Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapeutická účinnost topického sirolimu v časném stadiu kožního T-buněčného lymfomu (CTCL)

3. června 2015 aktualizováno: Stefan Schieke MD
Účelem této studie je zjistit, zda sirolimus snižuje příznaky kožního T-buněčného lymfomu (CTCL) a zda způsobuje nějaké vedlejší účinky.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o prospektivní, nerandomizovanou, otevřenou studii topického sirolimu pro léčbu CTCL rekurentního nebo refrakterního na alespoň jednu předchozí kožní léčbu. Účelem bude vyhodnocení bezpečnosti a protinádorové odpovědi hodnocené sériovými kožními vyšetřeními.

Délka studia:

U subjektů s alespoň částečnou remisí bude léčba pokračovat maximálně 6 měsíců. Všechny subjekty budou sledovány po dobu 6 měsíců od doby vysazení studovaného léku nebo do progrese onemocnění nebo do zahájení nové léčby CTCL.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinicky a histologicky potvrzená diagnóza CTCL (časné stadium onemocnění s náplastmi a/nebo tenkými plaky pokrývajícími do 10 %, stadium IA)
  • Recidivující nebo refrakterní onemocnění po alespoň jedné standardní kožní léčbě včetně kortikosteroidů, lokálního bexarotenu, fototerapie
  • Všichni účastníci musí být starší 18 let
  • Očekávaná délka života ≥ 6 měsíců, stanovená ošetřujícím lékařem
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří v současné době dostávají protinádorovou léčbu nebo kteří podstoupili protinádorovou léčbu do 4 týdnů od zahájení léčby studovaným lékem (včetně topických nebo systémových glukokortikosteroidů, chemoterapie, radiační terapie, terapie založené na protilátkách atd.)
  • Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným lékem během předchozích 4 týdnů
  • Pacienti, kteří dostávají chronickou systémovou léčbu kortikosteroidy nebo jiným imunosupresivním prostředkem.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo dospělí s reprodukčním potenciálem, kteří nepoužívají účinné metody antikoncepce. Během studie a 8 týdnů po poslední dávce musí být používána vhodná antikoncepce (perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělíska (IUD), antikoncepční implantáty pod kůži nebo antikoncepční injekce, membrány se spermicidem a kondomy s pěnou). studovaného léku (ženy ve fertilním věku musí mít negativní moč do 7 dnů před podáním sirolimu).
  • Pacienti, kteří byli dříve léčeni inhibitorem mTOR (např. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  • Pacienti se známou přecitlivělostí na sirolimus nebo jiný rapamycin (např. everolimus, temsirolimus) nebo na jeho pomocnou látku
  • Historie nedodržování lékařských režimů
  • Pacienti, kteří nechtějí nebo nemohou dodržovat protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sirolimus 0,1% mast
Lék: Sirolimus 0,1% mast
Sirolimus 0,1% mast bude aplikován lokálně na všechny postižené oblasti kůže dvakrát denně po dobu 6 měsíců nebo do progrese nebo nepřijatelné toxicity.
Ostatní jména:
  • Rapamune, sirolimus, rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 6 měsíců

Stanovte účinnost topického sirolimu v léčbě časného stadia CTCL jako celkovou míru odpovědi (ORR)

Kritéria odpovědi:

Kompletní odpověď (CR) bude definována jako žádný důkaz klinického kožního onemocnění.

Částečná odpověď (PR) bude definována jako výrazné zlepšení kožního onemocnění o > 50 % oproti výchozí hodnotě bez nových lézí.

Stabilní onemocnění (SD) bude definováno jako < 25 % zvýšení a < 50 % clearance kožního onemocnění od výchozí hodnoty bez nových lézí.

Progresivní onemocnění (PD) bude definováno jako > 25% zvýšení kožního onemocnění od výchozího stavu nebo nových nádorů nebo ztráta odpovědi u pacientů s CR nebo PR (zvýšení kožního skóre větší než součet nadir plus 50% výchozího skóre).

Hodnocení bude založeno na složeném hodnocení indexové závažnosti lézí (CAILS) a v případě rozsáhlejšího onemocnění na skóre modifikovaného nástroje pro hodnocení závažnosti (mSWAT).
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba trvání objektivní odpovědi (DOR)
Časové okno: 6 měsíců
Doba trvání objektivní odpovědi (DOR) – doba od prvního data odpovědi do progrese onemocnění nebo smrti v důsledku základního lymfomu.
6 měsíců
Profil nežádoucích účinků a snášenlivost topického sirolimu u pacientů s CTCL
Časové okno: 6 měsíců

Bude hodnocena bezpečnost a snášenlivost studijního léčebného režimu. Analýzy budou popisné a nebude prováděno žádné formální testování hypotéz.

Bezpečnostní koncové body budou zahrnovat nežádoucí účinky související s léčbou. Všechny hlášené nežádoucí příhody budou hodnoceny pomocí verze 4.0 Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).

Všechny nežádoucí účinky zaznamenané během studie budou shrnuty. Výskyt nežádoucích příhod bude shrnut podle tělesného systému, závažnosti (na základě stupňů CTCAE), typu nežádoucí příhody a vztahu ke studovanému léčivu. Úmrtí vykazovaná jako SAE a nefatální závažné nežádoucí příhody budou uvedeny podle pacienta a typu nežádoucí příhody. Nežádoucí příhody budou shrnuty uvedením počtu a procenta pacientů, kteří mají jakoukoli nepříznivou příhodu v každém tělesném systému a mají každou jednotlivou nepříznivou příhodu.
6 měsíců
Korelativní biomarkery, jako je aktivace dráhy mTOR na začátku a během léčby
Časové okno: 6 měsíců

• Úroveň aktivace dráhy savčího cíle rapamycinu (mTOR), kvantifikace regulačních T buněk (Tregs), cytokinový profil ve vzorcích tkání. Tato část studie bude charakterizovat molekulární děje a mechanismy podílející se na účinku sirolimu na CTCL. Tyto studie budou provedeny na vzorcích tkání z kožních biopsií pacientů při vstupu do studie a během studie.

  1. Aktivita dráhy mTOR v kůži:

    Hodnocení stavu fosforylace a úrovně exprese downstream cílů mTOR s přímými účinky na buněčnou proliferaci a růst. Ty mohou zahrnovat:

    • fosfo-S6
    • fosfo-4-EBP1
    • hladiny cyklinu D1

  2. Počet Tregs rezidentů kůže:

    Kvantifikace regulačních T buněk charakterizovaných vzorem exprese povrchových markerů (CD4+, CD25+, FOXP3+) ve vzorcích tkání imunohistochemií a/nebo PCR/průtokovou cytometrií.

  3. Cytokinový profil v kůži:

Charakterizace cytokinového profilu v kůži lézí bude provedena pomocí cytokinových PCR čipů.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stefan Schieke MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stefan Schieke, MD, Medical College of Wisconsin

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

1. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2015

Naposledy ověřeno

1. června 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO#00019812

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kožní T-buněčný lymfom (CTCL)

Klinické studie na Sirolimus 0,1% mast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit