Prospektiv longitudinell studie av pasienter med idiopatisk pulmonal arteriell hypertensjon, familie eller som tar anorektika (EFORT)

Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) er en sjelden sykdom karakterisert ved en intens spredning av pulmonal arteriell vegg som forårsaker økt progressiv pulmonal vaskulær motstand, som fører til høyre hjertesvikt og død. Etablerte prognostiske faktorer ved diagnose ble identifisert for 20 år siden på et tidspunkt da det ikke finnes noen spesifikk behandling for å beskrive den naturlige sykdomshistorien.

I løpet av de siste 10 årene har nye terapeutiske klasser (ligner på prostacyklin, antagonister av endotelinreseptorer, hemmere av fosfodiesterase 5) blitt utviklet og forbedret symptomer, treningskapasitet og hemodynamikk hos pasienter med PAH. Med tilgjengeligheten av disse nye molekylene, står klinikeren nå overfor vanskelige behandlingsbeslutninger angående valg av innledende behandling og behovet for veibehandlinger kombinert under utviklingen. Terapeutisk formål og effekt av disse forskjellige terapeutiske strategiene på langsiktig overlevelse er fortsatt dårlig forstått.

Hvis det er klart påvist at kliniske parametere (NYHA funksjonsklasse), funksjonelle (test 6-minutters gange) og hemodynamiske (kardialutgang og pulmonal vaskulær motstand) målt før behandlingsstart har en stor rolle i å bestemme prognosen, med bidraget av nye molekyler er viktig for å evaluere den prognostiske verdien av endringer i disse faktorene under oppfølging under spesifikk behandling. Ved baseline vurdering, inkludert gjentatt hjertekateterisering rettigheter, er det også viktig å evaluere andre prognostiske kriterier substitusjon, inkludert metoder for ikke-invasiv evaluering (ekkokardiografi, biomarkører).