Gentagelses- og responsundersøgelse af scanninger af absorberende clearance

Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv genetisk sygdom, forårsaget af mutationer i Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), som hæmmer iontransporten ved epiteloverflader. Dette resulterer i ophobning af dehydreret sekret i luftvejene og kronisk infektion og betændelse i lungerne, hvilket fører til betydelig morbiditet og dødelighed. Efterforskernes forståelse af CF-patogenese er steget betydeligt, og mange nye målrettede terapier er ved at blive udviklet til at behandle denne sygdom, men målingerne af klinisk effekt, der bruges til at evaluere disse terapier, kræver lange forsøg for at påvise en effekt. Nye translationelle teknikker er nødvendige for at vurdere ændringer i de mest basale aspekter af sygdommen og give mulighed for hurtig screening af sygdomsændrende behandlinger. Efterforskerne har for nylig udviklet en ny aerosol-baseret billeddannelsesteknik til at måle væskeabsorption i luftvejene - en central patofysiologisk proces relateret til CFTR-dysfunktion. Forskerne foreslår, at hyperabsorption af luftvejsvæske er en nøgleforbindelse mellem cellulære defekter i ion- og væsketransport og progressiv luftvejsdysfunktion ved CF. Undersøgerens teknik kan således give et mål for sygdommens sværhedsgrad og hurtig indikation af terapeutisk korrektion forud for aktuelt tilgængelige udfaldsmål.