Klinisk undersøgelse, der sammenligner det nye immunsuppressive lægemiddel Gusperimus med den konventionelle behandling ved Wegeners granulomatose (SPARROW)

Inklusionskriterier:

1. Dokumenteret diagnose af Wegener's Granulomatosis (WG) i henhold til American College of Rheumatology klassifikationskriterier.
2. Diagnose af WG mindst 6 måneder før start og indledende induktionsterapi med en kombination af glukokortikoider og et immunsuppressivt middel (Cyclophosphamid eller Methotrexate) eller rituximab.
3. Tilbagefald af WG med eller uden igangværende glukokortikoider og/eller immunsuppressiv behandling med azathioprin/mycophenolatmofetil/methotrexat eller leflunomid. Den mindste sygdomsaktivitet er defineret ved tilstedeværelsen af ​​et nyt/værre større eller tre nye/værre mindre BVAS (version 3) emner.
4. Patienter mellem 18 - 75 år.
5. Medicinsk acceptabel og pålidelig præventionsmetode under studieforløbet. (Kvinder bør ikke blive gravide i mindst 6 måneder efter behandling med Cyclophosphamid).
6. Skriftligt informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse givet af patienten.
7. Patienter, der er i stand til og forberedt på selv at administrere undersøgelsesmedicinen eller have en pårørende/tredje person i stand til at gøre det.
8. Evne til at læse, forstå og registrere information, der kræves af protokol

Ekskluderingskriterier:

1. Andre multi-system autoimmune lidelser, herunder systemisk lupus erythematosus og anti-Glomerulær Basement Membran sygdom.
2. Systemisk vaskulitis på grund af en virusinfektion.
3. Cyclophosphamid-behandling intolerance, overfølsomhed eller kontraindikation over for Cyclophosphamid (aktivt stof eller et eller flere af hjælpestofferne) hos patienter med alvorligt tilbagefald af WG.

4. Overfølsomhed eller kontraindikation overfor

   • Spanidin (aktivt stof eller et eller flere af hjælpestofferne) eller
   • både Methotrexat (aktivt stof eller et hvilket som helst af hjælpestofferne) og Azathioprin (aktivt stof eller et hvilket som helst af hjælpestofferne) eller
   • methylprednisolon, prednisolon eller andre kortikosteroider (aktivt stof eller et eller flere af hjælpestofferne).
5. Underliggende medicinske tilstande, som efter Investigators opfattelse placerer patienten på et uacceptabelt risikoniveau for at deltage i en undersøgelse.
6. Tidligere randomisering i denne undersøgelse.
7. Cyclophosphamid, intravenøst ​​immunglobulin, anti-cytokin biologiske behandlinger, plasmaudveksling eller Abatacept i de tre måneder før indtræden i forsøget. Rituximab, Alemtuzumab eller stamcelletransplantation er ikke tilladt i de seks måneder forud for indtræden i forsøget.
8. Tidligere behandling med gusperimus.
9. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med forsøgslægemidler inden for de sidste 3 måneder før screening eller i den nuværende forsøgsperiode.
10. Gravide eller ammende kvinder.
11. Aktiv bakteriel/viral infektion (humant immundefektvirus, hepatitis B, hepatitis C, tuberkulose).
12. Patienter med glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 15 ml/min/1,73 m2.
13. Alanin transaminase (ALT), aspartat aminotransferase (AST), bilirubin og alkalisk fosfatase (ALP) niveauer over 2 x den øvre normalgrænse.
14. Utilstrækkelig knoglemarvsfunktion: Hvide blodlegemer (WBC) < 4000/mm3, hæmoglobin < 8 g/dL, neutrofiler < 2500/mm3, blodplader < 100 000/mm3.