Een pilootstudie van recombinant humaan arginase 1 (rhArg1) bij patiënten met recidiverende of refractaire leukemie of lymfoom

Inclusiecriteria:

• Man of vrouw van 1 tot en met 17 jaar.
• Bevestigde recidiverende/refractaire leukemie of lymfoom tot het laatste regime, en de patiënt heeft geen standaardtherapie voor de ziekte.
• Voor proefpersonen <16 jaar, gewijzigde Lansky Play Performance Scale (bijlage A) van 40% of hoger; Voor proefpersonen van ≥16 jaar, Karnofsky-prestatiestatus (bijlage B) van 40% of hoger.
• Voor lymfoompatiënten is ten minste één knoop of knoopmassa meetbaar met een CT-scan.
• Bereid zijn zich te houden aan de verboden en beperkingen die in dit protocol zijn gespecificeerd.
• De wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon moet een geïnformeerd toestemmingsdocument hebben ondertekend en de patiënt van 7 jaar of ouder moet een instemmende handtekening zetten op het geïnformeerde toestemmingsdocument, waarmee wordt aangegeven dat hij/zij/zij het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpen en is/zijn bereid zijn mee te werken aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Heeft een kankerbehandeling ondergaan, b.v. chemotherapie, gerichte biologische of enzymen, goedgekeurd of in onderzoek, binnen 2 weken voorafgaand aan de start van de PEG-BCT-100.
• Eventuele toxische effecten (behalve haaruitval) van de eerdere therapie zijn niet opgelost tot graad 2 of minder volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events van het National Cancer Institute (NCI).
• Totaal bilirubine > 1,5 x ULN niet gerelateerd aan hemolyse of de ziekte van Gilbert, en ASAT/ALAT > 5 x ULN
• Serumcreatinine > 2 x ULN of berekende creatinineklaring < 60 ml/min.
• Elke andere actieve maligniteit in het afgelopen jaar behalve basaalcel- of plaveiselcelkanker of carcinoma in situ van de baarmoederhals of de borst.
• Ongecontroleerde bijkomende ziekte waaronder, maar niet beperkt tot, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris of hartritmestoornissen.
• Geschiedenis van HIV-1-seropositiviteit.
• Actieve infectie die niet adequaat reageert op geschikte therapie.
• Vrouwelijke patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
• Vrouwelijke patiënt die zwanger kan worden en seksueel actief is en niet akkoord gaat met of niet in staat is om geschikte anticonceptiva te gebruiken [inclusief voorgeschreven orale anticonceptiva (anticonceptiepillen), anticonceptie-injecties, intra-uterien apparaat (IUD), dubbele-barrièremethode (zaaddodende gelei of schuim met condooms of middenrif), anticonceptiepleister of chirurgische sterilisatie] vóór binnenkomst en tijdens het onderzoek.
• Mannelijke patiënt met seksuele activiteit die niet akkoord gaat met het gebruik van adequate anticonceptie (barrièremethode voor anticonceptie in combinatie met zaaddodende gelei) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en tijdens het onderzoek.
• Gebruik van (een) onderzoeksgeneesmiddel(en) binnen 2 weken voorafgaand aan de start van de PEG-BCT-100.
• Gebruik van een arginine-afbrekend middel binnen 2 weken voorafgaand aan de start van de PEG-BCT-100.
• Proefpersonen die naar het oordeel van de Onderzoeker niet in staat zijn de proefbehandeling en de daarbij behorende proefprocedures na te komen.