Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Terapeutisk effekt af topisk sirolimus i tidligt stadium kutan T-celle lymfom (CTCL)

3. juni 2015 opdateret af: Stefan Schieke MD
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om sirolimus reducerer symptomerne på kutant T-celle lymfom (CTCL), og om det forårsager bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et prospektivt, ikke-randomiseret, åbent studie af topisk sirolimus til behandling af CTCL tilbagevendende eller refraktær over for mindst én tidligere hudstyret behandling. Formålet vil være evaluering af sikkerhed og anti-tumorrespons vurderet ved serielle hudundersøgelser.

Studievarighed:

For forsøgspersoner med mindst delvis remission fortsættes behandlingen i maksimalt 6 måneder. Alle forsøgspersoner vil blive fulgt i 6 måneder fra tidspunktet for seponering af undersøgelseslægemidlet eller indtil progression af sygdommen eller indtil en ny behandling for CTCL vil blive startet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk og histologisk bekræftet diagnose af CTCL (sygdom i tidligt stadium med pletter og/eller tynde plaques, der dækker op til 10 %, stadium IA)
  • Tilbagefaldende eller refraktær sygdom efter mindst én standard hudstyret behandling inklusive kortikosteroider, topisk bexaroten, fototerapi
  • Alle fag skal være 18 år eller ældre
  • Forventet levetid ≥ 6 måneder, bestemt af den behandlende læge
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager anticancerbehandlinger, eller som har modtaget anticancerterapier inden for 4 uger efter starten af ​​studielægemidlet (inklusive topiske eller systemiske glukokortikosteroider, kemoterapi, strålebehandling, antistofbaseret behandling osv.)
  • Forudgående behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for de foregående 4 uger
  • Patienter, der får kronisk, systemisk behandling med kortikosteroider eller et andet immunsuppressivt middel.
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer, eller voksne med reproduktionspotentiale, som ikke bruger effektive præventionsmetoder. Tilstrækkelig prævention (orale præventionsmidler ("pillen"), intrauterine anordninger (IUD'er), præventionsimplantater under huden eller præventionsindsprøjtninger, membraner med sæddræbende middel og kondomer med skum) skal anvendes under hele forsøget og i 8 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin inden for 7 dage før administration af sirolimus).
  • Patienter, der tidligere har modtaget behandling med en mTOR-hæmmer (f.eks. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  • Patienter med kendt overfølsomhed over for sirolimus eller andet rapamycin (f.eks. everolimus, temsirolimus) eller dets hjælpestof
  • Anamnese med manglende overholdelse af medicinske regimer
  • Patienter, der ikke vil eller er i stand til at overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus 0,1% salve
Medicin: Sirolimus 0,1% salve
Sirolimus 0,1% salve vil blive påført topisk på alle berørte områder af huden to gange dagligt i 6 måneder eller indtil progression eller uacceptabel toksicitet.
Andre navne:
  • Rapamune, sirolimus, rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 6 måneder

Bestem effektiviteten af ​​topisk sirolimus i behandlingen af ​​CTCL i tidligt stadium som overordnet responsrate (ORR)

Svarkriterier:

Komplet respons (CR) vil blive defineret som ingen tegn på klinisk hudsygdom.

Partiel respons (PR) vil blive defineret som en markant forbedring af hudsygdomme på > 50 % fra baseline uden nye læsioner.

Stabil sygdom (SD) vil blive defineret som < 25 % stigning og < 50 % clearance i hudsygdom fra baseline uden nye læsioner.

Progressiv sygdom (PD) vil blive defineret som > 25 % stigning i hudsygdom fra baseline eller nye tumorer eller tab af respons hos dem med CR eller PR (stigning i hudscore større end summen af ​​nadir plus 50 % baseline score).

Vurderingen vil være baseret på Composite Assessment of Index Lesion Severity (CAILS) og i tilfælde af mere omfattende sygdom, Modified Severity-Weied Assessment Tool (mSWAT)-score.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af objektiv respons (DOR)
Tidsramme: 6 måneder
Varighed af objektiv respons (DOR) - tid fra den første responsdato til progression af sygdom eller død på grund af det underliggende lymfom.
6 måneder
Bivirkningsprofil og tolerabilitet af topisk sirolimus hos patienter med CTCL
Tidsramme: 6 måneder

Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​undersøgelsens behandlingsregime vil blive evalueret. Analyser vil være beskrivende, og der vil ikke blive udført nogen formel hypotesetestning.

Sikkerhedsendepunkter vil omfatte behandlingsrelaterede bivirkninger. Alle rapporterede bivirkninger vil blive klassificeret ved hjælp af version 4.0 af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).

Alle uønskede hændelser registreret under undersøgelsen vil blive opsummeret. Hyppigheden af ​​uønskede hændelser vil blive opsummeret efter kropssystem, sværhedsgrad (baseret på CTCAE-grader), type bivirkning og relation til undersøgelseslægemidlet. Dødsfald, der kan rapporteres som SAE'er og ikke-dødelige alvorlige bivirkninger, vil blive opført efter patient og type af bivirkning. Bivirkninger vil blive opsummeret ved at præsentere antallet og procentdelen af ​​patienter, der har en bivirkning i hvert kropssystem og har hver enkelt bivirkning.
6 måneder
Korrelative biomarkører såsom mTOR pathway-aktivering ved baseline og under behandling
Tidsramme: 6 måneder

• Aktiveringsniveau for pattedyrmålet for rapamycin (mTOR)-vejen, kvantificering af regulatoriske T-celler (Tregs), cytokinprofil i vævsprøver. Denne del af undersøgelsen vil karakterisere de molekylære hændelser og mekanismer, der er involveret i virkningen af ​​sirolimus på CTCL. Disse undersøgelser vil blive udført i vævsprøver fra hudbiopsier af patienter ved indtræden i undersøgelsen og under undersøgelsen.

  1. mTOR pathway aktivitet i huden:

    Vurdering af phosphoryleringsstatus og ekspressionsniveau af downstream-mål for mTOR med direkte effekter på cellulær proliferation og vækst. Disse kan omfatte:

    • phospho-S6
    • phospho-4-EBP1
    • cyclin D1 niveauer

  2. Antal hudresidente Tregs:

    Kvantificering af regulatoriske T-celler karakteriseret ved overflademarkørekspressionsmønster (CD4+, CD25+, FOXP3+) i vævsprøver ved immunhistokemi og/eller PCR/flowcytometri.

  3. Cytokinprofil i huden:

Karakterisering af cytokinprofil i læsional hud vil blive udført af cytokin-PCR-arrays.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stefan Schieke MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stefan Schieke, MD, Medical College of Wisconsin

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. maj 2015

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2013

Først opslået (Skøn)

1. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. juni 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2015

Sidst verificeret

1. juni 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO#00019812

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner