Et randomiseret forsøg med LOVAZA i pædiatrisk seglcellesygdom (SCD)

Inklusionskriterier:

Emner, der opfylder alle følgende kriterier, er berettiget til at blive tilmeldt undersøgelsen:

• Deltageren har underskrevet det informerede samtykke/samtykke med forældre, der underskriver informeret samtykke alt efter alder.
• Etableret diagnose af HbSS eller HbSβo Thal.
• Anamnese med ≥3 vasokklusive smertehændelser i de foregående 12 måneder.
• Regelmæssig overholdelse af omfattende pleje.
• I alderen 10 år eller derover og under 20 år.
• Ved tilmelding skal emnet være i hans/hendes steady- eller baseline-tilstand.

Eksklusionskriterier

• Forsøgspersoner med Hb-niveauer <5,5 gm/dL.
• Manglende evne til at tage eller tolerere oral medicin.
• Dårlig overensstemmelse med tidligere behandlingsregimer.
• Leverdysfunktion (SGPT også kendt som ALT >2X øvre grænse for normal eller konjugeret bilirubin >2X patientens baseline inden for de sidste 6 uger).
• Renal dysfunktion (Et kreatininniveau inden for de seneste 6 uger på ≥ 1,0 mg/dL for børn og ≥ 1,2 mg/dL for et forsøgsperson ≥ 18 år).
• Allergi over for fisk eller skaldyr.
• Triglyceridniveauer <80mg/dL.
• Graviditet.
• Kronisk transfusionsterapi.
• Transfusion inden for de sidste 30 dage.
• Vedvarende smerte fra seglkomplikationer (f. avaskulær nekrose).
• En vasokklusiv smerteepisode, der varer længere end 2 uger eller >12 smerteepisoder i det foregående år.
• Daglig brug af narkotika.
• Behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller regelmæssige fiskeolietilskud inden for de sidste 60 dage.
• Modtager i øjeblikket et andet forsøgsmiddel eller på et sådant middel inden for de sidste 60 dage.
• Dosisændringer i de foregående 3 måneder ved behandling med hydroxyurinstof.
• Blødningsforstyrrelse eller patient på samtidig anti-koagulation.
• Betinget eller unormalt TCD-resultat eller slagtilfælde.
• Anden kronisk sygdom, der kan påvirke patientens præstation negativt, såsom HIV eller TB.
• Børn i pleje (CiC): Et plejebarn er et barn, der er blevet placeret under kontrol eller beskyttelse af en agentur, organisation, institution eller enhed af domstolene, regeringen eller et regeringsorgan, der handler i overensstemmelse med beføjelser tildelt dem ved lov eller forordning.