Ripetibilità e studio della risposta delle scansioni di clearance assorbente

La fibrosi cistica (CF) è una malattia genetica autosomica recessiva, causata da mutazioni del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) che compromette il trasporto di ioni sulle superfici epiteliali. Ciò si traduce nell'accumulo di secrezioni disidratate nelle vie aeree e infezioni croniche e infiammazioni nei polmoni, portando a morbilità e mortalità significative. La comprensione dei ricercatori della patogenesi della FC è aumentata notevolmente e molte nuove terapie mirate sono in fase di sviluppo per trattare questa malattia, tuttavia, le misurazioni dell'efficacia clinica utilizzate per valutare queste terapie richiedono lunghi studi per dimostrare un effetto. Sono necessarie nuove tecniche traslazionali per valutare i cambiamenti negli aspetti più basilari della malattia e consentire il rapido screening delle terapie che alterano la malattia. I ricercatori hanno recentemente sviluppato una nuova tecnica di imaging basata su aerosol per misurare l'assorbimento di liquidi nelle vie aeree, un processo patofisiologico centrale correlato alla disfunzione del CFTR. I ricercatori propongono che l'iperassorbimento di liquidi nelle vie aeree sia un legame chiave tra i difetti cellulari nel trasporto di ioni e fluidi e la progressiva disfunzione delle vie aeree nella FC. Pertanto, la tecnica degli investigatori può fornire una misura della gravità della malattia e una rapida indicazione della correzione terapeutica in anticipo rispetto alle misure di esito attualmente disponibili.