Un estudio piloto de arginasa 1 humana recombinante (rhArg1) en pacientes con leucemia o linfoma recidivante o refractario

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer de 1 a 17 años, ambos inclusive.
• Leucemia o linfoma en recaída/refractario confirmado al último régimen, y el paciente no tiene la terapia estándar para la enfermedad.
• Para sujetos menores de 16 años, Escala de rendimiento de juego de Lansky modificada (Apéndice A) de 40% o más; Para sujetos de ≥16 años, estado funcional de Karnofsky (Apéndice B) del 40 % o superior.
• Para los pacientes con linfoma, al menos un ganglio o masa ganglionar se puede medir mediante tomografía computarizada.
• Dispuesto a adherirse a las prohibiciones y restricciones especificadas en este protocolo.
• El representante legalmente aceptable del sujeto debe haber firmado un documento de consentimiento informado y el paciente de 7 años o más debe proporcionar una firma de consentimiento en el documento de consentimiento informado, indicando que él/ella/ellos entienden el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y es dispuesto a participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

• Ha recibido tratamiento contra el cáncer, p. quimioterapia, productos biológicos dirigidos o enzimas, ya sea aprobado o en investigación, dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del PEG-BCT-100.
• Cualquier efecto tóxico (excepto la pérdida de cabello) de la terapia anterior no se ha resuelto a Grado 2 o menos de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
• Bilirrubina total > 1,5 x ULN no relacionada con hemólisis o enfermedad de Gilbert, y AST/ALT > 5 x ULN
• Creatinina sérica > 2 x LSN o aclaramiento de creatinina calculado < 60 ml/min.
• Cualquier otra neoplasia maligna activa en el último año, excepto el cáncer de piel de células basales o de células escamosas o el carcinoma in situ de cuello uterino o mama.
• Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otros, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable o arritmia cardíaca.
• Antecedentes de seropositividad al VIH-1.
• Infección activa que no responde adecuadamente a la terapia adecuada.
• La paciente mujer está embarazada o lactando.
• Paciente mujer en edad fértil y actividad sexual que no está de acuerdo o no puede usar anticonceptivos adecuados [incluidos anticonceptivos orales recetados (píldoras anticonceptivas), inyecciones anticonceptivas, dispositivo intrauterino (DIU), método de doble barrera (jalea o espuma espermicida con condones o diafragma), parche anticonceptivo o esterilización quirúrgica] antes del ingreso y durante todo el estudio.
• Paciente masculino con actividad sexual que no acepta usar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo de barrera junto con jalea espermicida) antes del ingreso al estudio y durante todo el estudio.
• Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del PEG-BCT-100.
• Uso de cualquier agente reductor de arginina dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del PEG-BCT-100.
• Sujetos que, en opinión del Investigador, no puedan cumplir con el tratamiento del ensayo y los procedimientos del ensayo relacionados.