En pilotundersøgelse af rekombinant human arginase 1 (rhArg1) hos patienter med recidiverende eller refraktær leukæmi eller lymfom

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde fra 1 til 17 år, inklusive.
• Bekræftet recidiverende/refraktær leukæmi eller lymfom til sidste kur, og patienten er uden standardbehandling for sygdommen.
• For forsøgspersoner i alderen <16 år, ændret Lansky Play Performance Scale (appendiks A) på 40 % eller derover; For forsøgspersoner i alderen ≥16 år, Karnofsky Performance Status (tillæg B) på 40 % eller derover.
• For lymfompatienter kan mindst én node eller nodalmasse måles ved CT-scanning.
• Villig til at overholde de forbud og begrænsninger, der er specificeret i denne protokol.
• Forsøgspersonens juridisk acceptable repræsentant skal have underskrevet et informeret samtykkedokument, og patient på 7 år eller derover skal give en samtykkende underskrift på det informerede samtykkedokument, der angiver, at han/hun/de forstår formålet med og procedurer, der kræves for undersøgelsen og er villig til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Har modtaget kræftbehandling, f.eks. kemoterapi, målrettede biologiske eller enzymer, enten godkendt eller afprøvende, inden for 2 uger før starten af ​​PEG-BCT-100.
• Eventuelle toksiske virkninger (undtagen hårtab) af den tidligere behandling er ikke blevet løst til grad 2 eller mindre i henhold til National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events.
• Total bilirubin > 1,5 x ULN ikke relateret til hæmolyse eller Gilberts sygdom, og ASAT/ALT > 5 x ULN
• Serumkreatinin > 2 x ULN eller beregnet kreatininclearance < 60 ml/min.
• Enhver anden aktiv malignitet inden for det seneste år undtagen basalcelle- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet.
• Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
• Historie om HIV-1 seropositivitet.
• Aktiv infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende behandling.
• Kvindelig patient er gravid eller ammer.
• Kvindelig patient med den fødedygtige alder og seksuel aktivitet, som ikke er enig eller ude af stand til at bruge passende præventionsmidler [inklusive receptpligtige p-piller), præventionsindsprøjtninger, intrauterin enhed (IUD), dobbeltbarrieremetode (spermicid gelé eller skum med kondomer eller mellemgulv), svangerskabsforebyggende plaster eller kirurgisk sterilisation] før indtræden og under hele undersøgelsen.
• Mandlig patient med seksuel aktivitet, som ikke accepterer at bruge passende prævention (barrieremetode til prævention i forbindelse med sæddræbende gelé) før studiestart og under hele undersøgelsen.
• Brug af alle forsøgslægemidler inden for 2 uger før starten af ​​PEG-BCT-100.
• Brug af ethvert arginin-depleterende middel inden for 2 uger før starten af ​​PEG-BCT-100.
• Forsøgspersoner, som efter efterforskerens mening ikke er i stand til at overholde forsøgsbehandlingen og de relaterede forsøgsprocedurer.