSC 5% Arm
TSC-personer vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 5 mg sirolimus/rapamycin på ansiktsangiofibromer
|
Studiepersoner vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 5 mg sirolimus/rapamycin på enten ansiktsangiofibromer eller kutane nevrofibromer
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 placeboarm
NF1-personer vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluorid-belegg alene på kutane nevrofibromer
|
Studiepersoner vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluorid-belegg alene på enten ansiktsangiofibromer eller kutane nevrofibromer
|
|
EKSPERIMENTELL: NF1 1% Arm
NF1-personer vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 1 mg sirolimus/rapamycin på kutane nevrofibromer
|
Studiepersoner vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 1 mg sirolimus/rapamycin på enten ansiktsangiofibromer eller kutane nevrofibromer
|
|
EKSPERIMENTELL: NF1 5% Arm
NF1-personer vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 5 mg sirolimus/rapamycin på kutane nevrofibromer
|
Studiepersoner vil bruke et studieprodukt som inneholder polyvinylidenfluoridbelegg pluss 5 mg sirolimus/rapamycin på enten ansiktsangiofibromer eller kutane nevrofibromer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Totalt kolesterol
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Rapamycin nivå
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Fullstendig blodtelling
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Dermatologisk følsomhet på påføringsstedet (smerte, erytem, ødem, kløe)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Reduksjon i lesjonsstørrelse og utseende
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2009
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. februar 2011
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. juni 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. desember 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. desember 2009
Først lagt ut (ANSLAG)
15. desember 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
27. februar 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2012
Sist bekreftet
1. februar 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Neoplasmer, nervevev
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Misdannelser av kortikal utvikling, gruppe I
- Misdannelser av kortikal utvikling
- Misdannelser i nervesystemet
- Neoplasmer i nerveskjede
- Nevrokutane syndromer
- Neoplasmer i det perifere nervesystemet
- Hamartoma
- Neoplasmer, multiple primære
- Sklerose
- Nevrofibromatoser
- Nevrofibromatose 1
- Nevrofibrom
- Tuberøs sklerose
- Angiofibrom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre studie-ID-numre
- HSC-MS-09-0259
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .