Prospektiv longitudinel undersøgelse af patienter med idiopatisk pulmonal arteriel hypertension, familie eller tager anorektika (EFORT)
Evaluering af prognostiske faktorer og terapeutiske mål ved pulmonal arteriel hypertension
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Pulmonal arteriel hypertension (PAH) er en sjælden sygdom karakteriseret ved en intens spredning af pulmonal arterievæg, der forårsager øget progressiv pulmonal vaskulær modstand, hvilket fører til højre hjertesvigt og død. Etablerede prognostiske faktorer ved diagnosen blev identificeret for 20 år siden på et tidspunkt, hvor der ikke er nogen specifik behandling til at beskrive sygdommens naturlige historie.
I løbet af de sidste 10 år er nye terapeutiske klasser (svarende til prostacyclin, antagonister af endotelinreceptorer, hæmmere af phosphodiesterase 5) blevet udviklet og forbedret symptomer, træningskapacitet og hæmodynamik hos patienter med PAH. Med tilgængeligheden af disse nye molekyler står klinikeren nu over for vanskelige behandlingsbeslutninger med hensyn til valg af indledende behandling og behovet for vejbehandlinger kombineret under evolutionen. Det terapeutiske formål og virkningen af disse forskellige terapeutiske strategier på den langsigtede overlevelse er stadig dårligt forstået.
Hvis det er blevet klart påvist, at kliniske parametre (NYHA funktionsklasse), funktionelle (test 6 minutters gang) og hæmodynamiske (kardialt output og pulmonal vaskulær modstand) målt før påbegyndelse af behandling har en stor rolle i prognosebestemmelsen, med bidraget af nye molekyler er vigtigt for at evaluere den prognostiske værdi af ændringer i disse faktorer under opfølgning under specifik behandling. Ved baseline-vurderingen, herunder rettigheder til gentagen hjertekateterisering, er det også vigtigt at evaluere andre prognostiske kriteriersubstitution, herunder metoder til ikke-invasiv evaluering (ekkokardiografi, biomarkører).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94275
- Hôpital Bicêtre
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde over 18 år
- Med pulmonal arteriel hypertension (PAH) idiopatisk, arvelig eller forbundet med brugen af anorektika, nydiagnosticeret (mindre end 6 måneder), hvis diagnose blev stillet ved hjertekateterisering, hvor der blev fundet et gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) > 25 mm Hg i hvile eller> 30 mm Hg under træning, med en tryk pulmonal arterieokklusion (PAOP) ≤ 15 mm Hg,
- Har givet sit frie og informerede samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Mindreårig (alder <18 år)
- PAH-patienter, hvis diagnose var der i mere end 6 måneder (udbredte tilfælde),
- Patient med PAH forbundet med samtidig sygdom (autoimmun sygdom, portal hypertension, HIV-infektion, medfødt hjertesygdom, schistosomiasis, kronisk hæmolytisk anæmi)
- Patient med veno-okklusiv sygdom og/eller pulmonal kapillær hæmangiomatose mistænkt eller dokumenteret
- Patienter med pulmonal hypertension forbundet med venstre hjerte (pulmonal hypertension post-kapillær)
- Patienter med pulmonal hypertension forbundet med respiratorisk sygdom (kronisk obstruktiv lungesygdom, pulmonal fibrose, søvnapnøsyndrom Søvn)
- Patienter med pulmonal hypertension post-embolisk kronisk
- Patient med pulmonal hypertension forbundet med sarkoidose, histiocytose X, en lymfangioleiomyomatose til mediastinal fibrose,
- Voksne beskyttet
- Gravid eller ammende
- Frihedsberøvede personer
- Personer i nødsituationer,
- Personer, der nægtede eller ude af stand til at give informeret samtykke.
- Ingen tilknytning til en social sikringsordning (begunstiget eller begunstiget)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: pulmonal hypertension
kohorte af patienter med pulmonal hypertension
|
alle patienter på alle centre vil have højre hjertekateterisering ved diagnosen
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
dødsfrekvens
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
dødsfrekvens
Tidsramme: Udvikling mellem baseline vurdering og opfølgning.
|
En dynamisk model til forudsigelse af overlevelse vil blive brugt, herunder prognostiske faktorer evalueret gentagne gange i forudbestemte perioder under opfølgning:
|
Udvikling mellem baseline vurdering og opfølgning.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Olivier SITBON, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AOM 09065
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .