Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische Rapamycine-therapie om cutane manifestaties van tubereuze sclerosecomplex (TSC) en neurofibromatose I (NF1) te verlichten

24 februari 2012 bijgewerkt door: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Topische rapamycinetherapie om cutane manifestaties van tubereuze sclerosecomplex en neurofibromatose te verlichten 1

Deze studie is een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde evaluatie van de veiligheid van een plaatselijk aangebrachte formulering van rapamycine op fibromateuze huidlaesies bij proefpersonen met Tubereuze Sclerose Complex (TSC) en Neurofibromatose I (NF1). Proefpersonen zullen ofwel een polyvinylideenfluoride (PVDF)-coating (Skincerity) met rapamycine of alleen de PVDF-coating elke nacht aanbrengen op fibromateuze laesies gedurende een periode van zes maanden.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van het actuele product bij patiënten met TSC en NF1. Het secundaire doel van deze studie is het evalueren van de effectiviteit van het actuele product voor de behandeling van cutane fibromateuze laesies.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon is bereid en in staat om aan alle proefvereisten te voldoen
  • Onderwerp is man of vrouw en ouder dan 13 jaar
  • Proefpersoon heeft de diagnose TSC of NF1 en heeft zichtbare fibromateuze laesies (angiofibromen of neurofibromen)
  • Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn en moeten ermee instemmen geschikte anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerp wordt momenteel behandeld met rapamycine of sirolimus
  • Proefpersoon krijgt enige vorm van immunosuppressie of heeft eerder immuundisfunctie ervaren
  • Proefpersoon neemt momenteel deel aan of heeft in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek
  • Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor de PVDF-coating (Skincerity®) of rapamycine
  • Onderwerp is een zwangere of zogende vrouw

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: TSC Placebo-arm
TSC-proefpersonen zullen een studieproduct aanbrengen dat alleen een coating van polyvinylideenfluoride bevat op angiofibromen in het gezicht
Geneesmiddel: Huidzekerheid
Studiedeelnemers zullen een onderzoeksproduct met alleen polyvinylideenfluoride-coating aanbrengen op gezichtsangiofibromen of cutane neurofibromen
EXPERIMENTEEL: TSC 1% arm
TSC-proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met een coating van polyvinylideenfluoride plus 1 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op angiofibromen in het gezicht
Geneesmiddel: Skincerity plus sirolimus/rapamycine
De proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met polyvinylideenfluoride-coating plus 1 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op gezichtsangiofibromen of huidneurofibromen
EXPERIMENTEEL: TSC 5% arm
TSC-proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met een coating van polyvinylideenfluoride plus 5 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op angiofibromen in het gezicht
Geneesmiddel: Skinercity plus sirolimus/rapamycine
De proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met een coating van polyvinylideenfluoride plus 5 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op gezichtsangiofibromen of huidneurofibromen
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 Placebo-arm
NF1-proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met alleen polyvinylideenfluoridecoating aanbrengen op cutane neurofibromen
Geneesmiddel: Huidzekerheid
Studiedeelnemers zullen een onderzoeksproduct met alleen polyvinylideenfluoride-coating aanbrengen op gezichtsangiofibromen of cutane neurofibromen
EXPERIMENTEEL: NF1 1% arm
NF1-proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met een coating van polyvinylideenfluoride plus 1 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op cutane neurofibromen
Geneesmiddel: Skincerity plus sirolimus/rapamycine
De proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met polyvinylideenfluoride-coating plus 1 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op gezichtsangiofibromen of huidneurofibromen
EXPERIMENTEEL: NF1 5% arm
NF1-proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met polyvinylideenfluoridecoating plus 5 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op cutane neurofibromen
Geneesmiddel: Skinercity plus sirolimus/rapamycine
De proefpersonen zullen een onderzoeksproduct met een coating van polyvinylideenfluoride plus 5 mg sirolimus/rapamycine aanbrengen op gezichtsangiofibromen of huidneurofibromen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Totale cholesterol
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Rapamycine-niveau
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Volledig bloedbeeld
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Dermatologische gevoeligheid op de plaats van aanbrengen (pijn, erytheem, oedeem, pruritus)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Vermindering van de grootte en het uiterlijk van de laesie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Medewerkers

Society for Pediatric Dermatology

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hope Northrup, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

27 februari 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2012

Laatst geverifieerd

1 februari 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HSC-MS-09-0259

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren