Klinische studie waarin het nieuwe immunosuppressieve geneesmiddel Gusperimus wordt vergeleken met de conventionele behandeling bij de ziekte van Wegener (SPARROW)

Inclusiecriteria:

1. Gedocumenteerde diagnose van Wegener's Granulomatosis (WG) volgens de classificatiecriteria van het American College of Rheumatology.
2. Diagnose van WG minstens 6 maanden voor aanvang en initiële inductietherapie met een combinatie van glucocorticoïden en een immunosuppressivum (cyclofosfamide of methotrexaat) of rituximab.
3. Terugval van WG met of zonder lopende glucocorticoïden en/of immunosuppressieve therapie met azathioprine/mycofenolaatmofetil/methotrexaat of leflunomide. De minimale ziekteactiviteit wordt bepaald door de aanwezigheid van één nieuw/slechter ernstig of drie nieuw/slechter klein BVAS (versie 3) items.
4. Patiënten tussen 18 - 75 jaar.
5. Medisch aanvaardbare en betrouwbare anticonceptiemethode tijdens de opleiding. (Vrouwen mogen gedurende ten minste 6 maanden na behandeling met cyclofosfamide niet zwanger worden).
6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek gegeven door de patiënt.
7. Patiënten die in staat en bereid zijn om de onderzoeksmedicatie zelf toe te dienen of een familielid/derde persoon hebben die dit kan doen.
8. Mogelijkheid om informatie te lezen, te begrijpen en op te nemen die vereist is door het protocol

Uitsluitingscriteria:

1. Andere auto-immuunziekten met meerdere systemen, waaronder systemische lupus erythematosus en anti-glomerulaire basaalmembraanziekte.
2. Systemische vasculitis als gevolg van een virale infectie.
3. Cyclofosfamide therapie-intolerantie, overgevoeligheid of contra-indicatie voor Cyclofosfamide (werkzaam bestanddeel of een van de hulpstoffen) bij patiënten met een ernstige terugval van WG.

4. Overgevoeligheid of contra-indicatie voor

   • Spanidin (werkzame stof of een van de hulpstoffen) of
   • zowel methotrexaat (werkzame stof of een van de hulpstoffen) als azathioprine (werkzame stof of een van de hulpstoffen) of
   • methylprednisolon, prednisolon of andere corticosteroïden (werkzame stof of een van de hulpstoffen).
5. Onderliggende medische aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker de patiënt op een onaanvaardbaar risiconiveau plaatsen voor deelname aan een onderzoek.
6. Eerdere randomisatie in deze studie.
7. Cyclofosfamide, intraveneuze immunoglobuline, anti-cytokine biologische therapieën, plasma-uitwisseling of Abatacept in de drie maanden voorafgaand aan deelname aan de studie. Rituximab, Alemtuzumab of stamceltransplantatie is niet toegestaan ​​in de zes maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
8. Eerdere behandeling met gusperimus.
9. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met geneesmiddelen in onderzoek binnen de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens de huidige proefperiode.
10. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
11. Actieve bacteriële/virale infectie (Human Immunodeficiency Virus, Hepatitis B, Hepatitis C, Tuberculose).
12. Patiënten met een glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 15 ml/min/1,73 m2.
13. Alaninetransaminase (ALT), aspartaataminotransferase (AST), bilirubine en alkalische fosfatase (ALP) niveaus boven 2 x de bovengrens van normaal.
14. Onvoldoende beenmergfunctie: witte bloedcellen (WBC) < 4000/mm3, hemoglobine < 8 g/dL, neutrofielen < 2500/mm3, bloedplaatjes < 100.000/mm3.