Repeterbarhets- og responsstudie av absorberende klaringsskanninger

Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv genetisk sykdom, forårsaket av mutasjoner i Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) som svekker ionetransport ved epiteloverflater. Dette resulterer i akkumulering av dehydrert sekret i luftveiene og kronisk infeksjon og betennelse i lungene, noe som fører til betydelig sykelighet og dødelighet. Etterforskernes forståelse av CF-patogenesen har økt betydelig og mange nye målrettede terapier utvikles for å behandle denne sykdommen, men målingene av klinisk effekt som brukes til å evaluere disse terapiene krever lange forsøk for å demonstrere en effekt. Nye translasjonsteknikker er nødvendig for å vurdere endringer i de mest grunnleggende aspektene ved sykdommen og muliggjøre rask screening av sykdomsforandrende terapier. Etterforskerne har nylig utviklet en ny aerosolbasert bildebehandlingsteknikk for å måle væskeabsorpsjon i luftveiene - en sentral patofysiologisk prosess relatert til CFTR-dysfunksjon. Etterforskerne foreslår at hyperabsorpsjon av væske i luftveiene er en nøkkelkobling mellom cellulære defekter i ione- og væsketransport og progressiv luftveisdysfunksjon ved CF. Dermed kan etterforskernes teknikk gi et mål på sykdommens alvorlighetsgrad og rask indikasjon på terapeutisk korreksjon i forkant av tilgjengelige utfallsmål.