Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Terapeutisk effekt av topisk sirolimus i tidigt stadium av kutant T-cellslymfom (CTCL)

3 juni 2015 uppdaterad av: Stefan Schieke MD
Syftet med denna studie är att avgöra om sirolimus minskar symtomen på kutant T-cellslymfom (CTCL) och om det orsakar några biverkningar.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta kommer att vara en prospektiv, icke-randomiserad, öppen studie av topikal sirolimus för behandling av CTCL återkommande eller refraktär mot minst en tidigare hudinriktad behandling. Syftet kommer att vara utvärdering av säkerhet och antitumörsvar som utvärderats genom seriella hudundersökningar.

Studietid:

För patienter med åtminstone partiell remission kommer behandlingen att fortsätta i högst 6 månader. Alla försökspersoner kommer att följas i 6 månader från tidpunkten för avbrytande av studieläkemedlet eller tills sjukdomsprogression eller tills en ny behandling för CTCL kommer att påbörjas.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kliniskt och histologiskt bekräftad diagnos av CTCL (tidig sjukdom med plåster och/eller tunna plack som täcker upp till 10 %, stadium IA)
  • Återfallande eller refraktär sjukdom efter minst en vanlig hudinriktad behandling inklusive kortikosteroider, topikal bexaroten, fototerapi
  • Alla ämnen måste vara 18 år eller äldre
  • Förväntad livslängd ≥ 6 månader, bestäms av behandlande läkare
  • Undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienter som för närvarande får anticancerterapier eller som har fått anticancerterapier inom 4 veckor efter starten av studieläkemedlet (inklusive topikala eller systemiska glukokortikosteroider, kemoterapi, strålbehandling, antikroppsbaserad terapi, etc.)
  • Tidigare behandling med något prövningsläkemedel inom de föregående 4 veckorna
  • Patienter som får kronisk, systemisk behandling med kortikosteroider eller annat immunsuppressivt medel.
  • Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar, eller vuxna med reproduktionspotential som inte använder effektiva preventivmetoder. Adekvat preventivmedel (perorala preventivmedel ("pillret"), intrauterina anordningar (spiral), preventivmedelsimplantat under huden, eller preventivmedelsinjektioner, diafragma med spermiedödande medel och kondomer med skum) måste användas under hela prövningen och i 8 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet (kvinnor i fertil ålder måste ha negativ urin inom 7 dagar före administrering av sirolimus).
  • Patienter som tidigare har fått behandling med en mTOR-hämmare (t.ex. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  • Patienter med känd överkänslighet mot sirolimus eller annat rapamycin (t.ex. everolimus, temsirolimus) eller dess hjälpämne
  • Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer
  • Patienter som inte vill eller kan följa protokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sirolimus 0,1% salva
Läkemedel: Sirolimus 0,1% salva
Sirolimus 0,1% salva kommer att appliceras topiskt på alla drabbade områden av huden två gånger dagligen i 6 månader eller tills progression eller oacceptabel toxicitet.
Andra namn:
  • Rapamune, sirolimus, rapamycin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 6 månader

Bestäm effekten av topikal sirolimus vid behandling av CTCL i tidigt stadium som övergripande svarsfrekvens (ORR)

Svarskriterier:

Fullständig respons (CR) kommer att definieras som inga tecken på klinisk hudsjukdom.

Partiell respons (PR) kommer att definieras som en markant förbättring av hudsjukdom på > 50 % från baslinjen utan nya lesioner.

Stabil sjukdom (SD) kommer att definieras som < 25 % ökning och < 50 % clearance vid hudsjukdom från baslinjen utan nya lesioner.

Progressiv sjukdom (PD) kommer att definieras som > 25 % ökning av hudsjukdom från baslinje eller nya tumörer eller förlust av respons hos de med CR eller PR (ökning i hudpoäng som är större än summan av nadir plus 50 % baslinjepoäng).

Bedömningen kommer att baseras på Composite Assessment of Index Lesion Severity (CAILS) och, i händelse av mer omfattande sjukdom, Modified Severity-Weied Assessment Tool (mSWAT)-poäng.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Varaktighet för objektiv respons (DOR)
Tidsram: 6 månader
Duration of Objective Response (DOR) - tid från det första svarsdatumet tills sjukdomsprogression eller dödsfall på grund av det underliggande lymfomet.
6 månader
Biverkningsprofil och tolerabilitet av topikal sirolimus hos patienter med CTCL
Tidsram: 6 månader

Säkerheten och tolerabiliteten för studiebehandlingsregimen kommer att utvärderas. Analyserna kommer att vara beskrivande och ingen formell hypotesprövning kommer att utföras.

Säkerhetsmått kommer att inkludera behandlingsrelaterade biverkningar. Alla rapporterade biverkningar kommer att graderas med version 4.0 av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).

Alla biverkningar som registrerats under studien kommer att sammanfattas. Förekomsten av biverkningar kommer att sammanfattas efter kroppssystem, svårighetsgrad (baserat på CTCAE-grader), typ av biverkning och relation till studieläkemedlet. Dödsfall som rapporteras som SAE och allvarliga biverkningar som inte är dödliga kommer att listas efter patient och typ av biverkning. Biverkningar kommer att sammanfattas genom att presentera antalet och procentandelen av patienter som har någon biverkning i varje kroppssystem och som har varje enskild biverkning.
6 månader
Korrelativa biomarkörer såsom aktivering av mTOR-väg vid baslinjen och under behandling
Tidsram: 6 månader

• Aktiveringsnivå för däggdjursmålet för rapamycin (mTOR), kvantifiering av regulatoriska T-celler (Tregs), cytokinprofil i vävnadsprover. Denna del av studien kommer att karakterisera de molekylära händelser och mekanismer som är involverade i effekten av sirolimus på CTCL. Dessa studier kommer att utföras i vävnadsprover från hudbiopsier av patienter vid inträde i studien och under studien.

  1. mTOR pathway aktivitet i huden:

    Bedömning av fosforyleringsstatus och uttrycksnivå av nedströms mål av mTOR med direkta effekter på cellulär proliferation och tillväxt. Dessa kan inkludera:

    • fosfo-S6
    • fosfo-4-EBP1
    • cyklin D1 nivåer

  2. Antal hudboende tregs:

    Kvantifiering av regulatoriska T-celler kännetecknade av ytmarköruttrycksmönster (CD4+, CD25+, FOXP3+) i vävnadsprover genom immunhistokemi och/eller PCR/flödescytometri.

  3. Cytokinprofil i huden:

Karakterisering av cytokinprofil i lesional hud kommer att göras av cytokin-PCR-matriser.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stefan Schieke MD

Utredare

  • Huvudutredare: Stefan Schieke, MD, Medical College of Wisconsin

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 maj 2015

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 april 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2013

Första postat (Uppskatta)

1 maj 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 juni 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2015

Senast verifierad

1 juni 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PRO#00019812

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kutant T-cellslymfom (CTCL)

Kliniska prövningar på Sirolimus 0,1% salva

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera