Studio prospettico longitudinale di pazienti con ipertensione arteriosa polmonare idiopatica, familiari o che assumono anoressizzanti (EFORT)

L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è una malattia rara caratterizzata da un'intensa proliferazione della parete arteriosa polmonare che provoca un aumento progressivo delle resistenze vascolari polmonari, con conseguente insufficienza cardiaca destra e morte. I fattori prognostici stabiliti alla diagnosi sono stati identificati 20 anni fa in un momento in cui non esisteva un trattamento specifico per descrivere la storia naturale della malattia.

Negli ultimi 10 anni sono state sviluppate nuove classi terapeutiche (simili alla prostaciclina, antagonisti dei recettori dell'endotelina, inibitori della fosfodiesterasi 5) che hanno migliorato i sintomi, la capacità di esercizio e l'emodinamica nei pazienti con PAH. Con la disponibilità di queste nuove molecole, il clinico si trova ora di fronte a decisioni terapeutiche difficili per quanto riguarda la scelta del trattamento iniziale e la necessità di trattamenti stradali combinati durante l'evoluzione. Lo scopo terapeutico e l'effetto di queste diverse strategie terapeutiche sulla sopravvivenza a lungo termine rimangono poco conosciuti.

Se è stato chiaramente dimostrato che i parametri clinici (classe funzionale NYHA), funzionali (test di 6 minuti di cammino) ed emodinamici (gittata cardiaca e resistenza vascolare polmonare) misurati prima dell'inizio del trattamento hanno un ruolo importante nel determinare la prognosi, con il contributo di nuove molecole è importante per valutare il valore prognostico dei cambiamenti in questi fattori durante il follow-up sotto trattamento specifico. Alla valutazione di base, compresi i diritti di ripetizione del cateterismo cardiaco, è anche importante valutare altri criteri prognostici sostitutivi, compresi i metodi di valutazione non invasiva (ecocardiografia, biomarcatori).