- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01835782
L-seriinin turvallisuuden määrittäminen ALS:ssä
tiistai 28. heinäkuuta 2015 päivittänyt: Phoenix Neurological Associates, LTD
L-seriinin turvallisuuden määrittäminen potilailla, joilla on amyotrofinen lateraalisklerois (ALS) eri annoksilla.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää L-seriinin turvallisuus eri annoksilla potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Aiemmat tutkimukset Guamin ALS-Parkinsonin dementiakompleksista ovat tunnistaneet β-metyyliamino-L-alaniinin (BMAA) mahdolliseksi hermomyrkkyksi, joka on vastuussa tästä taudista.
BMAA on ei-välttämätön aminohappo, ja sitä tuottaa syanobakteeri, jota esiintyy kaikissa ekosysteemeissä.
Myöhemmin useat ryhmät ovat tunnistaneet korkeat BMAA-pitoisuudet Pohjois-Amerikasta ja Euroopasta tulevien potilaiden aivokudoksissa, joilla on useita hermostoa rappeuttavia sairauksia, mukaan lukien ALS, Parkinsonin tauti ja Alzheimerin tauti.
On oletettu, että BMAA:n krooninen saanti ruokavaliossa johtaa aminohapon väärin sisällyttämiseen aivojen proteiineihin, missä se aiheuttaa hidasta hermosolujen vauriota, ja viimeaikaiset todisteet ovat osoittaneet, että BMAA on liitetty väärin hermosolujen proteiineihin seryylin kautta. tRNA-syntetaasi, mikä tuottaa proteiinien väärinlaskostumista ja proteiiniaggregaatteja, mikä johtaa solukuolemaan.
Nisäkkäiden hermosolujen soluviljelmissä on osoitettu, että eksogeeninen L-seriini voisi estää BMAA-neurotoksiinin virheellisen liittämisen proteiineihin, mikä estää solukuoleman ja että erittäin suuret L-seriiniannokset voivat kilpailla useiden ei-solujen kuljetuksen kanssa. - välttämättömät aminohapot veri-aivoesteen läpi y+-kuljettajan kautta.
Nämä havainnot ovat saaneet meidät uskomaan, että suuret L-seriiniannokset voisivat mahdollisesti pysäyttää BMAA:n virheellisen liittämisen aivojen proteiineihin, mikä puolestaan hidastaisi tai jopa hidastaisi ALS:n etenemistä.
Tämä tutkimus määrittää L-seriinin eri annosten turvallisuuden, jotka annetaan ALS-potilaille 0,5 g kahdesti päivässä (BID), 2,5 g BID, 7,5 g BID tai 15 grammaa BID kuuden kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-85
- Mies vai nainen
- Kliinisesti diagnosoitu todennäköinen tai selvä ALS El Escorialin kriteerien perusteella
- ALSFRS-R > 25
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan kaikkia lääketieteellisiä toimenpiteitä
Poissulkemiskriteerit:
- Ikärajan ulkopuolella 18-85
- Koehenkilöt, joiden pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on alle 60 %
- Todisteet kaikista motorisista hermosoluista yli 3 vuoden ajalta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Tehtävätehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: 2,5 grammaa BID
5 potilasta satunnaistetaan tasaisesti tähän ryhmään
|
|
|
Active Comparator: 0,5 grammaa BID
5 potilasta satunnaistetaan tasaisesti tähän ryhmään
|
|
|
Active Comparator: 7,5 grammaa BID
5 potilasta satunnaistetaan tasaisesti tähän ryhmään
|
|
|
Active Comparator: 15 grammaa BID
5 potilasta satunnaistetaan tasaisesti tähän ryhmään
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
L-Serinen turvallisuus
Aikaikkuna: 1-6 kuukautta
|
L-Serinin turvallisuuden määrittäminen annoksella 0,5 g kahdesti vuorokaudessa (BID), 2,5 g BID, 7,5 g BID tai 15 grammaa kahdesti vuorokaudessa kuuden kuukauden ajan arvioimalla haittatapahtumien (AE) kokonaismäärää hoidon aikana
|
1-6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mittaa β-metyyliamino-L-alaniinin (BMAA) tasot verestä, virtsasta ja aivo-selkäydinnesteestä (CSF) selvittääksesi, onko pitoisuuksissa laskua hoidon aikana
Aikaikkuna: 1-6 kuukautta
|
1-6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. tammikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. huhtikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 19. huhtikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 30. heinäkuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. heinäkuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- L-Serine2013
- IND (Muu tunniste: 116871)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .