Topische Rapamycin-Therapie zur Linderung kutaner Manifestationen des Tuberösen Sklerose-Komplexes (TSC) und der Neurofibromatose I (NF1)
24. Februar 2012 aktualisiert von: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Topische Therapie mit Rapamycin zur Linderung kutaner Manifestationen des Tuberösen Sklerose-Komplexes und der Neurofibromatose 1
Diese Studie ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Bewertung der Sicherheit einer topisch angewendeten Formulierung von Rapamycin bei kutanen fibromatösen Läsionen bei Patienten mit Tuberöse Sklerose-Komplex (TSC) und Neurofibromatose I (NF1). Die Probanden tragen entweder eine Polyvinylidenfluorid (PVDF)-Beschichtung (Skincerity), die Rapamycin enthält, oder die PVDF-Beschichtung allein jede Nacht auf fibromatöse Läsionen für eine Dauer von sechs Monaten auf.
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit des topischen Produkts bei Patienten mit TSC und NF1. Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit des topischen Produkts zur Behandlung von kutanen fibromatösen Läsionen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
52
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
13 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Das Subjekt ist bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen zu erfüllen
- Das Subjekt ist männlich oder weiblich und über 13 Jahre alt
- Das Subjekt hat eine Diagnose von entweder TSC oder NF1 und hat sichtbare fibromatöse Läsionen (Angiofibrome oder Neurofibrome)
- Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein und müssen sich bereit erklären, für die Dauer der Studie geeignete Verhütungsmethoden anzuwenden
Ausschlusskriterien:
- Das Subjekt erhält derzeit eine Therapie mit Rapamycin oder Sirolimus
- Das Subjekt erhält irgendeine Form von Immunsuppression oder hat zuvor eine Immundysfunktion erlebt
- Der Proband nimmt derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teil oder hat innerhalb der letzten 30 Tage daran teilgenommen
- Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen entweder die PVDF-Beschichtung (Skincerity®) oder Rapamycin
- Das Subjekt ist eine schwangere oder stillende Frau
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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PLACEBO_COMPARATOR: TSC-Placebo-Arm
TSC-Probanden wenden ein Studienprodukt an, das nur eine Polyvinylidenfluoridbeschichtung auf Angiofibrome im Gesicht enthält
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Die Studienteilnehmer werden ein Studienprodukt, das nur eine Polyvinylidenfluorid-Beschichtung enthält, entweder auf Gesichts-Angiofibrome oder Haut-Neurofibrome auftragen
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EXPERIMENTAL: TSC 1 % Arm
TSC-Probanden tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluorid-Beschichtung plus 1 mg Sirolimus/Rapamycin auf Angiofibrome im Gesicht enthält
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Die Studienteilnehmer tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluorid-Beschichtung plus 1 mg Sirolimus/Rapamycin enthält, entweder auf Gesichts-Angiofibrome oder Haut-Neurofibrome
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EXPERIMENTAL: TSC 5 % arm
TSC-Probanden tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluorid-Beschichtung plus 5 mg Sirolimus/Rapamycin auf Angiofibrome im Gesicht enthält
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Die Studienteilnehmer tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluoridbeschichtung plus 5 mg Sirolimus/Rapamycin enthält, entweder auf Gesichts-Angiofibrome oder Haut-Neurofibrome
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PLACEBO_COMPARATOR: NF1-Placebo-Arm
NF1-Probanden tragen ein Studienprodukt auf, das nur eine Polyvinylidenfluoridbeschichtung auf kutane Neurofibrome enthält
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Die Studienteilnehmer werden ein Studienprodukt, das nur eine Polyvinylidenfluorid-Beschichtung enthält, entweder auf Gesichts-Angiofibrome oder Haut-Neurofibrome auftragen
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EXPERIMENTAL: NF1 1 % Arm
NF1-Probanden tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluoridbeschichtung plus 1 mg Sirolimus/Rapamycin auf kutane Neurofibrome enthält
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Die Studienteilnehmer tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluorid-Beschichtung plus 1 mg Sirolimus/Rapamycin enthält, entweder auf Gesichts-Angiofibrome oder Haut-Neurofibrome
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EXPERIMENTAL: NF1 5 % arm
NF1-Probanden tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluoridbeschichtung plus 5 mg Sirolimus/Rapamycin auf kutane Neurofibrome enthält
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Die Studienteilnehmer tragen ein Studienprodukt auf, das eine Polyvinylidenfluoridbeschichtung plus 5 mg Sirolimus/Rapamycin enthält, entweder auf Gesichts-Angiofibrome oder Haut-Neurofibrome
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Gesamtcholesterin
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Rapamycin-Spiegel
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Komplettes Blutbild
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Dermatologische Empfindlichkeit an der Applikationsstelle (Schmerzen, Erythem, Ödem, Juckreiz)
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Verringerung der Läsionsgröße und des Aussehens
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2009
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Februar 2011
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Juni 2011
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Dezember 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Dezember 2009
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
15. Dezember 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
27. Februar 2012
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Februar 2012
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2012
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neubildungen, Nervengewebe
- Erkrankungen des peripheren Nervensystems
- Neubildungen des Nervensystems
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Neoplastische Syndrome, erblich
- Neubildungen, Gefäßgewebe
- Fehlbildungen der kortikalen Entwicklung, Gruppe I
- Fehlbildungen der kortikalen Entwicklung
- Missbildungen des Nervensystems
- Neubildungen der Nervenhülle
- Neurokutane Syndrome
- Neubildungen des peripheren Nervensystems
- Hamartom
- Neubildungen, mehrere primäre
- Sklerose
- Neurofibromatosen
- Neurofibromatose 1
- Neurofibrom
- Tuberöse Sklerose
- Angiofibrom
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Antiinfektiva
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antibakterielle Mittel
- Antibiotika, antineoplastische
- Antimykotika
- Sirolimus
Andere Studien-ID-Nummern
- HSC-MS-09-0259
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