Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lokální léčba rapamycinem ke zmírnění kožních projevů komplexu tuberózní sklerózy (TSC) a neurofibromatózy I (NF1)

24. února 2012 aktualizováno: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Lokální léčba rapamycinem ke zmírnění kožních projevů komplexu tuberózní sklerózy a neurofibromatózy 1

Tato studie je prospektivní, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované hodnocení bezpečnosti topicky aplikované formulace rapamycinu na kožní fibromatózní léze u subjektů s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) a neurofibromatózou I (NF1). Subjekty budou aplikovat buď polyvinylidenfluoridový (PVDF) povlak (Skincerity) obsahující rapamycin nebo samotný PVDF povlak na noc na fibromatózní léze po dobu šesti měsíců.

Primárním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost topického přípravku u pacientů s TSC a NF1. Sekundárním cílem této studie je zhodnotit účinnost topického přípravku pro léčbu kožních fibromatózních lézí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Health Science Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je ochoten a schopen splnit všechny požadavky zkoušky
  • Subjektem je muž nebo žena starší 13 let
  • Subjekt má diagnózu buď TSC nebo NF1 a má viditelné fibromatózní léze (angiofibromy nebo neurofibromy)
  • Ženy ve fertilním věku nesmí být těhotné a musí souhlasit s používáním vhodných antikoncepčních metod po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt je v současné době léčen rapamycinem nebo sirolimem
  • Subjekt dostává jakoukoli formu imunosuprese nebo již dříve prodělal imunitní dysfunkci
  • Subjekt se v současné době účastní nebo se během posledních 30 dnů účastnil jakéhokoli klinického hodnocení zahrnujícího hodnocený lék
  • Subjekt má známou přecitlivělost buď na PVDF povlak (Skincerity®) nebo na rapamycin
  • Subjektem je těhotná nebo kojící žena

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: TSC Placebo Arm
Subjekty TSC budou aplikovat studijní produkt obsahující povlak z polyvinylidenfluoridu na obličejové angiofibromy
Lék: Hubenost
Studijní subjekty budou aplikovat studijní produkt obsahující polyvinylidenfluoridový povlak samotný buď na obličejové angiofibromy nebo kožní neurofibromy
EXPERIMENTÁLNÍ: TSC 1% Arm
Subjekty TSC budou aplikovat studijní produkt obsahující povlak z polyvinylidenfluoridu plus 1 mg sirolimu/rapamycinu na angiofibromy obličeje
Lék: Skincerity plus sirolimus/rapamycin
Subjekty studie budou aplikovat studijní produkt obsahující povlak z polyvinylidenfluoridu plus 1 mg sirolimu/rapamycinu buď na angiofibromy obličeje, nebo na kožní neurofibromy
EXPERIMENTÁLNÍ: TSC 5% Arm
Subjekty TSC budou aplikovat studijní produkt obsahující polyvinylidenfluoridový povlak plus 5 mg sirolimu/rapamycinu na obličejové angiofibromy
Lék: Skinercity plus sirolimus/rapamycin
Subjekty studie budou aplikovat studijní produkt obsahující povlak z polyvinylidenfluoridu plus 5 mg sirolimu/rapamycinu buď na angiofibromy obličeje, nebo na kožní neurofibromy
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 Placebo Arm
Subjekty NF1 budou aplikovat studijní produkt obsahující samotný polyvinylidenfluoridový povlak na kožní neurofibromy
Lék: Hubenost
Studijní subjekty budou aplikovat studijní produkt obsahující polyvinylidenfluoridový povlak samotný buď na obličejové angiofibromy nebo kožní neurofibromy
EXPERIMENTÁLNÍ: NF1 1% Arm
Subjekty NF1 budou aplikovat studijní produkt obsahující polyvinylidenfluoridový povlak plus 1 mg sirolimu/rapamycinu na kožní neurofibromy
Lék: Skincerity plus sirolimus/rapamycin
Subjekty studie budou aplikovat studijní produkt obsahující povlak z polyvinylidenfluoridu plus 1 mg sirolimu/rapamycinu buď na angiofibromy obličeje, nebo na kožní neurofibromy
EXPERIMENTÁLNÍ: NF1 5% Arm
Subjekty NF1 budou aplikovat studijní produkt obsahující polyvinylidenfluoridový povlak plus 5 mg sirolimu/rapamycinu na kožní neurofibromy
Lék: Skinercity plus sirolimus/rapamycin
Subjekty studie budou aplikovat studijní produkt obsahující povlak z polyvinylidenfluoridu plus 5 mg sirolimu/rapamycinu buď na angiofibromy obličeje, nebo na kožní neurofibromy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkový cholesterol
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Hladina rapamycinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Kompletní krevní obraz
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Dermatologická citlivost v místě aplikace (bolest, erytém, edém, svědění)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Snížení velikosti a vzhledu lézí
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Spolupracovníci

Society for Pediatric Dermatology

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2009

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2011

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2009

První zveřejněno (ODHAD)

15. prosince 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

27. února 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2012

Naposledy ověřeno

1. února 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HSC-MS-09-0259

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit