Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Therapeutische werkzaamheid van topische sirolimus bij cutaan T-cellymfoom (CTCL) in een vroeg stadium

3 juni 2015 bijgewerkt door: Stefan Schieke MD
Het doel van deze studie is om te bepalen of sirolimus de symptomen van cutaan T-cellymfoom (CTCL) vermindert en of het bijwerkingen veroorzaakt.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit wordt een prospectieve, niet-gerandomiseerde, open-label studie van topicale sirolimus voor de behandeling van CTCL dat terugkeert of refractair is voor ten minste één eerdere huidgerichte behandeling. Het doel is evaluatie van veiligheid en antitumorrespons zoals geëvalueerd door seriële huidonderzoeken.

Studieduur:

Voor proefpersonen met ten minste gedeeltelijke remissie wordt de behandeling gedurende maximaal 6 maanden voortgezet. Alle proefpersonen zullen gedurende 6 maanden worden gevolgd vanaf het moment van stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel of tot progressie van de ziekte of totdat een nieuwe behandeling voor CTCL wordt gestart.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinisch en histologisch bevestigde diagnose van CTCL (ziekte in een vroeg stadium met plekken en/of dunne plaques die tot 10% bedekken, stadium IA)
  • Recidiverende of refractaire ziekte na ten minste één standaard huidgerichte behandeling, waaronder corticosteroïden, topisch bexaroteen, fototherapie
  • Alle proefpersonen moeten 18 jaar of ouder zijn
  • Levensverwachting ≥ 6 maanden, bepaald door de behandelend arts
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die momenteel antikankertherapieën krijgen of die antikankertherapieën hebben gekregen binnen 4 weken na de start van het onderzoeksgeneesmiddel (inclusief topische of systemische glucocorticosteroïden, chemotherapie, bestralingstherapie, op antilichamen gebaseerde therapie, enz.)
  • Eerdere behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de voorafgaande 4 weken
  • Patiënten die een chronische, systemische behandeling krijgen met corticosteroïden of een ander immunosuppressivum.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, of volwassenen die zich kunnen voortplanten en geen effectieve anticonceptie gebruiken. Adequate anticonceptie (orale anticonceptiva ("de pil"), intra-uteriene apparaten (IUD's), anticonceptie-implantaten onder de huid of anticonceptie-injecties, diafragma's met zaaddodend middel en condooms met schuim) moeten worden gebruikt tijdens de proef en gedurende 8 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (vrouwen die zwanger kunnen worden moeten binnen 7 dagen voorafgaand aan toediening van sirolimus een negatieve urine hebben).
  • Patiënten die eerder zijn behandeld met een mTOR-remmer (bijv. Sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  • Patiënten met een bekende overgevoeligheid voor sirolimus of andere rapamycine (bijv. everolimus, temsirolimus) of voor de hulpstof
  • Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes
  • Patiënten die het protocol niet willen of kunnen naleven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus 0,1% zalf
Geneesmiddel: Sirolimus 0,1% zalf
Sirolimus 0,1% zalf zal topisch worden aangebracht op alle aangetaste delen van de huid tweemaal daags gedurende 6 maanden of tot progressie of onaanvaardbare toxiciteit.
Andere namen:
  • Rapamune, sirolimus, rapamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responspercentage
Tijdsspanne: 6 maanden

Bepaal de werkzaamheid van lokale sirolimus bij de behandeling van CTCL in een vroeg stadium als algemeen responspercentage (ORR)

Responscriteria:

Volledige respons (CR) wordt gedefinieerd als geen bewijs van klinische huidziekte.

Gedeeltelijke respons (PR) wordt gedefinieerd als een duidelijke verbetering van huidziekte van > 50% ten opzichte van de uitgangswaarde zonder nieuwe laesies.

Stabiele ziekte (SD) wordt gedefinieerd als < 25% toename en < 50% klaring van huidziekte vanaf baseline zonder nieuwe laesies.

Progressieve ziekte (PD) wordt gedefinieerd als > 25% toename van huidziekte vanaf baseline of nieuwe tumoren of verlies van respons bij mensen met CR of PR (toename in huidscore groter dan de som van nadir plus 50% baselinescore).

De beoordeling zal gebaseerd zijn op Composite Assessment of Index Lesion Severity (CAILS) en, in geval van uitgebreidere ziekte, Modified Severity-Weighed Assessment Tool (mSWAT) scores.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van objectieve respons (DOR)
Tijdsspanne: 6 maanden
Duur van objectieve respons (DOR) - tijd vanaf de eerste responsdatum tot progressie van ziekte of overlijden als gevolg van het onderliggende lymfoom.
6 maanden
Bijwerkingenprofiel en verdraagbaarheid van lokale sirolimus bij patiënten met CTCL
Tijdsspanne: 6 maanden

De veiligheid en verdraagbaarheid van het studiebehandelingsregime zal worden geëvalueerd. Analyses zullen beschrijvend zijn en er zullen geen formele hypothesetests worden uitgevoerd.

Veiligheidseindpunten omvatten behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Alle gerapporteerde bijwerkingen worden beoordeeld met behulp van versie 4.0 van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).

Alle bijwerkingen die tijdens het onderzoek zijn geregistreerd, worden samengevat. De incidentie van bijwerkingen wordt samengevat per lichaamssysteem, ernst (gebaseerd op CTCAE-gradaties), type bijwerking en relatie tot het onderzoeksgeneesmiddel. Sterfgevallen die moeten worden gemeld als SAE's en niet-fatale ernstige bijwerkingen worden per patiënt en type bijwerking vermeld. Bijwerkingen zullen worden samengevat door het aantal en percentage patiënten weer te geven met een bijwerking in elk lichaamssysteem en met elke individuele bijwerking.
6 maanden
Correlatieve biomarkers zoals activering van de mTOR-route bij baseline en tijdens de behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden

• Activeringsniveau van het zoogdierdoel van rapamycine (mTOR), kwantificering van regulatoire T-cellen (Tregs), cytokineprofiel in weefselmonsters. Dit deel van de studie zal de moleculaire gebeurtenissen en mechanismen karakteriseren die betrokken zijn bij het effect van sirolimus op CTCL. Deze onderzoeken zullen worden uitgevoerd in weefselmonsters van huidbiopten van patiënten bij aanvang van het onderzoek en tijdens het onderzoek.

  1. mTOR-pathway-activiteit in de huid:

    Beoordeling van de fosforyleringsstatus en het expressieniveau van stroomafwaartse doelen van mTOR met directe effecten op cellulaire proliferatie en groei. Dat kunnen zijn:

    • fosfo-S6
    • fosfo-4-EBP1
    • cycline D1 niveaus

  2. Aantal skin resident Tregs:

    Kwantificering van regulatoire T-cellen gekenmerkt door oppervlaktemarkerexpressiepatroon (CD4+, CD25+, FOXP3+) in weefselmonsters door immunohistochemie en/of PCR/flowcytometrie.

  3. Cytokineprofiel in de huid:

Karakterisering van het cytokineprofiel in de laesiehuid zal gebeuren door middel van cytokine PCR-arrays.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stefan Schieke MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stefan Schieke, MD, Medical College of Wisconsin

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 mei 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

1 mei 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 juni 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2015

Laatst geverifieerd

1 juni 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO#00019812

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cutaan T-cellymfoom (CTCL)

Klinische onderzoeken op Sirolimus 0,1% zalf

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren