Wiederholbarkeits- und Reaktionsstudie von absorbierenden Clearance-Scans

Zystische Fibrose (CF) ist eine autosomal-rezessiv vererbte genetische Erkrankung, die durch Mutationen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) verursacht wird, die den Ionentransport an Epitheloberflächen beeinträchtigen. Dies führt zur Ansammlung von dehydriertem Sekret in den Atemwegen und zu chronischen Infektionen und Entzündungen in der Lunge, was zu erheblicher Morbidität und Mortalität führt. Das Verständnis der Forscher über die CF-Pathogenese hat sich erheblich verbessert und es werden viele neue zielgerichtete Therapien zur Behandlung dieser Krankheit entwickelt. Die zur Bewertung dieser Therapien verwendeten Messungen der klinischen Wirksamkeit erfordern jedoch lange Studien, um eine Wirkung nachzuweisen. Neue translationale Techniken sind erforderlich, um Veränderungen in den grundlegendsten Aspekten der Krankheit zu beurteilen und ein schnelles Screening krankheitsverändernder Therapien zu ermöglichen. Die Forscher haben kürzlich ein neuartiges aerosolbasiertes Bildgebungsverfahren zur Messung der Flüssigkeitsabsorption in den Atemwegen entwickelt – einem zentralen pathophysiologischen Prozess im Zusammenhang mit der CFTR-Dysfunktion. Die Forscher schlagen vor, dass die Hyperabsorption von Atemwegsflüssigkeit ein wichtiger Zusammenhang zwischen zellulären Defekten beim Ionen- und Flüssigkeitstransport und fortschreitender Dysfunktion der Atemwege bei CF ist. Somit kann die Technik des Forschers ein Maß für die Schwere der Erkrankung und einen schnellen Hinweis auf eine therapeutische Korrektur vor den derzeit verfügbaren Ergebnismessungen liefern.