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Efficacia terapeutica di Sirolimus topico nel linfoma cutaneo a cellule T in fase iniziale (CTCL)

3 giugno 2015 aggiornato da: Stefan Schieke MD
Lo scopo di questo studio è determinare se il sirolimus riduce i sintomi del linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) e se provoca effetti collaterali.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio prospettico, non randomizzato, in aperto sul sirolimus topico per il trattamento del CTCL ricorrente o refrattario ad almeno un precedente trattamento diretto alla pelle. Lo scopo sarà la valutazione della sicurezza e della risposta antitumorale valutata mediante esami cutanei seriali.

Durata dello studio:

Per i soggetti con remissione almeno parziale, il trattamento sarà continuato per un massimo di 6 mesi. Tutti i soggetti saranno seguiti per 6 mesi dal momento dell'interruzione del farmaco in studio o fino alla progressione della malattia o fino all'inizio di un nuovo trattamento per il CTCL.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinicamente e istologicamente confermata di CTCL (malattia in stadio iniziale con chiazze e/o placche sottili che coprono fino al 10%, stadio IA)
  • Malattia recidivante o refrattaria dopo almeno un trattamento cutaneo standard incluso corticosteroidi, bexarotene topico, fototerapia
  • Tutti i soggetti devono avere almeno 18 anni
  • Aspettativa di vita ≥ 6 mesi, determinata dal medico curante
  • Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Pazienti attualmente in terapia antitumorale o che hanno ricevuto terapie antitumorali entro 4 settimane dall'inizio del farmaco in studio (inclusi glucocorticosteroidi topici o sistemici, chemioterapia, radioterapia, terapia a base di anticorpi, ecc.)
  • - Precedente trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale nelle 4 settimane precedenti
  • Pazienti che ricevono un trattamento sistemico cronico con corticosteroidi o un altro agente immunosoppressore.
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento o adulti con potenziale riproduttivo che non utilizzano metodi di controllo delle nascite efficaci. Deve essere utilizzata una contraccezione adeguata (contraccettivi orali ("la pillola"), dispositivi intrauterini (IUD), impianti contraccettivi sottocutanei o iniezioni contraccettive, diaframmi con spermicida e preservativi con schiuma) durante lo studio e per 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio (le donne in età fertile devono avere un'urina negativa entro 7 giorni prima della somministrazione di sirolimus).
  • Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con un inibitore di mTOR (ad es. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  • Pazienti con nota ipersensibilità al sirolimus o ad altra rapamicina (ad es. everolimus, temsirolimus) o al suo eccipiente
  • Storia di non conformità ai regimi medici
  • Pazienti che non vogliono o non possono rispettare il protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimus 0,1% unguento
Droga: Sirolimus 0,1% Unguento
L'unguento di Sirolimus allo 0,1% verrà applicato localmente su tutte le aree della pelle interessate due volte al giorno per 6 mesi o fino a progressione o tossicità inaccettabile.
Altri nomi:
  • Rapamune, sirolimus, rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 6 mesi

Determinare l'efficacia del sirolimus topico nel trattamento del CTCL in stadio iniziale come tasso di risposta globale (ORR)

Criteri di risposta:

La risposta completa (CR) sarà definita come nessuna evidenza di malattia clinica della pelle.

La risposta parziale (PR) sarà definita come un netto miglioramento della malattia della pelle di> 50% rispetto al basale senza nuove lesioni.

La malattia stabile (DS) sarà definita come un aumento <25% e una clearance <50% della malattia cutanea rispetto al basale senza nuove lesioni.

La malattia progressiva (PD) sarà definita come aumento > 25% della malattia della pelle rispetto al basale o nuovi tumori o perdita di risposta in quelli con CR o PR (aumento del punteggio della pelle superiore alla somma del nadir più il 50% del punteggio al basale).

La valutazione si baserà sul Composite Assessment of Index Lesion Severity (CAILS) e, in caso di malattia più estesa, sui punteggi del Modified Severity-Weighed Assessment Tool (mSWAT).
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta obiettiva (DOR)
Lasso di tempo: 6 mesi
Durata della risposta obiettiva (DOR) - tempo dalla prima data di risposta fino alla progressione della malattia o alla morte a causa del linfoma sottostante.
6 mesi
Profilo degli eventi avversi e tollerabilità del sirolimus topico nei pazienti con CTCL
Lasso di tempo: 6 mesi

Saranno valutate la sicurezza e la tollerabilità del regime di trattamento in studio. Le analisi saranno descrittive e non verrà eseguito alcun test formale di ipotesi.

Gli endpoint di sicurezza includeranno gli eventi avversi correlati al trattamento. Tutti gli eventi avversi segnalati saranno classificati utilizzando la versione 4.0 dei Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).

Tutti gli eventi avversi registrati durante lo studio saranno riassunti. L'incidenza degli eventi avversi sarà riassunta per sistema corporeo, gravità (basata sui gradi CTCAE), tipo di evento avverso e relazione con il farmaco in studio. I decessi segnalabili come SAE e gli eventi avversi gravi non fatali saranno elencati per paziente e tipo di evento avverso. Gli eventi avversi saranno riassunti presentando il numero e la percentuale di pazienti con qualsiasi evento avverso in ciascun sistema corporeo e con ogni singolo evento avverso.
6 mesi
Biomarcatori correlati come l'attivazione della via mTOR al basale e durante il trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi

• Livello di attivazione della via del bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR), quantificazione delle cellule T regolatorie (Tregs), profilo delle citochine nei campioni di tessuto. Questa parte dello studio caratterizzerà gli eventi ei meccanismi molecolari coinvolti nell'effetto del sirolimus sul CTCL. Questi studi saranno eseguiti su campioni di tessuti da biopsie cutanee di pazienti al momento dell'ingresso nello studio e durante lo studio.

  1. Attività del percorso mTOR nella pelle:

    Valutazione dello stato di fosforilazione e del livello di espressione dei bersagli a valle di mTOR con effetti diretti sulla proliferazione e crescita cellulare. Questi possono includere:

    • fosfo-S6
    • fosfo-4-EBP1
    • livelli di ciclina D1

  2. Numero di Treg residenti nella pelle:

    Quantificazione di cellule T regolatorie caratterizzate da pattern di espressione di marcatori di superficie (CD4+, CD25+, FOXP3+) in campioni di tessuto mediante immunoistochimica e/o PCR/citometria a flusso.

  3. Profilo delle citochine nella pelle:

La caratterizzazione del profilo delle citochine nella cute lesionata sarà effettuata mediante PCR array di citochine.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stefan Schieke MD

Investigatori

  • Investigatore principale: Stefan Schieke, MD, Medical College of Wisconsin

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2013

Primo Inserito (Stima)

1 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2015

Ultimo verificato

1 giugno 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO#00019812

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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