Eine Pilotstudie zu rekombinanter humaner Arginase 1 (rhArg1) bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Leukämie oder Lymphom

Einschlusskriterien:

• Männlich oder weiblich von 1 bis einschließlich 17 Jahren.
• Bestätigte rezidivierende/refraktäre Leukämie oder Lymphom bis zum letzten Regime, und der Patient hat keine Standardtherapie für die Krankheit.
• Für Probanden unter 16 Jahren modifizierte Lansky Play Performance Scale (Anhang A) von 40 % oder mehr; Für Probanden im Alter von ≥ 16 Jahren, Karnofsky Performance Status (Anhang B) von 40 % oder mehr.
• Bei Lymphompatienten ist mindestens ein Knoten oder eine Knotenmasse durch CT-Scan messbar.
• Bereit, sich an die in diesem Protokoll festgelegten Verbote und Beschränkungen zu halten.
• Der rechtlich zulässige Vertreter des Probanden muss eine Einverständniserklärung unterzeichnet haben, und der Patient ab 7 Jahren muss eine zustimmende Unterschrift auf der Einverständniserklärung leisten, aus der hervorgeht, dass er/sie/sie den Zweck und die für die Studie erforderlichen Verfahren versteht und ist bereit, an der Studie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

• Hat eine Krebsbehandlung erhalten, z. Chemotherapie, zielgerichtete Biologika oder Enzyme, entweder zugelassen oder in der Prüfung, innerhalb von 2 Wochen vor Beginn des PEG-BCT-100.
• Jegliche toxischen Wirkungen (außer Haarausfall) der vorherigen Therapie wurden nicht auf Grad 2 oder weniger gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events des National Cancer Institute (NCI) reduziert.
• Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN, nicht im Zusammenhang mit Hämolyse oder Gilbert-Krankheit, und AST/ALT > 5 x ULN
• Serum-Kreatinin > 2 x ULN oder berechnete Kreatinin-Clearance < 60 ml/min.
• Jede andere aktive Malignität innerhalb des letzten Jahres, außer Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses oder der Brust.
• Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris oder Herzrhythmusstörungen.
• Geschichte der HIV-1-Seropositivität.
• Aktive Infektion, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie anspricht.
• Patientin ist schwanger oder stillt.
• Patientin mit gebärfähigem Potenzial und sexueller Aktivität, die nicht damit einverstanden ist oder nicht in der Lage ist, angemessene Verhütungsmittel zu verwenden [einschließlich verschreibungspflichtiger oraler Kontrazeptiva (Antibabypillen), Verhütungsspritzen, Intrauterinpessar (IUP), Doppelbarrieremethode (spermizides Gelee oder Schaum mit Kondomen oder Diaphragma), Verhütungspflaster oder chirurgische Sterilisation] vor dem Eintritt und während der gesamten Studie.
• Männlicher Patient mit sexueller Aktivität, der einer angemessenen Empfängnisverhütung (Barrieremethode zur Empfängnisverhütung in Verbindung mit Spermizidgelee) vor Studieneintritt und während der gesamten Studie nicht zustimmt.
• Verwendung von Prüfpräparaten innerhalb von 2 Wochen vor Beginn des PEG-BCT-100.
• Verwendung eines Arginin-abbauenden Mittels innerhalb von 2 Wochen vor Beginn des PEG-BCT-100.
• Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Studienbehandlung und die damit verbundenen Studienverfahren einzuhalten.