- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01835782
Bestemmelse af sikkerheden af L-serin i ALS
28. juli 2015 opdateret af: Phoenix Neurological Associates, LTD
Bestemmelse af sikkerheden af L-serin hos personer med amyotrofisk lateral sklerois (ALS) ved forskellige doser.
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden af L-Serin hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) ved forskellige doser.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Tidligere undersøgelser af Guamian ALS-Parkinsons demenskompleks har identificeret β-methylamino-L-alanin (BMAA), som et potentielt neurotoksin, der er ansvarligt for denne sygdom.
BMAA er en ikke-essentiel aminosyre og produceres af en cyanobakterie, som er til stede i alle økosystemer.
Efterfølgende har flere grupper identificeret høje koncentrationer af BMAA i hjernevæv hos patienter fra Nordamerika og Europa med adskillige neurodegenerative sygdomme, herunder ALS, Parkinsons sygdom og Alzheimers sygdom.
Det er blevet antaget, at kronisk indtagelse af BMAA i kosten fører til forkert inkorporering af aminosyren i hjerneproteiner, hvor den producerer langsom neuronal skade, og nyere beviser har vist, at BMAA er forkert inkorporeret i proteiner i neuronale cellelinjer via seryl. tRNA-syntetase, og derved producerer proteinfejlfoldning og proteinaggregater, hvilket fører til celledød.
Det er blevet påvist i pattedyrs neuronale cellekulturer, at eksogent L-serin kunne forhindre BMAA-neurotoksinet i at blive fejlinkorporeret i proteiner og derved forhindre celledød, og at meget høje doser af L-serin kan konkurrere med transporten af en række ikke -essentielle aminosyrer over blod-hjerne-barrieren via y+-transportøren.
Disse resultater har fået os til at tro, at høje doser af L-serin muligvis kunne stoppe fejlinkorporeringen af BMAA i hjerneproteiner, hvilket igen ville bremse eller endda aftage progressionen af ALS.
Denne undersøgelse vil bestemme sikkerheden af forskellige doser af L-serin givet til ALS-personer ved 0,5 g to gange dagligt (BID), 2,5 g BID, 7,5 g BID eller 15 gram BID i seks måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18-85
- Mand eller kvinde
- Klinisk diagnosticeret med sandsynlig eller sikker ALS baseret på El Escorial kriterier
- ALSFRS-R > 25
- I stand til at give informeret samtykke til og overholde alle medicinske procedurer
Ekskluderingskriterier:
- Uden for aldersgruppen 18-85
- Forsøgspersoner med forceret vitalkapacitet (FVC) under 60 %
- Beviser for enhver motorneuronsygdom i over 3 år
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Faktoriel opgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 2,5 gram BID
5 patienter vil blive jævnt randomiseret i denne gruppe
|
|
|
Aktiv komparator: ,5 gram BID
5 patienter vil blive jævnt randomiseret i denne gruppe
|
|
|
Aktiv komparator: 7,5 gram BID
5 patienter vil blive jævnt randomiseret i denne gruppe
|
|
|
Aktiv komparator: 15 gram BID
5 patienter vil blive jævnt randomiseret i denne gruppe
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed af L-Serine
Tidsramme: 1-6 måneder
|
Bestemmelse af sikkerheden af L-Serine givet ved 0,5 g to gange dagligt (BID), 2,5 g BID, 7,5 g BID eller 15 gram BID i seks måneder ved at vurdere det samlede antal bivirkninger (AE) under behandlingen
|
1-6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Mål niveauer af β-Methylamino-L-alanin (BMAA) i blod, urin og cerebrospinalvæske (CSF) for at afgøre, om der er et fald i niveauerne i løbet af behandlingen
Tidsramme: 1-6 måneder
|
1-6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2013
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. december 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. marts 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. april 2013
Først opslået (Skøn)
19. april 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
30. juli 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. juli 2015
Sidst verificeret
1. juli 2015
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- L-Serine2013
- IND (Anden identifikator: 116871)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .