Исследование воспроизводимости и отклика на сканирование абсорбционного зазора

Кистозный фиброз (МВ) является аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием, вызванным мутациями регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR), который нарушает транспорт ионов на поверхности эпителия. Это приводит к накоплению обезвоженного секрета в дыхательных путях и хронической инфекции и воспалению в легких, что приводит к значительной заболеваемости и смертности. Понимание исследователями патогенеза муковисцидоза значительно расширилось, и для лечения этого заболевания разрабатываются многие новые таргетные методы лечения, однако измерения клинической эффективности, используемые для оценки этих методов лечения, требуют длительных испытаний для демонстрации эффекта. Необходимы новые трансляционные методы для оценки изменений в самых основных аспектах заболевания и обеспечения быстрого скрининга методов лечения, изменяющих течение заболевания. Исследователи недавно разработали новый метод визуализации на основе аэрозолей для измерения поглощения жидкости в дыхательных путях — центрального патофизиологического процесса, связанного с дисфункцией CFTR. Исследователи предполагают, что гиперабсорбция жидкости в дыхательных путях является ключевой связью между клеточными дефектами транспорта ионов и жидкости и прогрессирующей дисфункцией дыхательных путей при муковисцидозе. Таким образом, метод исследователей может обеспечить измерение тяжести заболевания и быстрое указание на терапевтическую коррекцию до того, как будут доступны в настоящее время показатели исхода.