Пилотное исследование рекомбинантной человеческой аргиназы 1 (rhArg1) у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным лейкозом или лимфомой

Критерии включения:

• Мужчина или женщина от 1 до 17 лет включительно.
• Подтвержденный рецидив/резистентность лейкемии или лимфомы к последнему режиму, и у пациента отсутствует стандартная терапия заболевания.
• Для субъектов в возрасте до 16 лет модифицированная шкала производительности Lansky Play (Приложение A) 40% или выше; Для субъектов в возрасте ≥16 лет, рабочий статус Карновского (Приложение B) 40% или выше.
• У пациентов с лимфомой по крайней мере один узел или узелковое образование можно измерить с помощью компьютерной томографии.
• Готовы соблюдать запреты и ограничения, указанные в настоящем протоколе.
• Законный представитель субъекта должен подписать документ об информированном согласии, а пациент в возрасте 7 лет и старше должен предоставить подтверждающую подпись на документе об информированном согласии, указывая, что он/она/они понимают(ют) цель и процедуры, необходимые для исследования, и готовы участвовать в исследовании.

Критерий исключения:

• Получил лечение от рака, т.е. химиотерапия, таргетные биологические препараты или ферменты, одобренные или исследуемые, в течение 2 недель до начала PEG-BCT-100.
• Любые токсические эффекты (за исключением выпадения волос) предшествующей терапии не были разрешены до степени 2 или ниже в соответствии с общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака (NCI).
• Общий билирубин > 1,5 х ВГН, не связанный с гемолизом или болезнью Жильбера, и АСТ/АЛТ > 5 х ВГН
• Креатинин сыворотки > 2 x ULN или расчетный клиренс креатинина < 60 мл/мин.
• Любое другое активное злокачественное новообразование в течение последнего года, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки или молочной железы.
• Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, нестабильную стенокардию или сердечную аритмию.
• История ВИЧ-1 серопозитивности.
• Активная инфекция, не отвечающая адекватно на соответствующую терапию.
• Пациентка беременна или кормит грудью.
• Пациентка с детородным потенциалом и сексуальной активностью, которая не согласна или не может использовать адекватные противозачаточные средства [включая рецептурные оральные контрацептивы (противозачаточные таблетки), противозачаточные инъекции, внутриматочную спираль (ВМС), метод двойного барьера (спермицидный гель или пену с презервативами или диафрагма), противозачаточный пластырь или хирургическая стерилизация] до включения и на протяжении всего исследования.
• Пациент мужского пола с сексуальной активностью, который не согласен использовать адекватную контрацепцию (барьерный метод контрацепции в сочетании со спермицидным гелем) до включения в исследование и на протяжении всего исследования.
• Использование любого исследуемого препарата (препаратов) в течение 2 недель до начала PEG-BCT-100.
• Использование любого агента, снижающего уровень аргинина, в течение 2 недель до начала PEG-BCT-100.
• Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не в состоянии соблюдать режим пробного лечения и связанные с ним процедуры исследования.