特発性肺動脈高血圧症患者、家族、または食欲不振薬を服用している患者を対象とした前向き縦断研究 (EFORT)

肺動脈性肺高血圧症 (PAH) は、肺動脈壁の激しい増殖を特徴とする稀な疾患で、進行性の肺血管抵抗の増加を引き起こし、右心不全と死につながります。 診断時に確立された予後因子は、病気の自然経過を説明するための特別な治療法が存在しない 20 年前に特定されました。

過去 10 年間にわたり、新しい治療クラス (プロスタサイクリン、エンドセリン受容体のアンタゴニスト、ホスホジエステラーゼ 5 の阻害剤に類似) が開発され、PAH 患者の症状、運動能力、血行動態が改善されました。 これらの新しい分子が利用可能になったことにより、臨床医は現在、初期治療の選択と進化の過程で組み合わせる追加治療の必要性に関して、難しい治療決定に直面しています。 これらのさまざまな治療戦略の治療目的と長期生存に対する効果は、まだほとんど理解されていません。

治療開始前に測定された臨床パラメーター (NYHA 機能クラス)、機能的 (6 分間の歩行テスト)、および血行動態 (心拍出量および肺血管抵抗) が予後の決定に大きな役割を果たしていることが明確に証明されている場合、新しい分子の存在は、特定の治療下の追跡調査中にこれらの因子の変化の予後価値を評価するために重要です。 再心臓カテーテル検査の権利を含むベースライン評価では、非侵襲的評価方法（心エコー検査、バイオマーカー）を含む他の予後基準の代替を評価することも重要です。