Terapia tópica con rapamicina para aliviar las manifestaciones cutáneas del complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y la neurofibromatosis I (NF1)
24 de febrero de 2012 actualizado por: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Tratamiento tópico con rapamicina para aliviar las manifestaciones cutáneas del complejo de esclerosis tuberosa y la neurofibromatosis 1
Este estudio es una evaluación prospectiva, aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo de la seguridad de una formulación de rapamicina aplicada tópicamente en lesiones fibromatosas cutáneas en sujetos con complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y neurofibromatosis I (NF1). Los sujetos aplicarán un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno (PVDF) (Skincerity) que contiene rapamicina o el recubrimiento de PVDF solo todas las noches a las lesiones fibromatosas durante seis meses.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad del producto tópico en pacientes con CET y NF1. El objetivo secundario de este estudio es evaluar la efectividad del producto tópico para el tratamiento de lesiones fibromatosas cutáneas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
52
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los requisitos del ensayo.
- El sujeto es hombre o mujer y mayor de 13 años
- El sujeto tiene un diagnóstico de TSC o NF1 y tiene lesiones fibromatosas visibles (angiofibromas o neurofibromas)
- Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas y deben aceptar usar métodos anticonceptivos apropiados durante la duración del ensayo.
Criterio de exclusión:
- El sujeto está actualmente recibiendo terapia con rapamicina o sirolimus
- El sujeto está recibiendo algún tipo de inmunosupresión o ha experimentado previamente una disfunción inmunológica
- El sujeto participa actualmente o ha participado en los últimos 30 días en cualquier ensayo clínico que involucre un fármaco en investigación
- El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida al recubrimiento de PVDF (Skincerity®) o a la rapamicina
- El sujeto es una mujer embarazada o lactante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Brazo de placebo TSC
Los sujetos de TSC aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno solo a los angiofibromas faciales
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Los sujetos del estudio aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno solo a los angiofibromas faciales o a los neurofibromas cutáneos.
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EXPERIMENTAL: Brazo TSC 1%
Los sujetos de TSC aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 1 mg de sirolimus/rapamicina a los angiofibromas faciales
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Los sujetos del estudio aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 1 mg de sirolimus/rapamicina a los angiofibromas faciales o a los neurofibromas cutáneos.
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EXPERIMENTAL: Brazo TSC 5%
Los sujetos de TSC aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 5 mg de sirolimus/rapamicina a los angiofibromas faciales
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Los sujetos del estudio aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 5 mg de sirolimus/rapamicina a los angiofibromas faciales o a los neurofibromas cutáneos.
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PLACEBO_COMPARADOR: Brazo de placebo NF1
Los sujetos con NF1 aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno solo a los neurofibromas cutáneos
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Los sujetos del estudio aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno solo a los angiofibromas faciales o a los neurofibromas cutáneos.
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EXPERIMENTAL: NF1 1% Brazo
Los sujetos con NF1 aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 1 mg de sirolimus/rapamicina a los neurofibromas cutáneos
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Los sujetos del estudio aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 1 mg de sirolimus/rapamicina a los angiofibromas faciales o a los neurofibromas cutáneos.
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EXPERIMENTAL: NF1 5% Brazo
Los sujetos con NF1 aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 5 mg de sirolimus/rapamicina a los neurofibromas cutáneos
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Los sujetos del estudio aplicarán un producto de estudio que contiene un recubrimiento de fluoruro de polivinilideno más 5 mg de sirolimus/rapamicina a los angiofibromas faciales o a los neurofibromas cutáneos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Colesterol total
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Nivel de rapamicina
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Hemograma completo
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Sensibilidad dermatológica en el lugar de aplicación (dolor, eritema, edema, prurito)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Reducción del tamaño y la apariencia de la lesión
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2009
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de febrero de 2011
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de junio de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de diciembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
15 de diciembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
27 de febrero de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de febrero de 2012
Última verificación
1 de febrero de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Esclerosis
- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma
- Esclerosis tuberosa
- Angiofibroma
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- HSC-MS-09-0259
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .