Um estudo piloto da arginase humana recombinante 1 (rhArg1) em pacientes com leucemia ou linfoma recidivante ou refratário

Critério de inclusão:

• Masculino ou feminino de 1 a 17 anos, inclusive.
• Leucemia ou linfoma recidivante/refratário confirmado ao último regime, e o paciente está sem terapia padrão para a doença.
• Para indivíduos com idade <16 anos, Lansky Play Performance Scale modificada (Apêndice A) de 40% ou mais; Para indivíduos com idade ≥16 anos, Karnofsky Performance Status (Apêndice B) de 40% ou mais.
• Para pacientes com linfoma, pelo menos um nódulo ou massa nodal é mensurável por tomografia computadorizada.
• Disposto a aderir às proibições e restrições especificadas neste protocolo.
• O representante legalmente aceitável do sujeito deve ter assinado um documento de consentimento informado e o paciente com 7 anos ou mais deve fornecer uma assinatura de consentimento no documento de consentimento informado, indicando que ele/ela/eles entende(m) o objetivo e os procedimentos necessários para o estudo e é dispostos a participar do estudo.

Critério de exclusão:

• Recebeu tratamento contra o câncer, por ex. quimioterapia, biológicos direcionados ou enzimas, aprovados ou em investigação, dentro de 2 semanas antes do início do PEG-BCT-100.
• Quaisquer efeitos tóxicos (exceto queda de cabelo) da terapia anterior não foram resolvidos para Grau 2 ou menos de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos do National Cancer Institute (NCI).
• Bilirrubina total > 1,5 x LSN não relacionada a hemólise ou doença de Gilbert e AST/ALT > 5 x LSN
• Creatinina sérica > 2 x LSN ou depuração de creatinina calculada < 60 ml/min.
• Qualquer outra neoplasia ativa no último ano, exceto câncer de pele basocelular ou escamoso ou carcinoma in situ do colo do útero ou da mama.
• Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não limitada a insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável ou arritmia cardíaca.
• Histórico de soropositividade para HIV-1.
• Infecção ativa que não responde adequadamente à terapia apropriada.
• Paciente do sexo feminino está grávida ou amamentando.
• Paciente do sexo feminino com potencial para engravidar e atividade sexual que não concorda ou não pode usar anticoncepcional adequado [incluindo anticoncepcionais orais prescritos (pílulas anticoncepcionais), injeções anticoncepcionais, dispositivo intrauterino (DIU), método de dupla barreira (geléia ou espuma espermicida com preservativos ou diafragma), adesivo anticoncepcional ou esterilização cirúrgica] antes da entrada e durante o estudo.
• Paciente do sexo masculino com atividade sexual que não concorda em usar contracepção adequada (método de barreira de controle de natalidade em conjunto com gel espermicida) antes da entrada no estudo e durante o estudo.
• Uso de qualquer medicamento experimental dentro de 2 semanas antes do início do PEG-BCT-100.
• Uso de qualquer agente depletor de arginina dentro de 2 semanas antes do início do PEG-BCT-100.
• Indivíduos que, na opinião do Investigador, são incapazes de cumprir o tratamento do estudo e os procedimentos do estudo relacionados.