Estudio clínico que compara el nuevo fármaco inmunosupresor Gusperimus con el tratamiento convencional en la granulomatosis de Wegener (SPARROW)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico documentado de Granulomatosis de Wegener (WG) según los criterios de clasificación del American College of Rheumatology.
2. Diagnóstico de GW al menos 6 meses antes del ingreso y terapia de inducción inicial con una combinación de glucocorticoides y un inmunosupresor (ciclofosfamida o metotrexato) o rituximab.
3. Recaída de WG con o sin glucocorticoides en curso y/o terapia inmunosupresora con azatioprina/micofenolato de mofetilo/metotrexato o leflunomida. La actividad mínima de la enfermedad se define por la presencia de un elemento BVAS (versión 3) mayor nuevo/peor o tres elementos BVAS menor nuevo/peor.
4. Pacientes entre 18 - 75 años.
5. Método anticonceptivo médicamente aceptable y confiable durante el curso de estudio. (Las mujeres no deben quedar embarazadas durante al menos 6 meses después del tratamiento con ciclofosfamida).
6. Consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio dado por el paciente.
7. Pacientes capaces y preparados para autoadministrarse la medicación del estudio o tener un familiar/tercera persona capaz de hacerlo.
8. Capacidad para leer, comprender y registrar la información requerida por el protocolo

Criterio de exclusión:

1. Otros trastornos autoinmunitarios multisistémicos, incluidos el lupus eritematoso sistémico y la enfermedad de la membrana basal antiglomerular.
2. Vasculitis sistémica por infección viral.
3. Intolerancia al tratamiento con ciclofosfamida, hipersensibilidad o contraindicación a la ciclofosfamida (principio activo o alguno de los excipientes) en pacientes con recidiva grave de la GW.

4. Hipersensibilidad o contraindicación a

   • Spanidina (principio activo o alguno de los excipientes) o
   • tanto Metotrexato (principio activo o alguno de los excipientes) como Azatioprina (principio activo o alguno de los excipientes) o
   • metilprednisolona, ​​prednisolona u otros corticoides (principio activo o alguno de los excipientes).
5. Condiciones médicas subyacentes que, en opinión del Investigador, colocan al paciente en un nivel de riesgo inaceptable para participar en un estudio.
6. Aleatorización previa en este estudio.
7. Ciclofosfamida, inmunoglobulina intravenosa, tratamientos biológicos anticitoquinas, plasmaféresis o abatacept en los tres meses anteriores al ingreso al ensayo. Rituximab, Alemtuzumab o trasplante de células madre no está permitido en los seis meses anteriores al ingreso al ensayo.
8. Tratamiento previo con gusperimus.
9. Participación en otro ensayo clínico con medicamentos en investigación en los últimos 3 meses antes de la selección o durante el período de prueba actual.
10. Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
11. Infección bacteriana/viral activa (Virus de la Inmunodeficiencia Humana, Hepatitis B, Hepatitis C, Tuberculosis).
12. Pacientes con Tasa de Filtrado Glomerular (TFGe) < 15 mL/min/1.73m2.
13. Niveles de alanina transaminasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), bilirrubina y fosfatasa alcalina (ALP) por encima de 2 veces el límite superior normal.
14. Función inadecuada de la médula ósea: glóbulos blancos (WBC) < 4000/mm3, hemoglobina < 8 g/dL, neutrófilos < 2500/mm3, plaquetas < 100 000/mm3.