Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapeutisk effekt av topisk sirolimus i tidlig stadium kutan T-celle lymfom (CTCL)

3. juni 2015 oppdatert av: Stefan Schieke MD
Hensikten med denne studien er å finne ut om sirolimus reduserer symptomene på kutant T-celle lymfom (CTCL) og om det gir noen bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en prospektiv, ikke-randomisert, åpen studie av topisk sirolimus for behandling av CTCL tilbakevendende eller refraktær mot minst én tidligere hudrettet behandling. Formålet vil være evaluering av sikkerhet og antitumorrespons som evaluert ved serielle hudundersøkelser.

Studievarighet:

For personer med minst delvis remisjon vil behandlingen fortsette i maksimalt 6 måneder. Alle forsøkspersoner vil bli fulgt i 6 måneder fra tidspunktet for seponering av studiemedikamentet eller til sykdomsprogresjon eller til en ny behandling for CTCL vil bli startet.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk og histologisk bekreftet diagnose av CTCL (sykdom i tidlig stadium med flekker og/eller tynne plakk som dekker opptil 10 %, stadium IA)
  • Tilbakefallende eller refraktær sykdom etter minst én standard hudrettet behandling inkludert kortikosteroider, topisk bexaroten, fototerapi
  • Alle fag må være 18 år eller eldre
  • Forventet levealder ≥ 6 måneder, bestemt av behandlende lege
  • Signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som for tiden mottar kreftbehandlinger eller som har mottatt kreftbehandlinger innen 4 uker etter starten av studiemedikamentet (inkludert topikale eller systemiske glukokortikosteroider, kjemoterapi, strålebehandling, antistoffbasert terapi, etc.)
  • Tidligere behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen de foregående 4 ukene
  • Pasienter som får kronisk systemisk behandling med kortikosteroider eller et annet immunsuppressivt middel.
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer, eller voksne med reproduksjonspotensial som ikke bruker effektive prevensjonsmetoder. Tilstrekkelig prevensjon (orale prevensjonsmidler ("pillen"), intrauterine enheter (spiral), prevensjonsimplantater under huden, eller prevensjonsinjeksjoner, membraner med sæddrepende middel og kondomer med skum) må brukes gjennom hele forsøket og i 8 uker etter siste dose av studiemedikamentet (kvinner i fertil alder må ha negativ urin innen 7 dager før administrering av sirolimus).
  • Pasienter som tidligere har fått behandling med en mTOR-hemmer (f.eks. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  • Pasienter med kjent overfølsomhet overfor sirolimus eller annet rapamycin (f.eks. everolimus, temsirolimus) eller hjelpestoffet.
  • Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer
  • Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus 0,1% salve
Legemiddel: Sirolimus 0,1% salve
Sirolimus 0,1 % salve påføres lokalt på alle berørte områder av huden to ganger daglig i 6 måneder eller inntil progresjon eller uakseptabel toksisitet.
Andre navn:
  • Rapamune, sirolimus, rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarfrekvens
Tidsramme: 6 måneder

Bestem effekten av topisk sirolimus ved behandling av tidlig stadium CTCL som total responsrate (ORR)

Svarkriterier:

Fullstendig respons (CR) vil bli definert som ingen tegn på klinisk hudsykdom.

Partiell respons (PR) vil bli definert som en markant forbedring i hudsykdom på > 50 % fra baseline uten nye lesjoner.

Stabil sykdom (SD) vil bli definert som < 25 % økning og < 50 % clearance ved hudsykdom fra baseline uten nye lesjoner.

Progressiv sykdom (PD) vil bli definert som > 25 % økning i hudsykdom fra baseline eller nye svulster eller tap av respons hos de med CR eller PR (økning i hudscore større enn summen av nadir pluss 50 % baseline score).

Vurderingen vil være basert på Composite Assessment of Index Lesion Severity (CAILS) og, i tilfelle mer omfattende sykdom, scorer for Modified Severity-Weied Assessment Tool (mSWAT).
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet av objektiv respons (DOR)
Tidsramme: 6 måneder
Varighet av objektiv respons (DOR) - tid fra første responsdato til progresjon av sykdom eller død på grunn av det underliggende lymfomet.
6 måneder
Bivirkningsprofil og tolerabilitet av topisk sirolimus hos pasienter med CTCL
Tidsramme: 6 måneder

Sikkerheten og toleransen til studiebehandlingsregimet vil bli evaluert. Analyser vil være beskrivende og ingen formell hypotesetesting vil bli utført.

Sikkerhetsendepunkter vil inkludere behandlingsrelaterte bivirkninger. Alle rapporterte uønskede hendelser vil bli gradert ved å bruke versjon 4.0 av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).

Alle uønskede hendelser registrert under studien vil bli oppsummert. Forekomsten av uønskede hendelser vil bli oppsummert etter kroppssystem, alvorlighetsgrad (basert på CTCAE-karakterer), type bivirkning og relasjon til studiemedikamentet. Dødsfall som rapporteres som SAE og ikke-dødelige alvorlige bivirkninger vil bli listet opp etter pasient og type bivirkning. Bivirkninger vil bli oppsummert ved å presentere antall og prosentandel av pasienter som har noen bivirkning i hvert kroppssystem og som har hver enkelt bivirkning.
6 måneder
Korrelative biomarkører som mTOR-veiaktivering ved baseline og under behandling
Tidsramme: 6 måneder

• Aktiveringsnivå for pattedyrmålet for rapamycin (mTOR), kvantifisering av regulatoriske T-celler (Tregs), cytokinprofil i vevsprøver. Denne delen av studien vil karakterisere de molekylære hendelsene og mekanismene som er involvert i effekten av sirolimus på CTCL. Disse studiene vil bli utført i vevsprøver fra hudbiopsier av pasienter ved studiestart og under studien.

  1. mTOR-baneaktivitet i huden:

    Vurdering av fosforyleringsstatus og ekspresjonsnivå av nedstrøms mål for mTOR med direkte effekter på cellulær spredning og vekst. Disse kan omfatte:

    • fosfo-S6
    • fosfo-4-EBP1
    • cyclin D1 nivåer

  2. Antall hudresiderende tregs:

    Kvantifisering av regulatoriske T-celler karakterisert ved overflatemarkørekspresjonsmønster (CD4+, CD25+, FOXP3+) i vevsprøver ved immunhistokjemi og/eller PCR/flowcytometri.

  3. Cytokinprofil i huden:

Karakterisering av cytokinprofil i lesjonshud vil bli gjort ved hjelp av cytokin-PCR-arrayer.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stefan Schieke MD

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stefan Schieke, MD, Medical College of Wisconsin

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. mai 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

1. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. juni 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2015

Sist bekreftet

1. juni 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO#00019812

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere